近日，Graphite Bio宣布完成了1.5亿美元B轮融资。本轮融资由RA Capital Management和Rock Springs Capital领投，Cormorant Asset Management、Deerfield Management Company、Federated Hermes Kaufmann Funds等机构参与投资。
据悉，本轮融资将推动Graphite Bio扩大基因靶向整合疗法的研发管线，并促进其候选疗法进入临床。
Graphite Bio创立于2019年，此前已完成4500万美元的A轮融资。Graphite Bio的技术平台通过对基因组中发生DNA突变的位置的精确定位，避免与基因的非靶向整合，利用供体DNA模板和细胞自身的先天DNA修复机制，即同源定向修复（HDR），从源头上修复基因缺陷。
该公司利用基因编辑与造血干细胞移植技术进行疗法开发，管线中现已有6款在研疗法，适应证包括镰状细胞病、X连锁重症联合免疫缺陷病（XSCID）和戈谢病等。候选药物GPH101的IND申请已获FDA批准，首个临床I/II期试验即将启动。
Graphite Bio的技术方法基于科学联合创始人Matthew Porteus和Maria Grazia Roncarolo的学术成果，Matthew Porteus也是CRISPR Therapeutics的创始人。CRISPR Therapeutics是第三家美股上市的基因编辑公司，它与拜耳、Vertex制药公司建立战略合作开发药物。CRISPR Therapeutics专注于将CRISPR-Cas9技术临床应用于囊肿性纤维化、失明、血液病及先天性心脏病等领域。
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