▎药明康德内容团队报道
3月23日，北京中因科技有限公司（下称”中因科技“）宣布完成7000万元的pre-A轮融资，由荷塘创投领投，隆门资本等投资机构跟投。 公开资料显示，中因科技正在开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物，用于遗传性眼病治疗。
中因科技成立于2016年，是一家从事遗传性眼病临床基因诊断和基因治疗药物研发的公司。2018年10月，中因科技完成了天使轮融资。本次完成的7000万元的pre-A轮融资，将主要用于公司的ZVS101e产品线GMP级病毒生产、药理毒理和临床试验的开展，以及推进ZVS203e、ZVS204e、ZVS105e和ZVS106e等其它在研项目。
据悉，中因科技具有基因替代治疗和基因编辑治疗两个平台，基于中国遗传性视网膜变性的常见致病基因和突变热点，结合基因的发病机制，分别开发基因替代治疗或基因编辑治疗药物。目前，该公司正在开展2项基因替代治疗项目，4项基因编辑治疗项目，其中两项动物实验已经完成，准备开展小样本临床试验。
ZVS101e是中因科技开发的一款基因替代治疗药物，拟用于治疗CYP4V2突变导致的结晶样视网膜变性(BCD)。据介绍，80-90%的BCD患者是由CYP4V2基因突变所致，ZVS101e的设计主要是使用rAAV病毒将正常的CYP4V2基因拷贝携带到患者视网膜细胞中，补充视网膜细胞中正常CYP4V2基因的表达量，恢复视网膜细胞功能，以达到治疗的目的。在动物模型上，ZVS101e已显示出很好的疗效和安全性。目前ZVS101e已进入临床试验准备阶段。
ZVS203e是中因科技开发的一款基因编辑治疗药物，拟用于治疗Rhodopsin基因突变导致的常染色体显性遗传视网膜色素变性( adRP)。据介绍，视紫红质(RHO)基因是最早发现的RP致病基因，约30%-40%的常染色体显性遗传由RHO基因所致，是adRP最主要的致病基因。ZVS203e的设计主要是将RHO基因中的突变位点修复，使其恢复表达正常的RHO基因产物，进而恢复视网膜细胞正常功能，最终达到恢复患者视力的目的。目前此项目正处于临床前开发阶段。
图片来 源：123RF
对于本轮投资，荷塘创投表示，基因治疗作为新的治疗方式在疗效上已被明确，但该技术在安全性上仍可能有潜在风险，且当前的治疗费用昂贵，因此选择合适的治疗领域和适应症非常关键。基于临床需求、技术壁垒、安全性、治疗效果和生产成本等综合考虑，他们认为眼科遗传病是目前在中国境内开展基因治疗的最佳方向之一。
隆门资本创始合伙人王海宁先生表示，基因治疗是生命科学领域最为前沿的方向之一，中因科技拥有眼科基因治疗的完整研发平台及丰富的基因药物管线，致力于单基因突变的遗传性眼病的治疗，在基因替代疗法和基因编辑疗法上均有深厚的技术储备，并陆续有产品进入临床阶段。期待中因科技的产品在临床中尽快实现突破，让更多的患者用上中国国产的基因治疗药物。
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参考资料：
[1]中因科技完成7000万元Pre-A轮融资，加速眼科基因治疗管线临床进展. Retrieved Mar 24 2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/0aqyowKStz2aTLJcGvzWFg
[2]中因科技官方网站. From https://www.chinagene.cc/
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