北大人民医院最新研究发现：中危急性髓系白血病治疗效果，移植优于化疗

2019年3月，美国癌症学会（AACR）会刊Clinical Cancer Research(《临床肿瘤研究》，影响因子10.199) 以论著形式发表北京大学人民医院黄晓军教授团队的“中危急性髓系白血病第一次缓解期清髓单倍型造血干细胞移植优于化疗”的前瞻研究成果，为中危急性髓系白血病第一次缓解期巩固治疗选择提供了高级别循证医学证据。

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。对它的治疗，一般主要采用化疗与造血干细胞移植（骨髓移植）两种方法。

近些年，北京大学人民医院黄晓军团队首创国际公认的非体外去T单倍型相合造血干细胞移植体系，被国际同行称为“北京方案”，已经使得“父母供子女”、“子女供父母”等移植模式成为可能。

“北京方案”单倍型移植的极佳疗效和广泛应用随之带来新的科学问题——对于欧美指南中缺乏单倍型移植适应症的疾病，如中等危险度的急性髓系白血病（第一次缓解期），单倍型移植可否作为一线治疗？

近期，北京大学人民医院黄晓军团队牵头的前瞻临床试验（ChiCTR-OCH-10000940）结果显示——单倍型移植3年无病生存期(74.3% vs. 47.3%; P =0.0004) 和3年总生存(80.8% vs. 53.5%; P = 0.0001)均优于化疗，是降低白血病复发、提高生存的独立因素。

研究表明对中危型急性髓系白血病患者采取单倍型干细胞移植，效果优于化疗。

研究得到了国家重点研发计划、国家自然科学基金创新群体、重点项目、北京大学-清华大学生命科学联合中心等多项科研基金的资助。

研究结果以Myeloablative Haploidentical Transplantation Is Superior to Chemotherapy for Patients with Intermediate-risk Acute Myelogenous Leukemia in First Complete Remission（中危急性髓系白血病第一次缓解期清髓单倍型造血干细胞移植优于化疗）为题，在美国癌症学会（AACR）会刊Clinical Cancer Research(《临床肿瘤研究》，影响因子10.199)以论著形式发表，并作为本期“焦点文章”在首页做了推荐。

论文的第一作者是北京大学人民医院血液科吕萌主治医师与王昱主任医师，通讯作者为黄晓军教授。

此次研究发现将进一步确立单倍型移植在中危急性髓系白血病的一线治疗地位，有望改变相关欧美指南和共识，进一步拓展单倍型移植应用范围。

作者简介

通讯作者-黄晓军

教授、主任医师、博士生导师。入选国家“万人计划”领军人才、国家杰出青年科学基金获得者、教育部长江学者特聘教授。现任北京大学血液病研究所所长，北京大学人民医院血液科主任；国家血液系统疾病临床医学研究中心主任（已公示），国家重点学科、国家临床重点专科、国自然基金委创新群体、教育部、科技部创新团队负责人。

在白血病等恶性血液病的治疗、诊断等方面进行了系统性和开创性工作，牵头制定多项中国及亚太血液病治疗指南/标准并推广普及，主持我国高水平多中心临床研究，促进我国血液病诊治的规范化及人才建设。

第一作者-吕萌

主治医师，博士。主持国家自然科学基金、国家重点研发计划(干细胞)学术骨干等，参 与国自然创新群体、国自然重点项目等。第一作者发表SCI 12篇，其中IF>10三篇，IF 5-10四篇，总IF=71.2。参编美国移植学会教材、Springer移植教材。在欧洲骨髓移植年会(EBMT)、美国骨髓移植年会(ASBMT)口头报告4次，获EBMT优秀青年学者（Top10 Best Young Abstract）。

并列第一作者-王昱

主任医师、副教授，硕士生导师；北京大学人民医院血液科学科助理、海淀院区骨髓移植部病区主任。

主持国家自然科学基金2项，参加国家级科研项目3项。第一作者、通讯作者发表SCI 26篇，其中IF>10七篇, IF 5-10七篇，总IF=183。排名2、5分获国家科学技术进步二等奖1项、获省部级一等奖3项目，二等奖2项。中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组委员兼秘书等省部级委员以上学术兼职。

延伸阅读

异基因造血干细胞移植（简称“异体移植”）是治愈恶性血液病的最有效方法之一，因其移植要求的特殊性，多年来仅限于白细胞分化抗原相合同胞（即兄弟姐妹）或骨髓库非血缘的供者（全相合）。

同胞供者相合机率只有25%，中华骨髓库找到供者的机率仅为10%。加之我国独生子女国情，使找到供者的机率大幅降低，供者来源匮乏是造血干细胞移植领域的世界性难题。

近10年来，黄晓军研究组首创国际公认的非体外去T单倍型相合造血干细胞移植体系，被国际同行称为“北京方案”，使得“父母供子女”、“子女供父母”等移植模式成为可能。临床治疗结果显示，单倍型相合移植与同胞、非血缘相合移植疗效一致，3年总体生存率达74-79%。

“北京方案”得到了全国(含港台)百余家移植中心及意大利、以色列等十余家海外中心应用，覆盖全球8500例单倍型移植病例50%以上，单倍型供者近6年全面超越相合同胞成为我国排名首位的造血干细胞来源（2018年比例达60%）。

“北京方案”基本解决移植供者来源匮乏的世界医学难题，引领全球进入“人人有供者”的新时期。北京大学人民医院同时成为全球最大的异基因造血干细胞移植中心，2018年完成963例造血干细胞移植（含732例单倍型）。