小小脐血展示大奇迹，国内外脐带血临床应用案例集锦

根据2018年第六届中国脐带血大会发布的数据，据不完全统计，目前我国脐带血应用例数已超过9000例。我国开展自体脐带血移植的时间较晚，据不完全统计，截止2017年12月31日，已有61份自体脐带血用于储存者自身疾病的治疗，173份自存脐带血用于家庭成员的疾病治疗，病种涵盖了白血病、神经母细胞瘤、尤文氏肉瘤、重型再生障碍性贫血、白血病、地中海贫血、骨髓增生异常综合征等多种重大疾病。

针对网络上经常出现的“自存脐带血国内无成功移植案例”等不实言论，我们摘选了部分国内媒体报道的自体脐带血治疗案例并汇编成册，以期帮助大众科学认识自存脐带血对家人的保障作用。

一、国外自体脐带血移植案例摘选

29年前，5岁的美国男孩Matt thew身患范可尼氏贫血。1988年10月，法国医生Elaine Gluckman在巴黎使用Matt thew妹妹Allison的脐带血为他做了移植。移植后，Matt thew情况稳定，没出现排异反应，成为世界上接受脐带血造血干细胞移植并获得成功的第一人。29年过去了，Matt thew不但健康长大，还组建了幸福的家庭。

移植脐带血时和康复后的Matt thew与Allison

34岁的Matt thew目前在奥兰多的CORD:USE 脐血库工作

1、美国妈妈预备的脐带血，帮助脑瘫儿子恢复了健康

报道媒体：好医生网

治疗疾病：脑瘫

移植医院：杜克大学医学中心

幼儿园患病时期的Patrick

Gigi产下儿子Patrick后就保存了他的脐带血。有一天她和丈夫发现儿子爬行起来很古怪，左手萎缩下垂。而且学步时经常摔跤，站起后左脚会向内倾斜。上幼儿园后，剪东西、切点心、喝果汁都显得异常困难，后来被医生确诊患上了脑瘫。

Patrick在骑自行车

Patrick（左）在体育赛事中获奖

经过多方面了解，父母带Patrick参加了杜克大学一项使用儿童自体脐带血治疗脑瘫的临床试验，他接受了自体脐带血输注后，运动功能和协调能力都发生了很大的变化，耐力也明显增强。经过一段时间的物理治疗，疗效更加明显，能够跳跃和跳绳，后来左腿向内倾斜的症状也消失了。现在，Patrick能像正常孩子一样参加骑自行车等体育运动。

2、澳大利亚患儿成功利用自身脐带血治疗糖尿病

报道媒体：每日邮报

治疗疾病：家族I型糖尿病

移植医院：澳大利亚悉尼Westmead儿童医院

父母陪伴Lucy输注自体脐带血

女婴Lucy的出生原本是为了采集她的脐带血救治身患家族I型糖尿病的7岁姐姐Ava，然而Lucy降生后，也被检测出患有该病。幸运的是，澳大利亚悉尼Westmead儿童医院正在进行的一项研究可以使用露西自身的脐带血治疗她的病。通过治疗，露西的脐带血逐渐修复了她的免疫系统。她的病情很快被控制，体征平稳，恢复良好。接受脐带血移植时，Lucy只有20个月大，是世界上利用自身脐带血治疗糖尿病的最小患儿。

3、自体脐带血治疗加拿大男孩脑损伤

报道媒体：加拿大全国邮报

治疗疾病：缺血性脑损伤

移植医院：加拿大西奈山医院

Jack的父母难掩内心的激动：“我们终于等到与儿子亲密接触的这一天。”

小男孩Jack刚出生时就不能呼吸。经过医生的抢救，虽然保住了性命，却由于大脑缺氧和主要器官的血流量供应不足导致低氧缺血性脑损伤，如不及时治疗很可能会出现严重的认知和身体障碍。不过，Jack的父母储存了他的脐带血。医生为出生仅12天的Jack输注了自身脐带血，它也成为加拿大使用自体脐带血移植的最小患者。

移植后不久，Jack摆脱了各种输液软管的折磨，并且能够在母亲的怀里吮吸奶瓶喝奶，2岁时已恢复得十分良好，尽管还患有脑麻痹，但警惕度和敏捷度都明显好于预期，病情改善状况大大出乎医生意料。

