科学家在昌平｜健达九州用精准疗法破解脑疾难题

大脑是人体最精密，也最容易陷入病痛困境的器官。难治性癫痫反复发作、视网膜色素变性逐步失明……亿万患者长期缺少有效的医学干预手段，脑疾病治疗赛道长期陷入药物的疗效有限且副作用多、遗留的难治性群体大等诸多困境。

在昌平中关村生命科学园，源自北京脑科学与类脑研究所（以下简称北脑所）罗敏敏团队成果转化的健达九州（北京）生物科技有限公司（以下简称健达九州），研发出一套源头创新的精准疗法，开启了从实验室论文到临床新药的转化长路，让中国前沿脑病精准治疗技术站上全球舞台。

实验室→临床

他将前沿发现做成治病新药

于涛是清华大学生物学博士，健达九州副总经理、高级科学家及核心管线负责人，长期从事脑科学前沿研究工作、深耕脑疾病的精准疗法领域……作为科研成果转化的推动者，于涛始终专注于打通基础研究、新药开发与临床应用之间的关键环节。他坚信，科研的核心驱动力源于人类探索未知的究极好奇心，但如果科研成果能真正落地到临床应用这样的实际场景，切实地帮助患者解决疾病问题，那科研的意义会更加生动、丰满。

长期以来，慢性疼痛、难治性癫痫、恶性脑瘤等重大脑疾病长期困扰医学界，患者动辄数以百万计乃至上亿，却大多缺乏有效疗法……

于涛告诉记者，在北脑所做基础研究的时间里，他所在的实验室一直致力于探索脑功能、疗愈脑疾病的研究。

针对如何攻克脑疾病，实验室里总是会涌现新的想法，然而当真正进入实验阶段，却需要百折不挠的精神。“做基础研究的时候，其实经常面对失败。可能你做100次探索，99次都是失败的。”于涛说，一次偶然的实验，他负责的化学遗传学用于治疗难治性癫痫的方案取得了重大突破。经过反复锤炼，最终在健达九州开启了全球首创的药物临床进展。

微创治脑病：

精准治疗守护原生脑功能

难治性癫痫患者长期口服药物却难以控制病情，普遍存在服药周期长、副作用明显的问题，还有常规药物对大量患者完全无效，缺乏长效、根源性干预手段。

谈到疾病的成因，于涛解释说，人的大脑就像电脑上的CPU，不同的功能区通过放电发出指令控制我们日常的行为活动。局灶性难治性癫痫其实就是某一个具体的脑区过度放电引起的疾病。目前临床现有的针对局灶性难治性癫痫的治疗方式为手术切除，然而这样的治疗方式会造成不可逆的脑功能损伤。“如果我们能通过相关疗法精准地控制脑区放电，我们就可以对疾病进行干预。”

依托于化学遗传技术，健达九州自主研发的全球首款精准治疗药物GA002能够精准靶向大脑病灶区域神经细胞，实现长效、定向神经调控，从根源上抑制大脑异常放电，大幅改善癫痫反复发作的难题，有望在保留患者大脑功能的前提下，改善相关疾病反复发作的难题。

做药就像“闯关”：

全链条自主攻关全球原创疗法

业内有一个共识：一篇科研论文走到一款可临床使用的注射液，中间隔着难以逾越的转化壁垒，对于专注源头创新的健达九州来说更是难上加难。

“全球创新意味着没有经验可循，需要在众多未知领域首先探索。”为了加速成果转化，打破脑病精准治疗领域长期存在的困境。在他与其他决策层的共同主导下，健达九州自建新型载体高通量筛选、神经药物活性和动物模型评价等核心自研平台，搭建起完整闭环研发体系，全程自主可控地开展管线开发。从新型靶向载体设计、早期概念验证到临床前评价、临床试验研究等全部环节实现自主攻关。

于涛打趣地说，“这个过程就像‘闯关游戏’，需要一关一关地闯，一关一关地过。”目前，健达九州自主研发的GA002注射液获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）率先批准通过临床试验许可，用于治疗病灶明确、却难以用药物控制的局灶性难治性癫痫，国内癫痫患者有望更早用上这款全球首创的精准治疗药物。“其实进入临床研究也只是一个起步，它毕竟还没有上市，没有服务于患者。但我觉得在这个过程中，最大的困难就是如何坚实地迈出第一步。”

除了GA002，健达九州自主研发的GA001也已进入临床试验。

这是一种用于治疗由视网膜色素变性致盲的药物，有望帮助全球上百万患者改善视力。

GA008聚焦难治性中枢痛，计划同步向中国CDE与美国FDA递交临床试验申请。

首批管线覆盖失明、癫痫、难治性疼痛等临床亟需，企业同步布局抑郁症、帕金森病、恶性脑瘤等研发方向，搭建起国内品类完善的脑疾病精准治疗新药管线矩阵。

扎根昌平沃土：

面向未来真正解决临床需求

从2022年在昌注册成立，到2026年入驻中关村（昌平）脑科学与脑机接口产业园，于涛说选择昌平中关村生命科学园作为企业总部，是健达九州实现快速转化的关键一步。

科学家说

“生命科学园里有600余家企业，有许多是从清华、北大、北生所、北脑所等各种头部高校、高水平科研机构转化来的。集聚了大量相关技术和人才，相应的上下游配套也非常完善。”于涛说，产业上下游的集聚为研发带来了极大的便利，“我们做药物开发的试剂耗材、实验仪器，在园区都可以找得到。”更重要的是政策的支持，从企业落地注册、研发场地供给，到产业基金对接、临床资源牵线，“昌平的各相关部门全程靠前服务，为初创生物科技企业减负松绑，让我们迎来了快速发展的4年。”

从北脑所实验室的前沿发现，到昌平创新药企，再到走向全球临床的国产脑病治疗制剂……回顾过往历程，于涛告诉记者，“不管基础科研也好，或者是创新药转化应用也好，我觉得在这个领域昌平还是很有优势的。”

《国民健康“十五五”规划》提出：“全链条支持创新药发展应用，加快细胞和基因治疗药物、新型抗体、新型疫苗、核酸药物、放射性药物等研发应用。”

于涛也对未来充满信心，“生物制药行业有点像咱们的手机、电脑或者互联网、AI产业，它已经走到了某个历史的拐点，迎来巨大的变革。希望通过我们的奋斗，持续不断地去攻克脑疾病领域的难题，去真正解决未被满足的临床需求。”