“天价药”的落地 21岁SMA男孩，靠两根手指开发游戏

钱江晚报·小时新闻记者 张蓉

12月3日，一个看似寻常的周五。早上8点半，21岁的刘强在护工的帮助下，起床、穿衣、洗漱，直到拿到手机的那一刻，他才激动地意识到，这是改变自己命运的时刻，是人生史册上值得纪念的一天。

那天上午，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，74种药品新增进入目录，其中包括7种罕见病用药。

“第47个！等到了！等到了！”在SMA（脊髓性肌萎缩症）患者群内，各地病友已欢呼雀跃。一位SMA患者大学生的陪读妈妈激动得眼泪直流；一位患者家属说，听到消息自己一路走，一路哭……刘强颤抖起来，手心冒汗，对着同一条消息，反复看了一遍又一遍，试图确认这不是一场梦。

身为SMA2型患者，在此前长达十余年内，刘强一度无药可治，即便四处求医，也只能眼看着身体各项机能逐步退化。2019年，首款治疗SMA的特效药诺西那生钠注射液在中国上市，身陷罕见病深渊的刘强，在裂缝中看到一丝希望，可随后，“70万一针”的天价又让这份希望变得遥不可及。

如今，罕见病高值药纳入医保实现零的突破，中国SMA诊疗正式宣布进入医保时代。经历8轮价格协商，曾经的“天价药”诺西那生钠注射液最终以低于3.3万元/针的价格谈判成功。而对于身在浙江的刘强，通过基本医保、大病医保、惠民商业保险的三次报销，以及医疗救助、公益基金，今后再使用诺西那生钠注射液，自费只需一万元左右。“太惊讶了！”看到医生的解析后，刘强惊叹道。

手机中，医保谈判现场视频一遍遍回放，刘强的脑海里不断浮现出谈判代表张劲妮说的那句话——“每一个小群体都不应该被放弃”。

活不过5岁的宣判

自有记忆以来，刘强就和轮椅相伴。最初，他可以独坐，也双手灵活，他可以坐上一整天，看电视、玩游戏、搭积木。他喜欢把面前的所有东西都立起来，“因为我自己站不起来。”

异常在刘强1岁半大时已开始显现，“教他走路，可他怎么都站不住，双腿特别软。”母亲章晴回忆说。2002年，在当地，这是连医生也无法准确诊断的疾病，“医生只说自己在书上看到过这种案例。”章晴夫妻俩连夜赶到杭州，把儿子送进省儿保（浙江大学医学院附属儿童医院）。

后来的诊断结果击倒了这个30岁的母亲，章晴在家里连躺了几天起不来床——儿子由于基因片段缺失，导致脊髓性肌萎缩症。

熬中药、做针灸和推拿、给儿子挂300元一次的专家号……在四处求医无果、只得到一份活不过5岁的宣判后，章晴夫妻无奈地放弃治疗。

刘强原以为自己与同龄人最大的不同就是无法蹦蹦跳跳，可后来，肌无力与肌萎缩的发展与时间同行。他一天比一天消瘦，逐渐变得坐不稳，也无法再将双手举过头顶。

由于免疫力差，小时候，刘强几乎每个月就感冒一次。而寻常的感冒对他来说，却是生死难关——生怕因无力咳痰而导致窒息，即使及时送医，身体机能也会因发烧等原因不断退化。儿子一有风吹草动，哪怕是没有车运行的深夜，章晴夫妻也会背上儿子一路跑去医院。

最危急的一次感冒发生在2015年。抗生素迟迟无效，肺炎越来越厉害，刘强一度呼吸不畅。救护车呼啸而来，15岁的他被紧急送进抢救室，一夜后才脱离危险，住院长达20多天。

尽管身体每况愈下，但在家人的精心照料下，刘强活过了一个又一个五岁。

用为数不多灵活的手指，开发小游戏

“等到科学发达了，你就会好起来的。”虽然一直无药可治，章晴总是用这句话安慰着儿子，也安慰着自己。

某一天，奇迹真的出现了。那是2013年左右，刘强在网上看到国外药企在进行治疗SMA的药物的临床试验，有病友将晦涩的英语论文翻译成中文，数据显示疗效不错。

微弱的希望突然又将灰暗的生活增添起色彩，刘强第一次开始设想自己的未来。章晴将一位中学电脑教师聘请到家，每周日给儿子上一小时电脑课；上课之余，刘强自学编程，逐渐萌生了做程序员的梦想。

刘强对生活重拾兴趣，双手却在2015年那场大病后逐步走向失控。“先是右手无法活动，只能靠左手敲打键盘；后来，左手的手指也逐个僵硬，只剩下两根手指可以勉力维持。”当不足50斤重的儿子蜷坐在电脑前，用弯曲的手指艰难地操控键盘，章晴总是五味杂陈，“既替他高兴，又心疼地不忍心看他。”

▲刘强开发的科普SMA小游戏

2016年，耗费两个月，刘强和一位病友共同开发了一款名为《涂鸦消除》的小游戏，并在手机应用商城上架。尽管最终只有百余人下载，获益几十元，但这人生中的第一桶金，给了刘强莫大的鼓舞。

也是那一年，首款治疗SMA的药物“诺西那生钠注射液”在美国上市。三年后，该款药物也在中国上市，SMA不再是无药可医的疾病。

自学高考课程，“天价药”的落地让他有了对未来的设想

比悲伤更令人悲伤的是，空欢喜。没来得及高兴，诺西那生钠注射液70万一针的定价就击破了刘强全家人最初的期盼。

“即便首年买一赠三、后续买一赠一，年花费还是超过100万元，又要终身用药，普通家庭不可能承担得起。”章晴说，多年来，为儿子请护工、购买咳痰机和矫形支具已开销不菲，“天价药”成为了可望不可即的泡沫。

希望和痛苦交织，随着每分钟同步增长，过往数年，他们既默默期盼着它降价，又不敢关注它的消息。“像救命的绳索就悬在面前，救的还是儿子的命，可你怎么挣扎也抓不住它。”章晴用“煎熬”形容那段时期。

今年初，诺西那生钠注射液在国内降价为55万一针。“国家不会放弃我们，一定会降价，也一定会有纳入医保的那一天。”章晴和很多患者家属都抱着这样的信念。

浙江有超过百位SMA患者，而截至今年8月，仅有17位患者在杭州接受诺西那生钠注射治疗。和刘强相似，大多患者家庭都抱着这份微弱的希望在虚无和纠结中等待着。

只是，孩子不一定等得起。今年初，刘强病情恶化加重，一度心肺衰竭，章晴夫妻俩掏空积蓄，在杭州，给儿子注射了第一针特效药。“买一赠五，现在已经打了五针。”章晴说，用药后，刘强的精神状态转好，呼吸恢复平稳，“其他症状也许不太能改善了，但维持现状不再退化，就是进步。”

直到今天，将诺西那生钠注射液纳入医保的那场谈判视频，章晴仍一遍遍循环播放。“看得真的快哭了，心里有道不完的感谢，感谢政府，感谢国家。”章晴激动地说。

随着诺西那生钠注射液进入医保，刘强变得更加努力。尽管进展缓慢，他仍整日对着电脑听课、做题，自学数学和英语。脑海里，设想的未来有了更确切的模样——参加成人自考，体验校园生活。只是，他偶尔也会想，“如果我能在2015年那场大病前得到治疗，该多好。”

（为保护当事人隐私，刘强、章晴均为化名）