Cell子刊：唐氏综合症竟是衰老惹的祸？抗衰药物或可改善？

唐氏综合症，又被称为21-三体综合症，是一种由于21号染色体出现异常导致的先天性疾病，通常伴随着智力障碍等症状。即使如今科技已经非常发达，但我们依然对这种疾病束手无策，只能通过孕期筛查减少患病儿诞生的几率。但近期，科学家发现了唐氏综合症和衰老的关系，为治愈这种疾病带来了一线希望。

来自麻省理工的科研团队发现，唐氏综合症中由染色体异常引发的大脑中的基因转录和细胞功能破坏，经抗衰药物达沙替尼＋槲皮素的治疗后，出现显著改善。研究成果于1月6日发表在国际顶级科研期刊Cell的子刊上。

研究人员发现，唐氏综合症患者的21号染色体异常，致使大脑发育过程中的关键细胞类型的基因组3D结构发生重组，从而导致基因转录和细胞功能中断，这与细胞衰老过程中发生的现象极为类似。

因此，研究人员尝试使用抗衰老药物组合达沙替尼＋槲皮素对唐氏综合症进行治疗。实验结果显示，这些药物成功改善了大脑中基因的可及性和转录问题。此外，大脑中细胞迁移和增殖能力也得到提高，而这正是导致患者出现智力功能障碍的重要原因。

研究人员表示，由21号染色体的第三个拷贝诱导的大脑过度衰老，可能是唐氏综合症中神经发育异常的原因，因此靶向衰老可能是治疗该疾病的关键所在。但研究人员也强调，达沙替尼＋槲皮素的药物组合具有一定副作用，不适合直接用于干预唐氏综合症患者的大脑发育，我们需要找到更安全的抗衰老药物来解决这个问题。

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参考文献

Meharena, H. S., Marco, A., Dileep, V., Lockshin, E. R., Akatsu, G. Y., Mullahoo, J., Watson, L. A., Ko, T., Guerin, L. N., Abdurrob, F., Rengarajan, S., Papanastasiou, M., Jaffe, J. D., & Tsai, L. H. (2022). Down-syndrome-induced senescence disrupts the nuclear architecture of neural progenitors. Cell Stem Cell, 29(1), 116–130.e7. https://doi.org/10.1016/j.stem.2021.12.002