2026年8月19日,全球医药界迎来了一场地震。
当天,Moderna股价暴涨176.97%,市值单日增加约440亿美元。默沙东股价同步大涨12.60%,创下2009年3月以来最大单日涨幅。与此同时,A股和H股相关创新药公司全线爆发——沃森生物、康希诺涨停,思路迪医药盘中一度涨超100%。
引发这场资本狂潮的,不是一款普通新药,而是人类历史上首个在III期临床试验中取得成功的个体化mRNA癌症疫苗。
2026年8月19日,Moderna与默沙东联合宣布,双方共同开发的个体化癌症疫苗intismeran autogene(原名mRNA-4157/V940)联合Keytruda(帕博利珠单抗,俗称“K药”),在针对完全切除的IIB至IV期黑色素瘤患者的III期临床试验INTerpath-001中,同时达成了无复发生存期(RFS)和无远处转移生存期(DMFS)两个核心终点。
Moderna首席执行官Stéphane Bancel在公告中表示:“这些III期发现代表了癌症研究领域的一个关键时刻。多年来,为个体患者的癌症设计专属mRNA治疗的想法一直是一个愿景。现在我们正在帮助将这一愿景变为现实。”
这不仅仅是一次普通的临床试验成功。它是人类历史上第一个个体化新抗原疗法、第一个mRNA癌症疗法在随机对照III期试验中拿到阳性结果。mRNA技术的应用边界,正式从传染病疫苗扩展到了肿瘤治疗领域。
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图源摄图网(已获授权)
那么,这款被称为“一人一药”的癌症疫苗究竟是如何工作的?它的临床试验数据有多惊艳?中国研发进展如何?无癌家园小编将为各位癌友们大致解答。
什么是“个体化mRNA癌症疫苗”?——从“通缉令”说起
很多人第一次听到“mRNA癌症疫苗”,第一反应是:这跟新冠mRNA疫苗一样吗?
答案是否定的。
新冠mRNA疫苗是预防性疫苗,针对的是健康人群,使用固定的抗原序列(新冠病毒的刺突蛋白),所有人打的都是一样的疫苗。
而intismeran是一款治疗性癌症疫苗,针对的是已确诊的癌症患者,其核心特征是 “个体化” ——每一位患者得到的疫苗都是独一无二的。
工作原理:为癌细胞画一张“通缉令”
要理解个体化mRNA癌症疫苗的工作原理,不妨把它想象成一场“精准缉凶”行动。
传统化疗的逻辑是“无差别开火”——攻击一切快速分裂的细胞。癌细胞遭殃,但毛囊细胞、造血细胞也跟着遭殃,于是有了脱发、免疫力崩溃等副作用。这是“杀敌一千,自损八百”。
个体化mRNA疫苗走的是一条完全不同的路。
牛津大学肿瘤医学顾问医师Lennard Lee博士对此解释道:“个体化癌症疫苗代表着一种根本不同的癌症治疗思路。不是给每个患者同样的药物,而是为个体患者及其癌症独特的基因指纹量身设计治疗方案。”
具体来说,整个过程分为以下几步:
第一步:手术切除与基因测序。医生先手术切除患者的肿瘤,取出肿瘤组织样本,同时采集患者的正常细胞(如血液样本)作为对照。
第二步:寻找“新抗原”。通过高通量基因测序,对比肿瘤细胞和正常细胞的DNA序列,找出肿瘤细胞独有的基因突变。这些突变会产生异常蛋白质,称为 “新抗原” ——相当于癌细胞的“身份证”或“指纹”。
第三步:AI筛选与疫苗设计。利用AI算法,从众多新抗原中筛选出最能激发免疫反应的候选者(最多可达34种)。然后,针对这些新抗原设计专属的mRNA序列——相当于写一份“通缉令”。
第四步:疫苗制备与注射。将mRNA包裹进脂质纳米颗粒(LNP)递送系统——相当于给“通缉令”装上一个保护壳——注射回患者体内。
第五步:训练免疫系统。mRNA进入人体后,指导细胞生产新抗原蛋白,训练免疫系统中的T细胞去识别并清除携带这些新抗原的癌细胞。
