抗癌药物的价格涨个不停。业内称这反应了药物研发成本的上涨与新药测试所需承担的商业风险。在我看来，这就是漫天要价，结果就是一年比一年高。
我们不妨来考察一下这两个论点，看看最新肺癌药物的例子能否作为支撑依据。
此药名为Zykadia，是诺华制药（Novartis）针对选择性间变性淋巴瘤激酶（Alk）基因缺陷引发的一种肺癌亚型而研发的，于今年4月获得美国食品与药物监督管理局（FDA）审批通过。该公司对这种药物的收费为每月13,200美元。其竞争对手是相对较早面市的Xalkori，这种辉瑞（Pfizer）出品的药物拥有相同的作用机制，针对的也是同一亚型的肺癌，它于2011年获批，每月花费11,500美元。换言之，Zykadia每月治疗费用贵了近2,000美元。
业内说法是，他们要面临所研发药物测试无效的风险。这没错，临床研究常有失败的，这里的确存在相当的风险。诺华的Zykadia也面对了这种风险。但Zykadia是一种“模仿药”（me-too drug）。它的模仿对象Xalkori才是首开先河者。因此，无论诺华承担何种风险，辉瑞当初所担的风险都要更大。但Zykadia偏偏更贵。
业内称，临床研究花费巨大，因为FDA要求进行大规模的人类试验。没错，要说服FDA批准Zykadia，诺华必须在163个病人身上进行试验。但辉瑞当初需要进行两项研究，涉及病人总数为255人。研究多、病人也多，意味着辉瑞在临床试验上的花费也高于诺华。而两种药物的定价却颠倒了过来。
业内还以向市场普及新类型药物的挑战作为理由。他们要向医生普及药物以及药物针对的疾病亚型的知识。还是这个道理，早在鲜有医生了解Alk相关的肺癌亚型时，辉瑞就已经把这些工作做好了。三年之后的今天，诺华进入的是一个知识已经普及的成熟市场。
在这个案例中，要确定一位肺癌病人是否应使用这两种药物中的任何一种，就需要确定此肺癌病人是否存在Alk基因缺陷。这种特殊基因检测直到几年前才实现商业化。当时辉瑞（而不是诺华）联手雅培（Abbott Labs），开发了与Xalkori匹配的这种测试。FDA在同一天批准了辉瑞的Xalkori及相应检测方式，专业人士称之为“伴随诊断”，而诺华呢，连这一步也免了。
倘若进行一些临床试验，也许试验结果的差异能解释这种定价矛盾，但人们未曾将这两种药物进行过直接对比。不管怎样，FDA表示，这种癌症亚型病人的首选应该是Xalkori，而不是Zykadia。专业人士将Zykadia这样的药物称为“二线疗法”。就衡量药物有效性的“响应率”而言，两者似乎不相上下。副作用很难拿来对比，但不少副作用更多地出现在使用Zykadia时——其中既有轻微的，也有危及生命的。
所以，真正与数据相匹配的解释就只有一个了——那就是我的解释。Zykadia的定价与将其推向市场的成本无关，与它推向市场的时间有关。眼下对高药价的容忍度反正要比三年前高，较之十年前，当抗癌药物价格中位数还在5,000美元（折算成当今币值）上下的时候，就高出更多了。
药价的急速攀升，让抗癌药物几近成为医疗支出增长项目中首屈一指的一项。去年，美国在抗癌药物上的医疗支出将近300亿美元，较上一年增长9%。近来这种现象还蔓延到了其他疾病。一种名为Kalydeco的囊性纤维化新药每月费用为2.6万美元。而它需要病人终身服用。
吉利德（Gilead）的丙肝新药Sovaldi每月花费3万美元，一个疗程8.4万美元。一位医疗业高管作出推算，由于丙肝感染人群甚众，Sovaldi市值或可达到3,000亿美元。这比美国当前所有药物的总体支出还要大。更实际一点的数字是每年70至120亿美元。而就算是这个数字，也是吉利德每年研发开支的近五倍。
且不管这些估计，抗癌还有现在治疗其他普通疾病的新药定价，已经与这个行业长久以来所信奉的“正当理由”脱钩。相反，能够解释这种定价的就是，监管机构与保险商无权支配定价，哪怕连提议备选定价模式的法律权威都不具备，在这个背景下，医药行业越来越肆无忌惮。
美国将不得不迈出艰难的几步，而且这个时候的医疗对话正陷入两极化，不仅仅针对《平价医疗法案》（Affordable Care Act）的执行，还关乎“理由”与“借口”之间到底有没有差别。
一个解决办法是，给制药公司施以激励措施，令保险商也设立支付机制，确保“模仿药物”——哪怕是针对危重疾病的高价药——在推出之后，只能通过低于竞争对手的定价来夺得市场份额。目前美国的系统并不是这样运作的，但这才是正常市场应有的面貌。
或者，我们也可以认定当前的高价药模式，但是要让医药行业替我们穿针引线，把他们立志达成的社会目标、他们所承担的成本以及他们理所应当赚取的利润都给说圆了。好啊，那就先来解释一下为什么Zykadia要比Xalkori贵吧。
巴赫博士是纪念斯隆-凯特琳癌症医院（Memorial Sloan Kettering）卫生政策与成果中心主任。他的作品常发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）、美国医学会杂志（JAMA）等大型科学期刊，也常登上非医学专业媒体如《纽约时报》（New York Times）的版面。巴赫博士是美国医学研究所（Institute of Medicine）医疗保健服务理事会、国家癌症政策论坛（National Cancer Policy Forum）以及全国质量保障委员会（National Committee on Quality Assurance）疗效评估委员会的成员。
译 丁盈幸 校 李其奇
本文来源：福布斯中文网
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王晓易_NE0011
