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据新华社电 为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65％。
“在所有药品上市申请中，罕见病药品审评审批时限最短。”国家药品监督管理局副局长陈时飞说，2020年，新修订的药品注册管理办法明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。
据有关机构估计，我国现有各类罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。
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