大摩一口气覆盖八家生物科技公司！PTC Therapeutics(PTCT.US)、Belite Bio(BLTE.US)获看好 点名多款潜力重磅药物

智通财经APP获悉，摩根士丹利在近日发布的研报中首次覆盖八家生物科技公司，业务涉及罕见病、眼科、肺部疾病以及神经精神疾病领域。该行重点看好PTC Therapeutics(PTCT.US)在Sephience推动下的增长潜力，以及Belite Bio(BLTE.US)有望成为首个针对斯特格病的获批疗法并上市的机会。与此同时，该行关注Trevi Therapeutics(TRVI.US)在慢性咳嗽领域的市场机遇，以及COMPASS Pathways(CMPS.US)有望在2027年进入商业化阶段的潜力。

PTC Therapeutics——“增持”评级，目标价104美元

大摩认为，PTC Therapeutics研发的口服苯丙酮尿症(PKU)治疗药物‌Sephience上市仅一年，年化销售额便已超过6亿美元，未来峰值收入有望达到约17亿美元。再加上截至2026年6月30日约22亿美元的现金及现金等价物，即使暂不对公司研发管线赋予任何价值，股价仍具备上行空间。

目前，美国最初约100家centers of excellence已全部开始开具Sephience处方。大摩认为，新增净患者数量以及患者持续用药情况，是市场争论的关键所在。对于10月29日公布的第三季度业绩，如果新增净患者数量与第二季度的403人持平，同时公司上调2026财年产品收入指引，该行将视为符合基本预期的结果。该行预计Sephience的2026财年收入为9.55亿美元，高于公司目前8.5亿至9.5亿美元的指引区间。

大摩对研发管线仅给予适度估值。除上市业务外，潜在催化剂包括：2026年下半年与美国食品药品监督管理局(FDA)就votoplam展开沟通、PROVE-FA研究启动，以及ST-920生物制品许可申请(BLA)预计于2026年第四季度完成提交。

Belite Bio——“增持”评级，目标价206美元

大摩认为，tinlarebant有望成为首款获批治疗1型斯特格病(STGD1)的疗法，目标PDUFA日期为2027年2月12日。其依据是III期DRAGON试验显示，病灶生长速度减缓35.7%(p=0.0033)，且安全性特征良好，与其作用机制相符。

尽管获批可能仅依赖一项III期试验，但该行认为DRAGON试验中的其他证据——包括对侧眼数据、DAF和qAF指标——能够提供进一步支持。此外，管理层对FDA反馈的描述也偏向积极。该行预计FDA不会要求公司提供DRAGON II试验的数据。

大摩认为，STGD1领域存在多个重磅药物级别的市场机会，风险调整后峰值收入约为30亿美元。目前，美国已有约2万名患者在临床上确诊。最终定价相对于该行假设的30万美元批发采购成本(WAC)的差异，也可能带来额外上行空间。

2027年上半年，针对地理萎缩(GA)的PHOENIX试验将公布中期数据。该行给予该项目40%的成功概率(PoS)，其结果可能在STGD1业务之外进一步提供上行空间。

Trevi Therapeutics——“增持”评级，目标价23美元

大摩认为，Haduvio采用混合型μ-阿片受体激动剂/κ-阿片受体拮抗剂机制，使Trevi Therapeutics有望成为首家获得FDA批准的慢性咳嗽疗法提供商。该行认为，特发性肺纤维化(IPF)相关咳嗽领域存在一个风险相对较低的重磅药物级别机会，而且这一机会并不依赖难治性慢性咳嗽(RCC)业务。后者的IIb期LAKE试验则可能进一步释放多个重磅药物级别的市场潜力。

大摩认为，在III期OCEAN-2试验(预计2027年下半年公布数据)中，如果24小时咳嗽频率相较安慰剂组减少至少约30%，同时患者报告结局(PRO)提供支持，且停药率与安慰剂组相近，那么这一结果将符合基本预期。这一判断与试验的统计效能设计假设一致，也与CORAL试验中III期研究54毫克、每日两次(BID)剂量组观察到的36.5%降幅相符。

在数据公布之前，RCC适应症LAKE试验的样本量重新评估(预计2026年第四季度进行)，以及FDA就非IPF间质性肺疾病(ILD)适应症达成一致意见(预计于2026年下半年推进)，是值得关注的关键事件。OCEAN-1试验预计于2028年上半年公布数据，将提供24周疗效持久性的评估结果。

Compass Pathways——“增持”评级，目标价18美元

大摩认为，COMP360有望成为首款获批的经典迷幻药疗法。该公司针对难治性抑郁症(TRD)的滚动式新药申请(NDA)预计将在2026年第四季度完成，而国家优先审评凭证(CNPV)则为其在2027年上半年获批提供了支持。

此次申报建立在两项积极的III期研究之上：COMP005试验显示，单次给药后，患者蒙哥马利-阿斯伯格抑郁量表(MADRS)评分相较安慰剂组低3.6分;COMP006试验显示，两次给药后，相较于1毫克活性对照组，评分低3.8分;两项研究的p值均小于0.001。该疗法的耐受性良好，也未出现具有临床担忧意义的自杀倾向发生率失衡。