二、我国首例自体脐带血移植

2009年4月，北京儿童医院完成了我国首例自体脐带血移植，血液科吴敏媛主任、秦茂权医生使用自体脐带血治疗了一位年仅1岁的神经母细胞瘤小患者源源，自此开启了我国自体脐带血临床应用的新尝试。术后源源造血恢复，肿瘤全部消失。

据2016年6月1日的回访，源源已停药4年多，身体状况良好。现在的源源生活丰富多彩，除了喜欢读书，还学习了琵琶，一家人生活幸福。（摘选自中国新闻网报道“中国首例自体脐带血造血干细胞移植获成功”）

中央电视台报道国内首例自体脐带血造血干细胞移植成功

原北京儿童医院血液肿瘤中心主任、中华医学会儿科分会血液组组长吴敏媛

吴敏媛主任表示，肿瘤现已成为中国儿童死亡的第二大致死病因，脐带血造血干细胞在儿童疾病治疗中具有重要作用，其中自体脐带血在治疗神经母细胞瘤和再生障碍性贫血方面，相比其他来源的造血干细胞，优势更加明显。在对再生障碍性贫血等疾病治疗时，如果病人自身储存了脐带血，将首选利用它进行治疗。自体脐带血应用不存在配型问题，也会减少术后的出血和感染几率。

吴敏媛与全国13家医院的17位脐带血移植专家共同制定的“儿童恶性血液病脐带血移植专家共识”

三、国内各地首例自体脐带血移植

随着我国脐带血移植技术的日趋成熟，全国各地纷纷开展了自体脐带血移植，自体脐带血的应用范围进一步扩大。

1、四川省首例自体脐带血造血干细胞移植成功

报道媒体：成都商报

移植时间：2010年7月

治疗疾病：神经母细胞瘤

移植医院：四川大学华西医院

5岁的男孩希希，不幸患上了号称“儿童癌症之王”的疾病———神经母细胞瘤，这种肿瘤恶性度高，早期不易发现，进展快，容易转移。幸好，希希在出生时，父母为他在四川脐血库储存了“备份生命”——脐带血。 2010年7月，希希在四川大学华西医院接受了自体脐带血造血干细胞移植。9月19日，希希在家人的陪伴下高兴地出院了。

四川脐血库工作人员复苏脐带血

希希自体脐带血移植案例被载入七年级下册生物学教材（人教版）第四章第四节“干细胞和造血干细胞研究”专栏中

2、脐血自救 广州首例

报道媒体：广州日报

移植时间：2015年6月24日

治疗疾病：再生障碍性贫血

移植医院：中山大学孙逸仙医院

白白胖胖长到一岁，却突然脸黄黄，一查竟然是再生障碍性贫血。广州市荔湾区女婴小诗突遭急病，仅月余就进展至高烧不退。幸亏她出生时储存了脐带血，6月24日，温水“唤醒”脐血造血干细胞，回输小诗体内，她因此成为首例在穗自体移植脐带血自救的患者。

小诗的脐带血从－196℃液氮里被取出

医护人员将患者的脐带血解冻后抽出，准备给患者注入

《广州日报》对广州首例自体脐带血移植的报道

3、广西首例脐带血救亲人 治疗罕见贫血

报道媒体：四川在线

移植时间：2016年12月24日

治疗疾病：丙酮酸激酶缺乏症溶血性贫血(PKD)

移植医院：广西医科大一附院

小馨馨出生时就出现了严重的溶血性贫血，先后辗转广西内外多家大医院诊疗，始终找不到病因，还曾被误诊为地中海贫血、自身免疫性溶血等疾病，每月都要到医院输血以维持生命，直到3岁才被确诊为患有丙酮酸激酶缺乏症。幸运的是，小馨馨的妈妈刚好怀上二胎，两个孩子的HLA配型也全相合。2016年12月24日，妹妹的脐带血输入到小馨馨体内。3周后，她的血象逐渐恢复正常，经过植入鉴定显示完全植入，并于次年1月20日康复出院。

四、自体脐带血移植名医涌现

根据原国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范（2017年版）》，开展造血干细胞移植技术的医师需是内科或儿科在职医师，有10年以上临床诊疗工作经验、参与移植工作5年以上，有移植合并症的诊断和处理能力。移植负责人还应当具有副主任医师以上专业技术职务任职资格。随着造血干细胞移植技术的规范发展，在我国涌现出一大批医德高尚，经验丰富的自体脐带血移植名医，为患者的生命点亮了希望。

