零氪科技：RWE将如何改变临床试验

（原标题：零氪科技：RWE将如何改变临床试验）

4月8日，中国创新药物（械）医学大会暨CMAC年会期间，由精鼎医药真实世界研究亚太负责人冯胜博士主持的展区学术沙龙——“RWE，CRO的诗和远方？”成功召开，零氪科技副总裁晁博、艾昆纬大中华区业务拓展副总裁郭彤、开心生活科技首席数据科学家彭滔、泰格医药真实世界研究部负责人孙丽霞、高博医疗集团首席数据官田正隆等共探RWE的发展和CRO的出圈之路。

RWE能否成为CRO的“诗和远方”

近年来，大量初创制药公司成立，加速了CRO行业快速发展，全球及中国药物研发市场的CRO渗透率也在逐年攀升，市场将持续扩容，国内CRO公司的竞争将愈演愈烈。为谋求破局和转型，行业也在不断强化对新兴技术和工具的关注。

“未来CRO公司应更密切关注RWE的发展”，晁博认为，一方面，《“十四五”规划和2035年远景⽬标纲要》要求“加快数字化发展，建设数字中国”，构建数字医疗新生态作为其中重要范畴，推动数据要素开发利用、市场化配置等相关向好机制都在同步落实；另一方面，国家倡导临床试验RWE，并不断出台和完善相关法规体系，伴随着数据积累和更多实践案例落地，RWE的未来仍处于风口。

此外，聘请CRO是为了解决问题，并使临床试验保持正常运转。所以保持高效的项目执行能力、不断学习和拓展对临床研究的理解、遵循监管法规等，应该是CRO公司矢志追求和完善的目标。而RWE能够在其中发挥很好的辅助作用。

所以，冯胜博士和与会嘉宾一致认为，CRO的“诗和远方”是必然存在的，而且将在不远的将来实现。

RWE为何能成为“诗和远方”

过去，RWE的定位主要是满足上市后与药物安全相关的监管要求。如今，RWE的应用场景越来越多，一个全新的局面正在逐渐打开，通过零氪科技的实践案例或可为医药企业制定RWE时代的应对战略提供一些借鉴。

在药品监测方面，零氪科技与上海药械不良反应中心（ADR）已开展了多年合作，早前携手搭建的药物警戒智能监测平台，旨在探索药品上市后安全监测水平新型技术路径，而其中一些涉及主动监测的相关范式在当时已涵盖了真实世界研究的影子。

2022年7月，国内首款骨髓保护CDK4/6抑制剂获批。该产品2021年8月被纳入海南博鳌乐城临床真实世界数据应用试点范围，并在零氪科技支持下，在很短的时间内入组完成项目要求的病例数量，基于此产生的RWE作为非常强的补充材料递交监管，2021年11月NMPA受理该药上市注册申请，2022年7月获批进口注册上市，从受理申请到获批上市，前后用时仅7个月。2023年1月，海南博鳌乐城先行区管理局常务副局长吕小蕾在美国J.P.Morgan大会上介绍了该项目案例。

除此之外，同样受到监管部门关注的外部对照臂试验也同样取得了突破。一项即将获批上市的创新药项目，在新药上市报审过程中，利用RWS进行外部对照臂研究并形成RWE，以作为RCT的协同证据，对研究结果进行了可靠的预判，作为强力的医学证据提高了药品的注册速度。

如何更快地到达“诗和远方”

近年来，通过RWE在注册研究、市场准入、拓展适应症等方面辅助监管决策的案例越来越多，数据的治理和利用也日益成为行业关注的痛点，自然也受到了各位嘉宾的高度关注。通过RWS把RWD转换成RWE是一个繁琐、复杂的过程，但唯此才能将来自真实世界的证据发挥出最大的价值。因此也有观点认为，未来CRO之间的竞争，将更聚焦于谁的技术能够最好地获取、治理和利用数据。

与此同时，随着国家数据局成立，医疗大数据将被纳入数据管理范畴，共享、交互、标准化等数据应用举措将加快实现，数据要素会像土地般发挥应尽价值。同时，因为土地国有，农民通过治理土地收获价值，引申到数据上，具备完善数据治理能力并获得行业认可的企业，将占据发展先机。

2021年，CDE发布的《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》中，即对数据质量控制进行了明确的要求和指导。零氪科技作为唯一外部专家参与了文件的内容起草工作，并在日常工作中凭借在RWS领域积累的经验，针对不同使用场景分层管理数据，完善全局数据治理能力：一方面，利用统一疾病模型，全面整合患者的各类医疗数据，减少数据缺失，并不断拓宽数据治理深度；另一方面，通过研究和探索患者管理、市场洞察、医学科研、新产品注册等对应的数据治理需求，不断丰富应用场景。

晁博表示，除了站在药物研发的角度收集证据外，在医疗人工智能方面，随着技术的普及，也会产生包括患者报告结局等结构化好且质量高的数据，并将反哺数据维度和丰度，加速“诗和远方”到来的速度。