鉴于治疗需要约6小时的监护疗程，且药物上市还需要美国缉毒局(DEA)重新调整其管制分类，上市执行仍是市场争论的关键。不过，大摩认为，现有约8,000家Spravato治疗中心构成的网络、专门设立的迷幻药治疗CPT编码，以及管理层采取的审慎策略——即“慢下来才能更快推进”(go slow to go fast)——均有助于支持商业化进程。该行预计，收入将在2027年下半年逐步增长，而不是在上市之初便迅速跃升。

大摩认为，TRD领域存在重磅药物级别的市场机会，风险调整后的美国峰值销售额约为13亿美元。美国约有400万名TRD患者，而Spravato目前仅治疗约10万人。管理层预计每名患者每年接受约2至4次给药，高于该行假设的约1.75次，这也可能带来额外上行空间。

针对创伤后应激障碍(PTSD)的IIb/III期COMP202研究并未纳入该行的基本估值情景，但有望在TRD业务之外提供额外的上行空间。

4D Molecular Therapeutics(FDMT.US)——“与大盘持平”评级，基本情景目标价区间7至16美元

大摩认为，4D-150通过玻璃体内注射一次给药，有望大幅减少抗VEGF药物的注射负担。频繁注射是导致此类疗法在真实世界中疗效不佳的重要因素，而4D-150并不一定需要在疗效上实现超越，便可能改善患者治疗效果。不过，该行认为，超过第一年的疗效持久性，以及为期20周的类固醇减量方案，是决定该疗法能否广泛应用的关键因素。

大摩认为，在III期4FRONT-1试验(预计2027年第二季度公布数据)中，如果4D-150的最佳矫正视力(BCVA)不劣于每8周给药一次(Q8W)的2毫克阿柏西普，且差距控制在约4个字母的非劣效界值以内;眼内炎症(IOI)发生率与PRISM研究相符，约为3%，且症状轻微、短暂;同时，治疗负担降低超过70%至80%，那么这一结果将符合基本预期。

除试验数据外，大摩还将重点关注AbbVie/Regenxbio合作开发的视网膜下注射疗法suravec的III期试验(预计2026年第四季度公布数据)，以及礼来的Ixo-vec ARTEMIS试验(预计2027年第一季度公布数据)。

Avalyn Pharma(AVLN.US)——“增持”评级，目标价57美元

大摩认为，吸入式给药有望解决Esbriet和Ofev此前面临的耐受性问题。对于AP01和AP02，该行认为两款药物均有机会成长为多个重磅药物级别的产品，而且不必依赖优于现有疗法的疗效表现。

大摩认为，在IIb期MIST试验(预计2027年下半年公布数据)中，如果与安慰剂相比，肺用力肺活量(FVC)出现显著差异，达到至少约65毫升，同时停药率与安慰剂组相近，那么这一结果将符合基本预期。

除试验数据外，百时美施贵宝的ALOFTPPF试验(预计2027年初公布数据)，以及PARI选择权的行使情况(预计在2028年1月1日之前)是关键事件。

Regenxbio(RGNX.US)——“增持”评级，目标价18美元

大摩认为，Regenxbio拥有两项处于后期研发阶段、采用一次性给药方式的基因疗法价值驱动因素：一项是与艾伯维合作开发的suravec，针对湿性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD)和糖尿病视网膜病变(DR);另一项是公司全资拥有的RGX-202，针对杜氏肌营养不良症(DMD)。

近期最重要的拐点是湿性AMD关键性试验数据的公布。与此同时，随着Elevidys的适用标签范围收窄，杜氏肌营养不良症领域也为第二款基因疗法留下了空间。(SRPT由Mike Ulz负责覆盖。)

大摩认为，如果ATMOSPHERE和ASCENT两项试验(预计2026年第四季度公布数据)均显示最佳矫正视力(BCVA)达到非劣效标准，治疗负担降低至少50%，且未出现药物相关的眼内炎症(IOI)，那么这一结果将达到积极结果的标准。

RGX-202滚动式生物制品许可申请(BLA)预计于2027年第一季度完成提交，FDA对该申请的审评指定情况也是关键事件。两者将影响公司能否在2027年下半年获得加速批准。

主要风险包括：涉及超过1,200名患者的III期项目中出现手术相关或炎症相关安全性信号;FDA要求DMD适应症提供随机对照试验数据;以及融资风险。公司目前预计现金可支持运营至2027年第四季度，为潜在上市做准备。

Kalaris Therapeutics(KLRS.US)——“增持”评级，目标价14美元

大摩认为，TH103采用肝素结合设计，有望使其疗效持久性超过现有抗VEGF疗法。考虑到当前股价几乎未反映TH103的价值，我该行认为，在2027年上半年公布I b/II期MAD研究初步数据之前，该股的风险回报比具有吸引力。

安全性是当前最重要的争论焦点。大摩认为，基本情景应当是：最新批次TH103仅引发短暂、轻度至中度的眼内炎症(IOI);视力和眼部解剖结构改善程度与已获批抗VEGF疗法相当;并且有相当一部分患者的再次治疗间隔达到至少16周。

除试验数据外，大摩还将关注艾伯维/REGENXBIO合作开发的suravec III期试验(预计2026年第四季度公布数据)，以及4D-150的III期4FRONT-1试验(预计2027年第二季度公布数据)，将其作为评估疗效持久性的关键参照。

考虑到公司目前预计现金可支持运营至2027年第四季度，而III期试验计划于2027年底启动，公司很可能需要在启动试验之前进行融资。