2021年生物制药领域七大趋势：基因疗法、阿尔兹海默症等等

编译 | 王聪

在已经过去的2020年里，新冠大流行笼罩着整个生物制药领域，同时也推动了相关研究和商业活动的激增，即使新冠疫情得到控制后，其带来的影响也将持续影响整个生物制药行业。

新冠大流行和其他热门疗法推动了风险投资，同时推动了新的并购以及上市的增加。传统药物的临床研究的商业活动有所增加，细胞疗法和基因疗法也同样在增加，尽管2020年2项基因疗法临床试验导致了4名参与者的死亡，但投资者依然对新兴技术充满热情，这些新兴技术为基于基因组编辑和合成生物学等新疗法提供了潜力。

GEN根据之前的采访、公开报道，以及对专家和业内人士的访谈，总结了七个生物制药领域值得关注的发展趋势。以下是中文版解读：

1、新冠肺炎：终点在即

辉瑞/BioNTech，以及Moderna，它们开发的新冠mRNA获得FDA批准，并在全世界多个国家和地区得到广泛接种。除此之外，阿斯利康、强生、赛诺菲、美国默克，以及中国的多家公司研发的疫苗也相继取得突破。

随着多种新冠疫苗的获批，预计疫苗接种能力将增长近150倍，从2020年第四季度的3500万增加到2021年第四季度的50亿。

在新冠治疗药物方面，吉利德科学开发的针对新冠重症患者的药物瑞德西韦（Remdesivir）获得FDA批准。此外，礼来公司和再生元开发的针对轻度至中度新冠患者的单克隆抗体也获得紧急使用授权，这些都为新冠肺炎的预防和治疗奠定了基础，我们已经看到了新冠大流行结束的曙光。

2、基因疗法：大公司大交易

2020年以来，制药巨头们真正开始重视基因疗法，以扩大其在2021年及之后的业务，大型收购和投资不断。

2020年10月，拜耳以40亿美元的价格收购AskBio，两天后，诺华以2.8亿美元的价格收购了眼病基因疗法公司Vedere Bio，罗氏则斥资18亿美元获得Dyno Therapeutics的CapsidMap™平台，以开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于中枢神经系统疾病和肝脏疾病的基因疗法。

Homology Medicines在公布其成人苯丙酮尿症I/II期临床试验积极数据的三天后，辉瑞即迅速向其投资6000万美元。

渤健则与Sangamo Therapeutics正在签署了高达27亿美元的大合同，合作开发基因疗法候选药物。

然而，2020年10月，Lysogene公司进行的一项治疗IIIA型粘多糖贮积症的II/III期临床试验中，一名5岁患者死亡，该临床试验也随即暂停。

2020年5-7月之间，Austles Pharma在其AAV疗法治疗X连锁肌管性肌病的I/II期试验中，出现三名患者的死亡。

2020年这4名基因治疗中死亡的患者，是一个警钟，告诫了现在突飞猛进的基因治疗应该需要更多重视和谨慎。

虽然出现了这些负面事件，但基因治疗领域融资金额仍在快速增长，在2020年1月至2020年9月期间，融资跃升了114％，达到120亿美元。根据再生医学联盟统计，2020年第三季度共有373个基因治疗试验，其中1期临床为115项，2期临床为223项，3期临床为32项。

3、基因组编辑：CRISPR及其他

2020年10月，CRISPR基因编辑技术荣获诺贝尔化学奖，11月开始，CRISPR基因编辑领域接连获得大额资金投入。

礼来承诺投入27亿美元，使用Precision BioSciences的ARCUS®基因组编辑平台来研究和开发潜在的体内治疗遗传病的基因疗法方法，该合作从杜氏肌营养不良症开始。

拜耳则领投了Metagenomi公司的6500万美元A轮融资，用于开发细胞和基因疗法。

CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals则继续合作研发CRISPR基因编辑治疗镰状细胞病和地中海贫血症的疗法，之前的1期临床试验效果积极。

根据预测，全球CRISPR技术市场将从目前的16.5亿美元增长到2023年的25.7亿美元，到2030年将跃升至67亿美元。目前，CRISPR基因编辑的专利纠纷仍未彻底解决，专利问题一旦解决，CRISPR基因编辑市场的增长将会更快。

4、融资、并购、上市屡破记录

2020年以来，大量资金流入了生物制药公司，这种趋势预计将在2021年继续下去，并购活动、IPO、股票市场强劲增长。

到2020年第三季度，与生物制药相关行业的投资额达到创纪录的59亿美元，其中仅对生物技术领域的104笔交易中就投入了39亿美元，这是2019年第三季度的19亿美元的两倍还多。似乎新冠大流行对生物技术和生命科学行业毫无负面影响。

吉利德科学于2020年10月完成了以210亿美元对癌症治疗研发公司Immunomedics的收购。而Illumina计划以80亿美元的价格收购癌症血液检测公司Grail，该交易定于2021年完成。

除了大量融资和并购案例，2020年的前三个季度中，生物制药公司在51个IPO中筹集了93.2亿美元的资金，是2019年同期筹集的36亿美元的两倍多。

此外，2020年以来，生物技术领域公司股票也在健康增长。截至2020年11月20日，纳斯达克生物技术指数为4364.15美元，较去年同期的3581.05美元上涨了22％。

5、阿尔兹海默症：失望与希望并存

FDA是否会批准渤健和卫材研发的阿兹海默病候选药物aducanumab，这将是2021年最受关注的药物研发故事之一。aducanumab的命运可以说是跌宕起伏，经历了“被判死刑”又“起死回生”的大起大落。

2020年9月，罗氏公司旗下的基因泰克与其合作伙伴AC Immune公司联合宣布，其在研的靶向Tau淀粉样蛋白的抗体药物Semorinemab在2期临床试验中错过主要终点及两个次要终点，该结果公布当天，AC Immune公司股价大跌42%。

而2021年1月，礼来公布了其donanemab单抗治疗阿尔兹海默症的2期临床试验的中期结果，数据表明，donanemab单抗能够清除大脑中的β淀粉样蛋白斑块，帮助阿尔茨海默症患者显著减缓认知和日常功能指标的下降。

阿尔兹海默症领域投入了太多资金，也见证了太多失败，但我们可以预见的是，各大制药巨头还将继续在该领域持续投入。

6、细胞疗法：收购不断

2020年11月，Perkin Elmer以3.83亿美元的价格收购Horizon Discovery。赛诺菲以3.64亿美元收购了自然杀伤细胞疗法开发公司Kiadis Pharma。两家制药巨头武田制药和安斯泰来则自己开设了新的细胞疗法研发部门。

如今，细胞疗法领域的融资以惊人的速度增长。据再生医学联盟的统计，2020年至今，细胞疗法领域融资金额达到了110亿美元，同比增长高达242%。

7、合成生物学：全是钱

2020年上半年，合成生物学领域总融资达到30.41亿美元（56家公司）。与之对应的是在2019年上半年的19亿美元（65家公司）。其中最大的一笔融资是Sana Biotechnology的7亿美元。

2020年下半年，合成生物学领域的融资扩张并未停下脚步，9月，Zymergen筹集了3亿美元，旨在向化学和材料领域发展。

而新冠全球大流行正在推动者合成生物学的快速发展，据《福布斯》发表的观点：合成生物学将驱动高达4万亿美元的生物学经济。

https://www.genengnews.com/a-lists/seven-biopharma-trends-to-watch-in-2021/