12月3日，国家医疗保障局召开新闻发布会公布2021年国家医保药品目录调整结果。本次调整，共计74种药品新增进入目录，其中新增罕见病用药7种。 用于治疗罕见病药物的调入，标志着近年来多方呼吁的罕见病高价药纳入医保实现了零的突破。此次调整后，2021年国家医保药品目录内药品总数达到2860种，将于2022年1月1日起正式实施。
7种罕见病用药通过谈判方式进入目录
据央视网报道，值得注意的是，2021年国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药是通过谈判方式进入该目录的。
罕见病又称“孤儿病”，指患病率很低、很少见的疾病。罕见病领域普遍存在科研投入少、确诊率低、缺乏有效治疗手段，绝大部分罕见病患者和家庭都面临着“病无所医”“医无所药”“药无所保”的困境。
在今年的谈判中，备受关注的罕见病高价药物是治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液。脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，可导致瘫痪、呼吸困难和死亡，是婴儿死亡的主要遗传原因。每10000名新生儿中就有1人受该罕见病影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。SMA也是导致成人残疾的重要原因。
诺西那生钠最早在2016年12月经美国FDA批准上市，也是全球首个治疗SMA的药物。两年前在国内获批上市，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，后来降至55万元，全国统一价。
专家表示，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。经过国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，同时纳入医保报销范围内容，将极大减轻患儿家庭的就医负担。
调整后，城乡居民“两病”门诊用药达151种
为进一步提高省内参保人员用药保障水平，规范医疗保险、工伤保险和生育保险用药管理，四川省医疗保障局出台了关于执行“国家《2021年药品目录》”有关问题的通知，包括三部分内容。
其中指出，全面执行国家《2021年药品目录》，主要明确新版国家药品目录的执行时间以及我省原省级增补药品、原已纳入支付的中药饮片的执行办法。
另外，进一步完善医保药品管理政策。一方面，根据国家新版目录调整更新分类管理药品名单，并同步完善医保支付政策。另一方面，根据相关规定动态调整城乡居民高血压、糖尿病门诊用药范围。调整后城乡居民“两病”门诊用药达到151种，其中谈判药品支付标准统一执行国家规定。
与往年相比，2021年国家医保药品目录调整的一个重要特点就是谈判降价调入的药品数量更多，惠及的治疗领域更广泛。本次目录新调入67种独家药品，平均降价61.71%。这些药品涉及罕见病、慢性病、新冠肺炎、肿瘤等多个门类。
编辑 于曼歌
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