1、造血干细胞移植之父 、中国工程院院士、上海道培医院创建者 陆道培

五岁的男孩小则在出生时保存了脐血，2014年初，小则被查出患有重型再生障碍性贫血，12月11日，小则的脐带血被送往上海道培医院，这袋脐带血于12月12日输入小则体内，帮助小则恢复自身的造血功能。（辑自羊城晚报报道“5岁男童患重症再生障碍性贫血 自存脐血救了自己一命”）

5岁小则接受自体脐带血移植

上海道培医院

上海道培医院是具有国际先进水平的造血干细胞移植和血液病治疗的专科医院，由著名血液病和造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培创建。陆道培院士是世界著名的血液病和造血干细胞移植权威，被誉为“造血干细胞移植之父”。

造血干细胞移植之父、中国工程院院士陆道培

陆道培院士说：“作为医生，我不反对自体存储脐带血。在治疗时，如果有病人自身储存的脐带血，我一定会选择利用其进行治疗。因为自体脐血的基因和配型完全吻合，不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。”他表示，从医学的角度，保存脐带血是有价值的，家庭可以根据自身的经济条件决定是否保存，希望将来更多病人在需要时能用上自体脐带血。

2、北京京都儿童医院血液肿瘤科主任 孙媛

孙媛，医学博士，我国著名的儿科学术权威和儿童血液移植技术专家，擅长采用造血干细胞移植技术治疗各种儿童血液系统及免疫系统疾病，拥有20余年儿童血液病肿瘤疾病的临床工作经验，在脐带血移植领域进行了很多开创性工作，完成了我国首例自体脐带血移植治疗儿童重型再生障碍性贫血。

医生正在为彤彤进行脐带血移植

少儿节目主持人亚明哥哥为彤彤加油鼓劲

2015年7月，彤彤出现了发低烧以及感冒症状，脸上也长出一些湿疹，家人立即带彤彤去医院检查，初步诊断为血液系统疾病。辗转几家医院后，北京京都儿童医院血液科孙媛主任接诊了小彤彤，并确诊为急重型再生障碍性贫血，骨髓已经处于不造血的状态，同时还存在肺部真菌性感染，情况十分危急。得知彤彤存有脐带血，孙主任决定给彤彤采用自体脐带血造血干细胞移植，彤彤顺利接受了移植手术治疗。（辑自人民网报道“全国第三例自体脐血治疗重型“再障”在京完成移植”）

2016年，康康在幼儿园体检时被告知肝功有问题。经过几次输液，肝损伤的症状得到了治愈。不久，康康因为连续几天发烧再次被送到医院，最终被确诊为再生障碍性贫血，医生建议尽快进行造血干细胞移植，还好康康爸爸在孩子出生时为其存储了脐带血，在京都儿童医院血液肿瘤科孙媛主任的协助下，2017年春节前夕，康康顺利完成了自体脐带血造血干细胞移植。（辑自网易新闻报道“北京3岁男童移植自体脐带血救命”）

患儿年仅2岁零5个月，确诊为神经母细胞瘤已有1年。起初患儿表现为肿瘤引起的腹部肿胀，当时经化疗和手术切除，状况还算理想，但过完年后，疾病死灰复燃，肿瘤由腹膜转移到第四节腰椎，NSE(神经元特异性烯醇化酶)指标也是正常值的100多倍，已属于高危病情。后经多方询问和其他医院专家力荐，将孩子转诊至北京京都儿童医院治疗。2016年3月17日，患儿接受了自体脐带血干细胞移植手术，手术由孙媛主刀，术后患儿状况稳定，处于平稳恢复期。（辑自新华网报道“孙媛主任再度成功完成早自体脐带血干细胞移植手术”）

孙媛与北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴敏媛在《健康报·医学论坛》（2016年7月19日）发表署名文章

孙媛谈自体脐带血

自体脐带血移植相比于其他来源的干细胞（骨髓和外周血）移植有非常大的优势，尤其是对于异体来源的干细胞来说。因为自体脐带血移植没有移植排斥问题，所以不会出现移植失败的情况。另外因为是自己的细胞，不会出现移植物抗宿主病的反应，所以说自体脐带血移植相对来说是非常安全的。

