2014年最重要的新药：肿瘤病学的突破

今年是一个平局。

自2012年以来，我就在评选每年度获批的最重要新药。其中的竞争一直非常激烈，但今年有两种新药不分伯仲，以至于我认为挑谁来当最终的赢家都是不公平的。它们分别是来自默克公司（Merck）的Keytruda，以及来自百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）的Opdivo。

不要纠结于它们繁琐的药名，这两种新药代表着肿瘤病学的突破：解锁免疫系统，使之成为攻击肿瘤细胞的武器。这些药物能够阻断白细胞表面的“程序性细胞死亡受体”，而癌细胞常常利用这种受体来阻止白细胞攻击自己。

在其他治疗手段均告失败的黑色素瘤患者身上，有20%-40%的人在接受上述药物治疗后肿瘤出现收缩。而在这部分患者当中又有5%-10%的人，其肿瘤收缩持续了6个月以上的时间。

未来潜力

不过，这些药物的真正潜力还是在于它们在治疗黑色素瘤乃至未来治疗其他癌症的方向上行动得更早。Keytruda在9月份首先获批，Opdivo则在三个月后获批。不过，百时美施贵宝公司在完成Opdivo的试验研究方面远远领先于其他治疗黑色素瘤的药物。投资银行的一些分析师称，这一点可能让该公司拥有了某种优势。不管怎样，未来几年这两种药物的销售额预计将达到30亿美元。

在接下来的一年中，我们应该能够听到更多关于使用这两种新药治疗非小细胞肺癌的消息。百时美施贵宝公司使用Opdivo治疗这种疾病的临床试验将受到密切关注，在其他癌症的应用研究也正在进行当中。像罗氏（Roche）和阿斯利康（AstraZeneca）那样的公司，他们也在各自研发类似的药物。除此之外，还有其他一些治疗方法利用了免疫系统，它们也让医生和研究人员备受鼓舞。

新药增多

根据美国食品药物管理局（FDA）公开的数据，该局在2014年批准了41种新药，数量是自1996年以来最多的。这个数字是2007年获批新药的两倍还多，那一年的医药行业似乎正处于持续多年的“旱期”。

获批新药数量庞大对制药企业来说是个好兆头，其中也包括那些发明和研制多种药物的小型生物技术公司。2014年，纽约证券交易所的ARCA医药指数（ARCA Pharmaceutical Index）上涨了15%，纳斯达克的安硕生物科技指数（iShares Biotechnology index）上涨了35%，而同期标准普尔500指数（S&P 500）仅上涨13%。

2014年获批的新药还包括：来自吉利德科学公司（Gilead Sciences）的Harvoni，这种治疗丙肝的特效药一天只需服用一片，为该领域首创；来自雅培生命公司（AbbVie）的Viekira Pak，这也是一种治疗丙肝的竞品药物，一天需服用四片。Sovaldi（通用名：索非布韦）是Harvoni的主要成分之一，它本身即当选2013年最重要的新药。2014年其他重要的获批新药还有：治疗革兰氏阴性菌的新抗生素Zerbaxa；治疗特发性肺纤维化的Esbriet；以及安进公司（Amgen）出品的Blincyto，这是一种治疗B淋巴母细胞淋巴瘤的药物。

高昂成本

所有这些创新都具有高昂的成本。尽管制药企业的生产效率得到提升，但他们也面临着研发费用不断攀升的局面。不过，制药企业同样展示出惊人的定价能力，将药物成本抬高到10年前无法想象的高水平。

Keytrud和Opdivo都需要每位患者每年花费15万美元。由于这两种药物是如此相似，一些分析师在猜测它们会不会出现类似于丙肝治疗药物的那种局面。吉利德给Harvoni制定的价格是每人每年9.5万美元，雅培生命给竞品Viekira Pak定下的价格则是8.3万美元，并没有低很多。不过，雅培生命之后又跟医药福利管理巨头快捷药方公司（Express Scripts）达成了一项协议，向后者提供大幅折扣，条件是后者不得大批量采购Harvoni。

然而，这种情形可能很难在抗癌药物领域再现。吉利德和雅培生命的药物基本上是获批治疗同一种类型的患者，Keytrud和Opdivo在目前来说也是如此。但随着时间的推移，这些抗癌药物可能会基于不同的研究被获批用于治疗不同病症的患者。到那个时候，它们将无法成为彼此的替换药品，如此一来，恐怕默克和百时美施贵宝都不会愿意提供大幅折扣。不过，这要到明年再见分晓了。

译 何无鱼 校 丁盈幸