整个过程可以用一句话概括:先找到癌细胞的“脸”,再画出“通缉令”,最后训练免疫系统的“警察部队”去精准抓捕。
“一人一药”的个性化优势
与通用型癌症疫苗相比,个体化mRNA疫苗的优势在于精准性。
每个患者的肿瘤基因突变都是不同的——同是黑色素瘤,张三的突变谱和李四的可能截然不同。通用型疫苗只能针对少数常见的肿瘤抗原,覆盖面有限;而个体化疫苗则为每位患者量身定制,理论上可以覆盖其肿瘤独有的全部或大部分新抗原。
牛津大学的Lee博士进一步解释道:“这种疫苗是基于个体肿瘤设计的,你不能制造一种现成的疫苗给所有人。必须为那个人专门制作,而这种技术在十年前还不存在。”
当然,这种“私人订制”也意味着高昂的成本和较长的制备周期。这也是专家们对这款疫苗商业化前景持审慎态度的原因之一。
“全球首个”的突破:Moderna与默沙东的个体化mRNA癌症疫苗
核心突破:2026年8月19日,Moderna与默沙东联合宣布,其个体化mRNA癌症疫苗intismeran autogene (mRNA-4157/V940) 在针对高危黑色素瘤的III期临床试验(INTerpath-001)中取得成功。这是全球首个在随机对照III期试验中取得阳性结果的个体化mRNA癌症疗法。
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截图源自merck.com官网
试验数据:试验涉及1137名IIB-IV期高风险黑色素瘤术后患者。结果显示,疫苗联合Keytruda(K药)显著延长了患者的无复发生存期(RFS) 和无远处转移生存期(DMFS)。相比单用Keytruda,这是首次有治疗方案在辅助治疗中展现出更优效果。Moderna首席执行官表示,该产品最快可于2027年获批上市。
intismeran联合K药:五年随访交出硬核数据,复发/死亡风险降低49%
2026年1月21日,Moderna与默沙东公布了个体化mRNA癌症疫苗intismeran(曾用名mRNA-4157/V940)联合PD-1抑制剂帕博利珠单抗(Keytruda)治疗高危黑色素瘤的5年随访数据。
这项名为
KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201的2b期研究,入组的是完全切除术后的高危III/IV期黑色素瘤患者。中位随访60个月的数据显示,联合治疗组将患者的复发或死亡风险降低了49%(HR=0.510)。
这一数据的意义在于持久性。此前该研究在随访2年时显示的风险降低比例为44%,3年时为49%。而到了第5年,疗效依然维持在49%的高位,说明疫苗诱导的免疫记忆具有长期保护效应。该疫苗基于患者肿瘤突变特征,通过算法设计编码多达34种新抗原的合成mRNA。
目前,intismeran联合疗法正在黑色素瘤、非小细胞肺癌、膀胱癌和肾细胞癌等8项II/III期临床试验中同步推进。其黑色素瘤III期临床研究已完成入组。
典型案例:在5年随访中,联合治疗组的无复发生存期获益持续优于帕博利珠单抗单药组。虽然具体患者个案未在公开报道中详细披露,但统计学上显著且持久的获益,标志着个体化癌症疫苗在实体瘤辅助治疗领域取得了里程碑式突破。
想寻求mRNA癌症疫苗、个性化树突状细胞疫苗治疗或者其他国内外先进治疗新技术帮助的患者,可以先将病理报告、治疗经历及出院小结等资料提交至无癌家园医学部(400-626-9916)进行初步评估。
中国力量:国产mRNA癌症疫苗的进击
在国际巨头取得突破的同时,中国科学家和企业也在mRNA癌症疫苗领域快速跟进,多个产品已进入临床试验阶段。
LK101:中国首款个性化mRNA-DC疫苗
今天无癌家园小编要靠重点介绍中国首款个性化新抗原mRNA肿瘤疫苗——LK101。
