重磅！国内首款CAR-T细胞疗法即将上市！

细胞和基因疗法是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加、基因修正、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治好疾病目的的过程。在癌症治疗方面，细胞基因治疗被业内认为具有很大的潜力。

2021年6月18日，国家药监局信息显示，复星凯特靶向CD19 CAR-T阿基伦塞注射液在国内的上市申请已处于在审批阶段，有望于近期获NMPA批准上市。该产品将成为国内头个上市的CAR-T细胞疗法。这一消息发布后，细胞基因治疗再次成为了业界关注的焦点。

据了解，阿基仑赛注射液是复星凯特从吉利德公司引进的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品Yescarta。2020年2月，复星凯特在国内提交了阿基仑赛注射液上市申请，用于治疗成人复发难治性大B细胞淋巴瘤，并于2020年3月被CDE纳入优先审评。

CAR-T疗法的到来是癌症治疗领域的一个里程碑，目前全球已有五款CAR-T药物上市，包括诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta及Tecartus、BMS的Liso-cel、蓝鸟生物Abecma，其中三款产品于2020年下半年后上市。

随着更多药企的发力布局，全球CAR-T市场规模也在逐年扩大，数据显示，该市场已从2017年的0.1亿美元增长到2019年的7亿美元，预计2024年将至66亿美元，2030年达至218亿美元。

就国内情况来看，随着新药审批审评提速，国内研发技术的不断进步，药企针对CAR-T疗法的探索热情也在高涨。目前已有335个正在进行的CAR-T临床试验，其中，多款产品即将步入商业化阶段，如药明巨诺的JWCAR029已于4月底完成生产现场检查，有望年内在中国获批上市；传奇生物的cilta-cel有望在年底前获FDA批准在美国上市，并于下半年向中国国家药监局递交上市申请；科济药业计划在2022年上半年向中国国家药监局提交其CT053的上市申请等。
数据显示，目前以CD19为靶点的CAR-T临床试验项目占比高达53%，BCMA靶点排在其后，占比14%。在国内CAR-T细胞治疗领域，已有175项试验涉及CD19的靶点，主要集中在血液瘤领域，其中128项为CD19 CAR-T单药治疗。同时CD19 CAR-T细胞还与其他治疗联用，如CART-22(18个试验)和CAR-T-20(13个试验)。另外，BCMA共有43项试验，其中27项临床试验使用BCMA、CAR-T作为单一疗法。

CD19 CAR-T部分在研企业（不完全统计，可能存在错误，欢迎指正）（资料来源：企业官网、公开资料/制图：贝壳社）

而在国内CAR-T疗法临床火热的同时，市场对其也高度关注，不断投资加码。例如，5月份高瓴以80亿港元入股了金斯瑞生物和其旗下的CAR-T厂商传奇生物，以及细胞基因CDMO公司金斯瑞蓬勃生物；3月25日，高瓴创投领投了北恒生物5.2亿元B轮投资，后者的抗CD7通用型CAR-T产品CTD401近日获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病。
值得一提的是，随着更多创新药厂商进入细胞基因治疗领域，细胞基因CDMO公司也将迎来机遇。根据Frost & Sullivan的估测，全球CAR-T市场规模有望从2019年的7亿美元增长至2024年的66亿美元。在国内CAR-T细胞治疗临床火热，研发成本不断攀升、企业面临研发时间长的挑战的背景下，中国细胞基因CDMO有望获得快速发展，将在2027年达到近200亿的市场规模。

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