基因技术有望治愈宠物先天性遗传病 无奈法规不准

美国食品药品管理局（FDA）欲监管所有经过基因编辑技术CRISPR改造的动物。

David Ishee 是密西西比一名热爱狗狗的犬舍经营者，他在自家棚屋里建了个简陋的实验室，计划用基因编辑技术CRISPR对狗进行品种改良。

简直天方夜谭？但这却足以引起FDA的重视。在前不久的一通电话中，他们告诉Ishee，他不可以在未经允许的情况下出售任何改良犬类。

作为生物骇客运动的参与者，Ishee说他希望用低成本基因编辑技术来修改斑点狗的基因。Ishee相信，仅仅修正基因组中的一个DNA字符就可以让斑点狗永远摆脱高尿酸血症的困扰，对它们这个品种来说，这类遗传病无可避免。

1月初，Ishee将一份修复斑点狗遗传病基因的草案发给了FDA，期待官方能给他亮绿灯。然而他并没有即刻得到回复，原因很简单，1月18日FDA发布了一份新提案，将接受基因编辑牛、猪、狗以及其他动物一律加入管控范畴。

联邦卫生局早已对转基因生物进行管控。但对于被修改遗传病基因组的狗又该如何处置呢？或是被赋予了另一犬类基因特征的狗（比如蓬松的毛发）又怎么办？根据新提议的法规，这样的改良品种在进入市场前也必须申请批准。

对Ishee这样相信基因编辑技术可以帮助他们养育出更好、更健康的动物，甚至消除特殊品种缺陷的人来说，这是个不小的打击。他说：“对于狗饲养员，我觉得教会他们基因编辑技术总比苦口婆心劝他们不要纯种繁殖来得容易。”

既然基因改造如此容易，这就带来了该如何防止滥用基因编辑技术的问题。去年，美国国家情报总监James Clapper忧心忡忡地断言，基因组编辑技术是潜在的“大规模杀伤性武器”。

Ishee说在前不久他与FDA的通话中，他感觉到FDA对改良犬类品种并不感兴趣。他说：“我原本希望他们可以站在我这一边，尽力去寻找有创造性的解决方案，既顾及他们自己的问题也顾及到动物的需求。但我的希望落空了。他们似乎对我的提议感到非常紧张，好像我要去找他们闹事一样。”

根据最新管理条例，FDA打算把被编辑的动物基因组当做兽用药物。这意味着就像新药物一样，在被证实安全有效之前，改良犬类没法被出售，甚至连送人也不行。然而这个证实过程很有可能要包括开销巨大的科学研究以及繁杂的文书工作，就像Aquabounty转基因三文鱼的研发人员用了长达20年时间才获批，允许速长型三文鱼的销售。

新规定对稍具规模的企业同样有影响。去年12月，一家明尼苏达的生物科技创业公司Recombinetics火速致信FDA说，他们本打算开始卖一种不长角的荷斯坦奶牛，也是基因编辑的产物，但如今新条例导致Recombinetics的巨额投资前途未卜。公司创始人Scott Fahrenkrug说他已经准备好与这个不讲道理的规定抗争到底。

他在给《麻省理工科技评论》的电邮中写道，“特朗普并不打算颁布那些法规”。

David Ishee

远在门登霍尔小镇的Ishee不确定他到底是否该遵守来自华盛顿的法规。在1月30日一场YouTube网络直播会议中，他和另一个生物骇客思忖着反抗的后果，如果他们不顾规定着手开始对狗进行治疗又会怎样。

“我觉得也许最好的办法就是直接去做，培育出健康的动物并广而告之”， Ishee说道，“我们有办法治好这病，但FDA却不让”。

几千年来人类一直在重塑狗的基因。虽然人类培育出了带斑点的狗或是扁平鼻的哈巴狗，但培育过程中产生的健康问题亦不容小觑。有些珍贵的斗牛犬甚至不得不在人为辅助下才能生育。Ishee说：“狗比地球上任何其他物种都更易得遗传病。这就是为什么我们要这么做。”

斑点狗的其中一种遗传问题是缺乏有效清除尿酸的基因，导致肾结石阻塞尿道，膀胱胀裂。几百年来近亲交配的结果就是再没有一只斑点狗保有正常的基因。虽然你可以让斑点狗与另外的品种交配从而重新获取健康的基因，但这样你就会损失斑点狗标志性的外貌特征。Ishee说，“狗的饲养者都痴迷纯种繁殖。”

Ishee的计划是购买或创造拥有正常基因的DNA以及基因编辑技术所需的细胞原料。他会在给母斑点狗人工授精之前把这些加入到精子中去。但愿突变基因能够修复至少一部分幼崽的遗传病基因。

Ishee的计划能否实施还是个未知数。他说，在过去的一年里他还尝试利用发光细菌的基因来培养会生物发光的獒犬。这些治疗犬类遗传病的前期测试至今还没有成功。

伊利诺伊大学厄巴纳香槟分校的动物科学研究员Samantha Nicole Lotti说Ishee打算使用的精子改造技术尚不稳定，他要修改基因，但目前还没有找到和CRISPR相结合进行基因编辑的办法。她强调，“但这不意味着这没有可能”。

Ishee说，就像大学研究员为了科研目的改造动物一样，FDA表示他可以改造斑点狗，只要他始终独自保管那些改造过的狗，像隔离那样，不能卖也不能送给其他饲养者。

Ishee觉得仅仅治好一两只狗便失去了研究的意义。他希望将这种改良法传播开去。Ishee认为，“既然现在我们已经具备了技术能力，我们就有道德义务去补救人类给动物造成的基因缺陷。遗传病真的非常可怕，那么多的狗受其困扰但却没人愿意去解决问题”。