速递 | 有望一次性治愈遗传疾病，Intellia第二款体内基因编辑药物进入临床

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2021年10月6日，Intellia Therapeutics公司宣布，已获得新西兰药品和医疗器械安全局（MEDSAFE）批准，启动CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验，用于治疗成人遗传性血管水肿（HAE）。新闻稿指出，这是首款进入临床开发阶段，用于治疗HAE的单剂基因组编辑疗法。

遗传性血管水肿是一种罕见的遗传性疾病，其特征为身体各器官和组织发生严重、反复和不可预测的炎症发作，可导致疼痛、衰弱和危及生命。目前的治疗选择通常需要终生治疗，并可能需要每周2次的长期静脉或皮下给药，或每日口服给药。尽管长期用药，患者仍会发生突破性发作。

NTLA-2002旨在使用CRISPR/Cas9技术对激肽释放酶B1基因（KLKB1）进行基因组编辑，该基因负责编码激肽释放酶前体蛋白。通过让KLKB1失活，NTLA-2002可永久性降低激肽释放酶活性，以达到治愈疾病的目的。NTLA-2002包含靶向致病基因的指导RNA（gRNA），和编码Cas9酶的mRNA，它们共同开展精准编辑。

▲Intellia公司的体内基因编辑产品管线（图片来源：Intellia公司官网）

该项1/2期试验将评估NTLA-2002在I型或II型遗传性血管水肿成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，包括检测疾病发作率，激肽释放酶蛋白水平和活性，并确定NTLA-2002用于未来研究的剂量。

Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士表示：“我们期待今年启动NTLA-2002在遗传性血管水肿患者中的首次人体试验。这是一种使人衰弱的疾病，可导致频繁、潜在危及生命的发作。我们相信NTLA-2002通过单次给药后持续抑制血浆激肽释放酶活性，有望成为一种治愈性疗法，并降低治疗负担。”

参考资料:

[1] Intellia Therapeutics Receives Authorization to Initiate Phase 1/2 Clinical Trial of NTLA-2002 for the Treatment of Hereditary Angioedema. Retrieved October 6, 2021, from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-receives-authorization-initiate-phase-12

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