Science里程碑：一家虚拟Biotech公司、3.7万智能体！AI或推动药物研发变革

近日，Science杂志报道了由斯坦福医学院实验室衍生的一家最新“Biotech公司”，该公司拥有3.7万名“员工”，但这些“员工”都不是人类。这是一家AI赋能的虚拟Biotech公司（Virtual Biotech），没有实验室。公司创办人是生物医学数据科学副教授James Zou及研究生Harrison Zhang。

具体来说，这家公司拥有几万个AI智能体（agents），这些智能体均经过训练，能够全面支持药物研发的整个流程，涵盖靶点发现、安全性评估、modality选择和临床开发。

“我们的想法是能否创办一家完全由智能体组成的生物技术公司，来完成从寻找靶点到设计临床试验的所有环节？”James Zou说道。

一家AI公司的一个优势在于可以跳过初创阶段。这家虚拟Biotech公司（Virtual Biotech）大致复制了传统生物技术企业组织架构的模式：一位首席科学官智能体领导研发团队（不同智能体），这些研发团队被划分为若干专业部门，协同工作以应对药物设计的核心环节，例如鉴定分子靶点和设计临床试验。

这家虚拟Biotech公司（Virtual Biotech）成功发现了一种生物信号，能够预测哪些候选药物分子更有可能取得成功，并设计出一种癌症疗法。发表在Science杂志上的题为“The Virtual Biotech: A multi-agent AI framework for therapeutic discovery and development”的论文详细描述了这些颠覆性发现。

药物研发面临的最大挑战之一，就是确定哪些分子最有可能在临床试验中取得成功。一项临床试验的端到端流程可能耗资数千万，有时甚至上亿美元，且需要数年时间。如果存在一些隐藏的生物特征，能帮助科学家判断某种药物通过临床试验的可能性，那将为行业带来巨大利好。

James Zou派虚拟Biotech公司（Virtual Biotech）的智能体，寻找那些可能使成功率更高的药物脱颖而出的特征。他没有将一组智能体投入海量的科学文献中，而是采取了更为细致的方法，以一个智能体专门分析某个特定的临床试验，并收集有关安全性和有效性的相关数据。大量智能体同时工作，分享不同临床试验。在不到一周的时间，这些智能体总共分析并归类了5万多个试验。这个任务若由人类完成，需要耗费数年时间。

除了分析试验结果外，这些智能体还负责调查试验期间收集到的分子数据。对于有单细胞基因活性数据的试验，智能体构建了两种评分系统：一种评估某个药物靶向某一特定细胞类型的特异性，另一种评估“bimodality”，用以判断一个靶基因的活性是更类似于“灯的开关” (on-off，基因要么高度活跃，要么几乎不活跃，两种状态之间没有太多中间地带，high bimodality)，还是更类似于一个调光器（像一个可调节亮度的调光开关，不是非开即关）。

智能体发现，候选药物对特定细胞类型靶向特异性更高以及bimodality更高的试验结果更好。相比具有广泛活性的候选药物，靶向细胞类型特异性“开关样基因”（switch-like genes）的药物从I期进入II期试验的概率高出40%，上市概率高出48%，且不良反应发生率低32%。这种相关性在多种疾病中存在，包括癌症、脑部疾病、心脏病、肾脏和肺部疾病等。

James Zou认为，一个像“开关”一样、且集中在一种特定细胞类型的靶点，可能更容易且更安全地被一个药物调控。

在发现这样的规律后，下一个要验证的问题就是：一个all-AI公司能设计出一款帮助人类的新药吗？为了验证这一点，James Zou团队将智能体的注意力转向肺癌研究人员长期关注的一种蛋白质——B7-H3。智能体分析了来自多种研究和生物医学数据存储库的相关数据，发现B7-H3在一种称为成纤维细胞的细胞类型中表达量极高。这类细胞存在于结缔组织中，常与肿瘤细胞相邻。

智能体更仔细地观察了细胞之间的通信以及空间转录组分析，发现表达B7-H3的成纤维细胞似乎正在向邻近的免疫细胞发出信号，抑制其活性，从而有效掩盖肿瘤，使其免受正常免疫系统的攻击。这些AI科学家进一步设计了一种靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC）。

智能体基于2025年1月之前可获得的信息提出了这一药物设计。几个月后（2025年8月），同一路线的靶向B7-H3的ADC疗法ifinatamab deruxtecan (I-DXd，目前由第一三共及默沙东联合开发) 获得了美国FDA授予的突破性疗法认定。对James Zou团队来说，这是令人振奋的独立第三方验证。不过该团队没有继续开发B7-H3项目，因为其他公司已经处于领先位置。

“我们的下一步是将虚拟Biotech公司（Virtual Biotech）的新成果引入真实实验室，测试其中有多少能在现实世界中发挥作用。”James Zou说道。

参考资料：

[1]https://www.science.org/doi/10.1126/science.aeg6779

[2]https://med.stanford.edu/news/all-news/2026/09/virtual-biotech-company.html

[3]https://www.businesswire.com/news/home/20250818816132/en/Ifinatamab-Deruxtecan-Granted-Breakthrough-Therapy-Designation-by-U.S.-FDA-for-Patients-with-Pretreated-Extensive-Stage-Small-Cell-Lung-Cancer

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