这款疫苗集合了mRNA疫苗和DC疫苗的双重优势,利用患者自体的DC细胞将mRNA递呈到体内,使抗原递呈更加精准高效。它也是中国首个获得中美两国监管机构临床研究批件的同类产品。2023年获中国NMPA临床批件,2025年1月又获美国FDA临床批件,目前已完成一期临床,正开展二期研究。
LK101的惊艳临床数据:
肝癌(7年随访结果):消融联合疫苗组,1年、2年、5年的复发率均显著低于对照组。随访至5年,所有接种疫苗的患者全部存活(存活率100%),更有2例患者实现7年无复发。
晚期/转移性非小细胞肺癌:在标准治疗(化疗+PD-1)基础上叠加疫苗,所有接种疫苗的患者都实现了100%的疾病控制,且疾病控制时间是对照组的两倍以上。
晚期黑色素瘤(单药治疗):针对PD-1耐药后的患者,单用LK101疫苗仍能达到6.7个月的中位无进展生存期(PFS)。作为对比,全球“药王”帕博利珠单抗(K药)当年上市时的数据为2.8个月。这一结果令研究者们为之振奋。
目前,在博鳌获批的LK101疫苗适应症共11种实体瘤,包括:
肝癌、肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、尿路上皮癌、胰腺癌、结直肠癌、食管癌、卵巢癌、宫颈癌、鼻咽癌。
最佳使用时机:
术后防复发(首选最佳人群):在肿瘤负荷最低时使用,T细胞最容易将其“清零”,实现真正治愈。对于三阴性乳腺癌、胰腺癌等高复发风险患者,推荐级别最高。
晚期患者(越早越好):在肿瘤初步稳定、患者体能尚可时尽早叠加使用。绝不建议等到患者卧床不起、多线治疗失败后才想起疫苗,因为此时疗效会大打折扣。
真实世界病例分享——让数据照进现实
曾经在无癌家园直播中专家分享了几个典型的成功患者病例:
局部晚期胰腺癌患者:癌痛剧烈。完成放疗后接种疫苗,注射3针后癌痛明显缓解,停用止痛药。完成7针后,肿瘤及淋巴结进一步缩小,肿瘤标志物恢复正常。
晚期食管小细胞神经内分泌癌:侵袭性极强,化疗后很快会复发。在化疗结束后紧锣密鼓地接种疫苗,目前已达到7个月的疾病控制,病灶完全缓解,生活质量很高。
混合型肺癌(腺+鳞):香港治疗无效,病情持续进展。接种疫苗并联合K药后,胸膜结节明显缩小,已停用所有化疗8个月,生活质量显著提高。
高龄肝内胆管癌(80多岁):这是一种预后极差的肿瘤,常规治疗不敏感。接种疫苗后,所有病灶明显缩小,生存期已超过该类肿瘤的平均生存期(8个月)。
R01注射液:覆盖6大癌种
2026年2月11日,杭州纽安津生物自主研发的个体化肿瘤新生抗原mRNA疫苗——R01注射液获得国家药品监督管理局(NMPA)临床试验默示许可。
该产品适应症为根治性手术后具有高危复发风险的恶性实体瘤患者,涉及胰腺癌、食管癌、肝细胞癌、胆道恶性肿瘤、胃癌及结直肠癌等。
EVM16:已进入I期临床
2026年4月20日,在AACR年会上公布了我国自主研发的mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16的首次人体临床试验(FIH)数据。
EVM16依托自研的“妙算”肿瘤新抗原人工智能算法系统(EVER-NEO-1),能够从患者肿瘤突变中识别高免疫原性新抗原,设计编码数十种新抗原的mRNA疫苗。
这项临床试验(NCT06541639)由北京大学肿瘤医院与复旦大学附属肿瘤医院联合发起,采用3+3剂量递增设计,设0.1mg、0.3mg和1.0mg三个剂量组。截至2025年12月7日,入组9例晚期或复发性实体瘤患者。
关键数据:
- 未观察到任何剂量限制性毒性(DLT) ,所有不良事件均为2级及以下且可自行缓解;
- 8例(88.9%) 患者成功诱导出强烈的新抗原特异性T细胞免疫应答,呈剂量依赖性趋势;
