网易首页 > 网易科技 > 科学探索 > 正文

全球最贵基因药物因需求不足即将退出市场

0
分享至

格利贝拉(Glybera)是第一个在西方国家获准上市的基因药物,用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道,这一历经25年研发才艰难问世的药物,即将因定价太高和需求不足而退出市场。

开发这一药物的荷兰著名生物技术公司UniQure上周发表声明称,欧盟授权该药的上市期限今年10月将到期,届时不会重新申请延期。

公司对此给出的理由是,该药的市场需求非常受限,未来几年有财力使用该药的病人也不会明显增加。格利贝拉2012年获得欧盟药物管理机构批准并于2014年上市,对经历系列挫败和安全质疑的基因疗法来说,是具有里程碑意义的重要事件。但该药物当时的定价超乎了人们的想象,其一次疗程价格高达100多万美元,开创了现代处方药价格新纪录,也为其后来“有价无市”的市场表现埋下了隐患。

脂蛋白脂肪酶缺乏症又名家族性高乳糜微粒血症,因患者血液无法承受任何脂肪颗粒,各种急性胰腺炎反复发作,非常痛苦甚至危及生命。在格利贝拉问世之前,针对该病并无特效药物,只能通过饮食方法控制血脂浓度。而格利贝拉通过一种腺相关病毒(AAV),将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌,患者接受治疗后胰腺炎发病率大大降低,并可以放松饮食限制,提高生活质量。

但由于药价太高,医保机构对该药使用费用的相关报销设置了重重障碍,目前只有一位患者接受了该药治疗。

麻省理工学院生物医药创新中心专门研究欧洲药物定价机制的专家凯西·奎因表示,脂蛋白脂肪酶缺乏症患者人数本来就不多,每百万人才有一人患病,再加上公众对其效用的质疑一直存在,“一针百万”的定价缺乏充足的论证。“格利贝拉的失败并不意味着其他基因疗法也会陷入类似麻烦,但这或将引来业界对基因药物定价机制的深刻反思。”奎因说。

相关推荐
热点推荐

95岁英女王生日当天亮相!戴花头巾独自开车让人服气,花俏老太太

时尚丽人风行
2021-04-22 14:49:33

晒下儿子婚房,结婚才3个月,房子如同“狗窝”!儿媳也太邋遢

大棒老崔
2021-04-21 18:05:28

谢逸枫:颤抖吧!占地方财政72% 一季度卖地收入创34年同期最高

谢逸枫看楼市
2021-04-22 13:16:09

成本 30,商场售卖 299,超出认知的赚钱逻辑,你都知道多少

生心
2021-04-22 00:59:40

湖人锁定西部第五!季后赛首轮战掘金,次轮挑战联盟第一

行走的篮球
2021-04-22 18:31:30

4年前6万块买了一千万个狗狗币,4年后直接财务自由,币圈路子野

石头钱币
2021-04-22 06:16:23

吴磊喊话:“这衣服相对于裸奔了,杂志的衣服太不守男德了吧!”

娱八扒愚
2021-04-22 15:05:41

李小璐隔空表白贾乃亮:“我还是放不下你”

南木大叔
2021-04-22 14:22:22

郭威说许敏发文前未与我沟通,质疑调查结果无意义

老街的风
2021-04-22 10:33:08

郭威说许敏的质疑没有意义,许敏的付出变成玩笑,这28年谁来买单

夏晴风
2021-04-22 12:35:16

董卿迎好消息,正式复出营业!秒破丈夫破产,夫妇同时被抓传闻

娱乐金点子
2021-04-22 07:18:34

胡锡进:我们目的不是让特斯拉“滚”

环球时报评论
2021-04-22 13:53:26

去了一趟四川,发现四川人有3个鲜明的特点

心动就走吧
2021-04-22 18:00:25

买入顺丰控股,感谢市场先生馈赠

智能理财小助手
2021-04-22 09:04:38

俄罗斯对美强硬表态后,“解放军抵俄”轰动全球,西方万万没想到

海拔新观察
2021-04-18 12:48:13

20年前,日本放出豪言:用50年时间拿30个诺贝尔奖,现在拿了几个

子夜说史S
2021-04-21 21:49:41

突发!失踪53人

新闻夜航
2021-04-22 02:46:36

嘉庆奇案:妻子女儿貌美,私通光棍邻居,巡抚一个怪梦,揭开谜底

千影历史传奇
2021-04-21 16:52:07

好消息!从新兵到少尉仅需77天,吃饲料速成的台军官“战力为0”

天天军情
2021-04-22 12:33:42

13岁少女被多人灌醉开房,自拍视频曝光全过程,比强奸更恶心的却是……

超哥视界
2021-04-21 21:50:05
2021-04-22 21:09:07

科技要闻

特斯拉已提交车辆原始数据,打印出来很厚一沓

头条要闻

中国领导人将参加 拜登主持的这场峰会有何看点?

头条要闻

中国领导人将参加 拜登主持的这场峰会有何看点?

体育要闻

张伯伦后第1人!"饼皇"已成大杀器

娱乐要闻

气质女神!高圆圆穿绿衣 清新优雅

财经要闻

汽车要闻

福特EVOS将四季度上市 全新设计理念造型出众

态度原创

家居
亲子
本地
时尚
公开课

家居要闻

港男月入过万只能带妻儿住7平蜗居 在洗衣机上做饭

亲子要闻

早产宝宝ICU里住5个月,一岁后仍不会自主进食

本地新闻

取悦自己的方式有很多,哪种戳中了你的“爽点”?

八年前的选秀小鲜肉 现在过得怎么样了?

公开课

冯唐:混得再差别碰这2件事,会越来越没前途

×