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为何这家生物制药公司能在12个月内筹到3亿美元?

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朱诺治疗公司(Juno Therapeutics)早已是生物技术发展史上获得融资最多的初创企业之一,而该公司刚刚宣布,它又通过新一轮的私募筹集到1.34亿美元,这意味着该公司在不到12个月的时间内已经募集到3亿美元。

这个数字究竟有多厉害?这比该公司的一些竞争对手在首次公开募股(IPO)中筹集到的资金还要多,而且很可能创下生物技术公司在上市前的最高融资纪录。

朱诺首席执行官(CEO)汉斯·毕晓普(Hans Bishop)说:“投资者在此轮融资中表现出来的兴趣让我们深感荣幸,但让我们感到加倍荣幸的是,这证明了我们的策略执行得到了肯定。我们认为,这个领域里的优胜者是那种将会需要从事伟大科学研究的人,而要做到这一点必须有充足的资源。”

总部位于西雅图的朱诺公司为什么需要筹集这么多钱?该公司正在参与一场竞争——将最激动人心而且最大胆的癌症治疗新技术之一在数年之内实现商业化:这种新技术通过对患者自己的白细胞进行基因改造,从而让白细胞找到肿瘤并且消灭肿瘤。这些细胞被称为嵌合抗原受体T细胞(简称CART)。

这是一个参与者越来越多的领域。总部设在加州圣塔莫尼卡的凯德药业公司(Kite Pharma)今年6月份通过IPO上市募集了1.28亿美元;该公司利用的是美国国家癌症研究所授权的CART。辉瑞公司(Pfizer)最近与开发了CART的法国生物技术公司Cellectis达成CART疗法合作开发协议,支付了总计达1.1亿美元的进度付款和投资款项——外加今后最高达29亿美元的进度付款。而诺华公司(Novartis)在向市场挺进方面似乎领先于其他企业,正在抓紧对用于治疗成人和儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的CART细胞进行商业化。

虽然在诺华之后,朱诺依然领先于大多数其他企业,但该公司正在采取一种独特的方法来开发这种新技术。由于该公司不是由开发CART的单个学术团体形成的——而是通过来自于纽约纪念斯隆-凯特林癌症研究中心(Memorial Sloan Kettering)、西雅图弗雷德·哈金森癌症研究中心(Hutchinson Cancer Research Center)及其他机构的共同努力而形成,因此它可以通过多种方式探索CART疗法,然后把这些研究成果通过科学方式整合,最终有望开发出一种更好的疗法。

该公司目前将三种正在开发的不同CART作为重点,这些CART都针对一种称为CD19的蛋白质,这种蛋白质存在于经常在血癌中出问题的B细胞中。

JCAR015:这种CART正在患有急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人患者体内开发,项目主要负责人是纽约纪念斯隆-凯特林癌症研究中心的迈克尔·萨德莱恩(Michel Sadelain)和雷尼尔·布伦蒂安斯(Renier Brentjens),他俩都是朱诺的联合创始人。这项研究一直是朱诺各项试验中进展最大的,而在今年早些时候,由于一些患者在治疗过程中去世,这项研究的临床实验一度暂停了一段时间。

JCAR014和JCAR017:这两种CART由弗雷德·哈金森癌症研究中心开发。大多数CART是通过对大批随机选择的患者白细胞进行基因改造而开发出来的。这些CART针对的目标是CD8细胞和CD4细胞,能降低用药剂量,进而有可能减轻副作用——副作用可能包括危险的高烧以及可怕的免疫反应,这些都可能导致患者死亡。朱诺的其他两位联合创始人——弗雷德·哈金森癌症研究中心的斯坦·里德尔(Stan Riddell)和西雅图儿童医院(Seattle Children s)的迈克尔·詹森(Michael Jensen)——一直是这个治疗方法的先驱。

目前,该领域有争议的地方是知识产权问题。朱诺和诺华正在卷入一场争夺专利所有权的官司之中,结果可能是以某种方式支付专利授权费。我问毕晓普,法律纠纷是否会导致CART无法及时投入使用,或者无法得到最好质量的CART?

毕晓普说:“我认为这种情况不会发生。这是我个人的看法,但我对这种情况并不担心。”

“我们对此的看法是,那些患者的需求尚未得到满足,这些问题非常迫切需要解决。如果急性淋巴细胞白血病患者第二轮巩固失败,那么之后的病情发展是非常可怕的,”毕晓普说,“如果竞争真的能够使这些患者获得更好治疗标准的几率有所提升的话,那么这就是一件好事。”

至于在这新一轮总额为1.34亿美元的融资中,到底都有谁参与了投资,毕晓普无法透露。之前的几家主要投资者参与了,大约十家公共基金和侧重于医疗领域的基金也参与了,但他们都不希望公开自己的名字。毕晓普只是说,他们在“打造企业方面拥有一段杰出的历史,”其中包括综合基金和专门基金,而且它们的总部设在纽约、波士顿和旧金山等地方。他拒绝透露自己对公司IPO的想法。

译 陈玮 校 李其奇

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