- 一例既往三线治疗失败的胃食管结合部癌患者达到确认的部分缓解(PR) ,无进展生存期(PFS)为126天;
- 另有2例患者达到疾病稳定(SD)。
北京大学肿瘤医院沈琳教授指出,EVM16在晚期实体瘤中安全耐受良好,免疫激活能力强,在多线治疗失败的患者中观察到了抗肿瘤信号。这一研究证明,即使在免疫检查点抑制剂总体获益人群有限的情况下,mRNA个性化疫苗仍有可能拓展受益人群。
XP004:胰腺癌mRNA疫苗
2026年6月ASCO年会上,我国研究团队发布了胰腺癌mRNA疫苗XP-004的I期临床数据。
截至2026年1月的数据显示:
- 全部16例患者经影像与肿瘤MRD(微小残留病灶)双重评估,实现100%无复发;
- 13例可评估免疫原性的患者,免疫应答率100%;
- 165个候选新抗原中53个成功激活特异性T细胞,单抗原有效转化率32.1%达到国际一流水准
沈柏用教授表示,XP-004近10个月零复发、免疫应答100%的早期数据验证了该疫苗的安全性与有效性。虽然目前样本量较小、随访尚未到达胰腺癌24-36个月的复发高峰,但这一早期数据已经相当亮眼。
其他在研产品
此外,国内还有多款mRNA癌症疫苗正在研发中:
SYS6026:靶向HPV16/18的治疗性mRNA疫苗,针对宫颈高级别病变,2026年7月启动II期
YKYY031:通用型mRNA癌症疫苗,针对消化道肿瘤(胃癌、结直肠癌、肝癌、胰腺癌等)及肺癌
RGL-270:中国原创mRNA肿瘤疫苗,已在ASCO公布数据
挑战与展望
尽管前景光明,个体化mRNA癌症疫苗仍面临多重挑战:
成本与可及性。个性化疫苗需要为每位患者进行基因测序、AI分析、定制化生产,成本远高于传统药物。即便获批上市,高昂的定价和有限的医保覆盖可能使其在短期内只能惠及少数患者。
制备周期。从手术切除肿瘤到疫苗制备完成,需要数周时间。对于病情进展迅速的患者,这个时间窗口可能不够理想。
适用癌种有限。目前III期成功的适应症是黑色素瘤——这是一种免疫原性较强的“热肿瘤”。对于胰腺癌、肝癌等免疫原性较弱的“冷肿瘤”,mRNA疫苗的效果仍有待验证。
长期安全性。虽然目前没有发现新的安全性信号,但长期随访数据仍需积累。
从更长远的角度看,个体化mRNA癌症疫苗的成功开启了一个全新的治疗范式:
适应症拓展。除了黑色素瘤,个体化癌症疫苗已在肺癌、肾癌、胰腺癌、头颈癌、乳腺癌等多个癌种中开展研究,部分已看到令人鼓舞的免疫反应和早期疗效信号。
联合治疗策略。mRNA疫苗与PD-1/PD-L1抑制剂、CTLA-4抑制剂等免疫检查点抑制剂的联合,有望产生协同效应,进一步提高疗效。
技术迭代。随着新抗原预测算法的优化、递送系统的改进和生产工艺的升级,未来个性化疫苗的制备周期有望缩短,成本有望下降。
结语
2026年8月19日,注定将被载入医学史册。
这一天,人类第一次用mRNA技术成功地在III期临床试验中证实了一种治疗性癌症疫苗的疗效。从“癌症疫苗只能预防”的传统认知,到“一人一药”的个体化治疗,这一跨越凝聚了无数科学家的心血。
正如Moderna CEO所说,这是一个“愿景变为现实”的时刻。虽然距离广泛临床应用还有一段路要走——完整的临床数据、监管审批、商业化落地——但方向已经明确,道路已经打通。
对于全球数千万癌症患者来说,这无疑是一个值得期待的新希望。
而对于中国患者而言,好消息是:国产mRNA癌症疫苗正在快速跟进。从LK101到R01,从EVM16到XP-004,中国科学家正在多个技术路线上同时发力,覆盖肺癌、肝癌、胰腺癌、结直肠癌等十余个癌种。
癌症治疗的“个体化时代”,正在加速到来。
本文为无癌家园原创
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