北京
9月12日，云南昆明，一场名为“千里同行 步履寻光”的病友交流会拉开了首个全国CMT关爱日的序幕。活动由千里行CMT互助之家和豌豆Sir倡议发起，并正式确定每年9月19日为全国CMT关爱日。
CMT，全称腓骨肌萎缩症，是一组遗传性周围神经病。它位列我国首批罕见病目录，患病率约为1/2500，致残率较高。长期以来，这种疾病隐匿在社会认知的盲区里，患者面临确诊难、康复资源不足、社会理解缺乏等多重困境。
一条在研管线的进展
溪砾科技（ReviR Therapeutics）是此次活动的支持企业之一。其中国区CEO刘阳博士受邀在现场作报告，向病友及家属分享科研与药物研发的前沿信息，并介绍了针对CMT等多种适应症的创新药管线RTX-117的最新研发进展。
刘阳表示，RTX-117管线的临床前数据显示其分子性质良好，在小鼠实验中取得显著效果。当前该管线正进行临床I期试验，进展良好，同时正进行多方科研合作，以支持临床试验的进一步推进。
随着溪砾科技对小分子调控RNA疗法的深入钻研，未来有望为CMT患者提供更为精准、有效的治疗方案。刘阳同时提到，患者的及时确诊对于个人疾病干预、生育指导以及疾病研究与药物研发至关重要。
为什么确诊这件事被反复强调
CMT当前缺乏有效疗法，这意味着确诊本身就成了患者能抓住的第一个节点。及时确诊关系到个人疾病干预，也关系到生育指导——作为一种遗传性周围神经病，这一点对患者家庭的意义不言而喻。它同样关系到疾病研究与药物研发：没有明确的患者群体，临床试验的推进就缺少基础。
对溪砾科技而言，在推进企业健康发展、开发创新疗法的过程中，了解患者群体现状、聆听患者家庭的真实声音同样重要。对此次病友会活动及关爱日的支持与参与，是溪砾科技以实际行动关爱罕见病群体、促进科研与患者交流的一次实践。
以首个全国CMT关爱日的启动为契机，溪砾科技表示将持续关注患者需求，积极支持相关公益活动与交流，携手各方推动更多理解、关注与支持。
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