套细胞淋巴瘤（MCL）属于70余种非霍奇金淋巴瘤（NHL）亚型中的一种，发病比例占NHL的6%-7%。根据权威数据，全球2018年NHL新发病例超50万例，所以MCL算是发病人数相对较多的一种淋巴瘤亚型。
由于套细胞淋巴瘤中位发病年龄在60岁以上，且多数患者在诊断时已处于病程的III期或IV期，使得多数患者不适宜、不愿甚至放弃全身放疗、干细胞移植等疗法。MCL患者接受初始治疗后如果复发，疾病的侵袭性极强，容易快速进展。
2020年7月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准该公司开发的CAR-T细胞疗法Tecartus（brexucabtagene autoleucel，原名KTE-X19），用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。
这是首款用于复发或难治性套细胞淋巴瘤的CAR-T疗法， 也是全球第三款 CAR-T疗法。此前，FDA已经批准了 Kymriah（急性淋巴细胞白血病）和Yescarta（大B细胞淋巴瘤）两款CAR-T疗法。
商品名：Tecartus（KTE-X19）
厂家：Kite Pharma
美国首次获批：2020年7月
中国首次获批：未获批
获批适应症：复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者
一
临床数据
这次加速批准是基于一项单臂、开放标签ZUMA-2研究结果。
该研究纳入了74例复发或难治性MCL的成年患者，他们之前接受过含蒽环类或苯达穆丁类化疗、抗CD20抗体治疗和布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（依鲁替尼或阿卡鲁替尼）。研究的主要终点是客观缓解率（ORR），即由独立的放射学审查委员会（IRRC）评估的完全缓解（CR）和部分缓解（CR）的综合率。
共有60例患者疗效可评估，人群特征为：中位年龄为65岁；男性51例（85%），白人56例（93%）；大多数（50例，83%）患者为IV期；20例患者（33%）按照协议进行了基线骨髓检查：10例（50%）为阴性，8例（40%）为阳性，2例（10%）不确定；在60例可评估患者中，先前治疗的中位数为3（范围：2到5）：21例（35%）接受了桥接治疗，16例（27%）接受了BTK抑制剂治疗，9例（15%）接受了皮质类固醇，4例（7%）同时接受了BTK抑制剂治疗和皮质类固醇。
桥接治疗
指在静脉溶栓基础上进行动脉血管内介入治疗，分为直接桥接治疗和挽救性桥接治疗。直接桥接治疗是指静脉溶栓后不观察等待溶栓效果，直接进行取栓治疗；挽救性桥接治疗是指静脉溶栓后观察患者神经功能变化，无效后再进一步取栓治疗。
目前，对于静脉溶栓时间窗内的患者，静脉溶栓是首选的治疗方案，在早期关于取栓的5项阳性随机对照研究中，90%以上的患者均为静脉溶栓基础上进行机械取栓的桥接治疗。
研究数据显示： 所有患者（n=74）的主要终点客观缓解率（ORR）为80%（59/74），完全缓解（CR）为55%（41/74），部分缓解（PR）为24%（18/74）；中位持续反应时间数据尚未成熟，产生应答的患者中位随访时间为8.1个月。
可评估疗效的60例患者的主要终点客观缓解率（ORR）为87%（52/60），完全缓解（CR）为62%（37/60），部分缓解（PR）为25%（15/60）；中位持续反应时间数据尚未成熟，产生应答的患者中位随访时间为8.6个月。
图注：Tecartus治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）临床数据
二
不良反应
在安全性数据可评估的82例患者中，最常见的所有等级不良反应为：发热（94%）、细胞因子释放综合征（91%）、低血压（57%）、脑病（51%）、疲劳（48%）、心动过速（45%）、感染-未指定病原体（43%）、发冷（41%）、缺氧（40%）、震颤（38%）、咳嗽（38%）、水肿（35%）、头痛（35%）......
最常见的≥3级不良反应为：低血压（27%）、脑病（24%）、感染-未指定病原体（24%）、缺氧（20%）、细胞因子释放综合征（18%）、发热（15%）、高血压（11%）、肾功能不全（9%）、失语症（7%）、细菌感染（6%）、头晕（6%）、呼吸困难（6%）、腹泻（5%）、胸腔积液（5%）......
图注：Tecartus治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）不良反应
常见的3级或4级实验室异常数据有：白细胞减少症（95%）、中性粒细胞减少（95%）、淋巴细胞减少（86%）、血小板减少症（63%）、贫血（55%）、低磷血症（30%）、低钙血症（21%）、血尿酸升高（17%）、低钠血症（16%）、天冬氨酸转氨酶升高（15%）、丙氨酸转氨酶升高（15%）、低钾血症（10%）。
图注：Tecartus治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）实验室异常数据
三
警告和注意事项
细胞因子释放综合征
神经系统毒性
风险评估和缓解策略
超敏反应
重症感染
长时间的血球减少
低丙球蛋白血症
二次恶性肿瘤
精神状态的改变或癫痫
参考来源：
https://www.gilead.com
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