尤其对于重型再生障碍性贫血、一些实体瘤等疾病，是完全可以通过自体脐带血移植达到康复的，并且康复的效果比异体的要好，同时自体脐带血移植所需的治疗费用也会少很多。那么脐带血移植对于细胞数量的要求，因为自体脐带血没有排斥的问题，基本都可以保证植活，所以自体脐带血对细胞数量的要求和异体是不一样的。原则上，有很少的细胞数就可以达到移植标准。

孙媛在第五届中国脐带血大会上作“自体脐带血应用”的学术报告，分享了北京京都儿童医院五例自体脐带血救治病例

3、首都儿研所附属儿童医院血液内科主任 师晓东

2016年年初，女童茜茜在首都儿科研究所附属儿童医院被确诊患有神经母细胞瘤。在治疗过程中，医生了解到茜茜出生时存储了脐带血，为她进行了自体脐带血联合外周血的造血干细胞移植手术，这也是儿研所首例使用自体脐带血治疗神经母细胞瘤的手术。2016年11月1日，茜茜接受了手术，术后情况稳定。

首都儿研所附属儿童医院血液内科主任师晓东

茜茜的主治医生，血液内科主任医师晓东表示，自体脐带血对儿童神经母细胞瘤这类的实体瘤，以及再生障碍性贫血等疾病的治疗有独特的优势作用，建议有条件的产妇应尽量保存脐带血。（辑自网易新闻报道“4岁女孩自体脐带血治疗恶性肿瘤”）

4、上海儿童医学中心血液肿瘤科主任 陈静

2015年，9岁的患者小龚确诊肾母细胞瘤，经化疗，患者病情得到控制。后因连续高烧被送到上海儿童医学中心，被确诊为肾母细胞瘤复发。小龚的主治医生、血液肿瘤科主任陈静了解到小龚出生时储存了脐带血后，决定采用患者自体脐带血造血干细胞移植。整个移植过程非常顺利，干细胞不仅成功在体内存活，而且没有出现任何排斥反应。小龚经过自体脐血移植成功渡过为期3个月的移植观察期，经医院复查诊断，病情恢复良好。（辑自新浪上海报道“上海市脐带血库自体脐带血移植获成功”）

工作人员复苏小龚的脐带血

小龚接受自体脐带血移植

上海儿童医学中心血液肿瘤科主任陈静已经做过很多例脐带血造血干细胞移植手术，有异体脐带血移植，也有自体移植，并取得非常好的治疗效果。

上海儿童医学中心血液肿瘤科主任陈静

2014年11月25日，陈静主任使用脐带血造血干细胞联合骨髓造血干细胞为四岁的再生障碍性贫血的患者安安成功进行造血干细胞移植。为安安提供脐带血的正是他的亲生妹妹，此次亲缘脐带血造血干细胞移植手术非常成功，术后患者生命体征平稳，无不良反应发生。后安安顺利出院，回到家中与妈妈和妹妹团聚。（辑自中国新闻网报道“四岁男孩借满月妹妹脐血重获新生 成功出院”）

出院的安安与家人团聚

3岁的彤彤脊柱发生了弯曲，无法完全直立，发育速度也较其他小孩缓慢，最终被确诊为黏多醣症六型。陈静主任为彤彤制定了使用脐带血造血干细胞进行治疗的方案。2016年，彤彤的妹妹出生了，父母为其储存了脐带血。经过HLA检测，姐妹配型为全相合。2017年10月11日，彤彤在上海儿童医学中心接受了妹妹的脐带血造血干细胞移植，整个输注过程无不良反应。（辑自齐鲁网报道“妹妹脐带血帮助患罕见代谢疾病姐姐恢复健康”）

治疗彤彤疾病的脐带血被工作人员送达医院

工作人员复苏治疗彤彤疾病的脐带血

陈静主任在上海电视台新闻综合频道新闻夜线栏目解答自存脐带血的疑问时表示，脐带血异体移植和自体移植效果是一样的，并认为存储脐带血还是有必要的。脐带血今后的发展用途会更加广泛，以发展的眼光来看，自存脐带血非常有意义。 河南省人类遗传资源中心干细胞库在此也呼吁孕妈妈家庭：储存新生儿干细胞，备份健康，为宝宝及家人健康保驾护航。