核酸药BD大变局，海外资本看什么？本土企业差异化在哪？

撰稿｜于淼馨

核酸药物作为继小分子化药、抗体药物之后的第三代药物范式，正步入产业价值兑现的新周期。

而GalNAc肝靶向等核心递送技术的成熟，推动赛道适应症从罕见病向心血管、代谢减重、慢性乙肝等大众慢病领域快速拓展，市场空间持续扩容。

2025年以来，本土siRNA管线出海授权金额屡创新高，中国核酸创新资产的全球产业价值持续凸显。

在此背景下，7月28日，由动脉网主办，司南生命科技超级孵化器、上海市漕河泾新兴技术开发区发展总公司联合主办，上海银行协办的「核酸药物新周期——从“创新策源”到“全球BD”的价值跨越」线下沙龙活动在上海漕河泾开发区创新创业园举办。

活动由司南生命科技孵化器商务总监潘顺主持，上海润物知识生物科技有限公司CEO梁萌萌博士开场致辞。

本次沙龙依托上海张江研发策源、临港制造转化的双核产业优势，同时借助司南生命科技超级孵化器的专业孵化能力与产业资源网络搭建了精准高效的产业对接场景。

作为临港集团自建的生物医药专业孵化平台，司南生命科技超级孵化器聚焦脑科学、创新药与医疗器械赛道，配备1.75万平方米孵化空间与全链条专业实验设施，通过“孵化+服务+投资”的生态闭环为创新企业提供全周期支持。

活动现场

01

创新资产路演

在创新资产路演环节，天津全和诚科技、澄实生物、思合基因三家企业依次亮相，展示各自在核酸领域的技术积淀与管线布局。

天津全和诚科技副总经理孙岩介绍，全和诚深耕核酸产业上游16年，在研发、生产与商业化方面均处于行业头部行列。

作为国家级专精特新重点小巨人企业，全和诚聚焦核酸药物关键技术平台。

一方面打造高质量低成本的原料供应能力，核心产品线已跻身国内头部药企核心供应链；

另一方面攻坚器官靶向递送难题，推动自有创新管线的适应症拓展，多项临床前管线已实现商业转化，形成“上游原料+创新管线”的双轮驱动格局。

澄实生物联合创始人、副总裁费才溢博士分享了其“AI+mRNA”的全栈技术布局。

作为国家高新技术企业，澄实生物自主构建了覆盖AI抗原筛选、结构预测、序列优化与脂质递送的一体化平台，配置H100算力集群，配套规模化GMP厂房。

澄实生物核心管线聚焦耐药菌广谱疫苗，依托AI反向疫苗学技术靶向保守抗原，实现跨菌种、跨血清型的广谱保护，相关研发成果已发表于国际学术期刊Npj Vaccines。

商业化层面，澄实生物采用“农村包围城市”策略，先通过动保、抗体服务实现自我造血，再反哺核心创新管线，目前已与头部MNC开展深度对接。

思合基因创始人、CEO王海盛博士介绍，思合基因是国内反义寡核酸（ASO）新药研发的领军企业，核心团队均来自诺华、罗氏、Ionis等全球顶尖药企。

思合基因突破ASO“卡脖子”技术，建立自主知识产权的技术平台，可精准调控基因表达，同时，公司还推出了AI驱动的ASO设计开源平台。

管线方面，思合基因覆盖HBV、心血管、眼科、中枢神经系统等多个领域的未满足临床需求，具备极强的临床推进效率：IND获批三周内启动首例人体试验、四个月推进至II期临床。

目前，思合基因已与多家企业达成合作，并获得预付款与里程碑付款。

02

圆桌：核酸创新的BD出海与差异化打法

圆桌讨论环节由司南园科基金投资总监赵晓赟主持，冷杉溪资本董事总经理程超、靖因药业首席财务官陆海磊、瑞博生物董助兼BD经理梁国杰共同参与，围绕核酸药物的BD交易趋势、投资逻辑、差异化竞争与出海路径等核心议题展开深度交流。

圆桌对话环节

针对全球BD买方的偏好变化，梁国杰表示，海外产业方对中国核酸资产的评价标准正在发生三层明显转变：

一是关注的管线阶段逐步前移，从过去只青睐临床后期高确定性的大市场品种，转向愿意在临床概念验证（POC）阶段就开展合作；

二是考察重点从单一管线资产扩展至整体技术平台能力，尤其看重平台能否高效、低风险地持续产出管线，支撑多项目长期布局；

三是中国临床研究的质量与效率持续获得全球买方信任，本土数据的认可度显著提升。

陆海磊则从企业视角进行了补充。

他表示，核酸药物的BD是长期、多维度的合作，而非单一资产的一锤子买卖，企业在靶点选择、临床开发阶段就需提前考虑全球合作的适配性，围绕核心治疗领域构建管线矩阵，才能更好匹配买方的长期需求。

靖因药业当前重点布局抗感染、代谢、减重三大领域，代谢核心管线已进入II期临床，未来12个月是BD推进的关键窗口。同时，公司也在探索减重平台等前沿方向的海外授权。

谈及投资逻辑的变化，程超谈到，前几年核酸赛道投资更看重成熟技术平台的靶点和大适应症的布局，而当前资本则更聚焦创新平台。

对于成熟的平台和靶点，临床数据质量与商业化落地确定性，则会更加看重。现在阶段的早期项目，重点考察的是技术差异化壁垒，比如是否能解决肝外靶向、新靶点、多靶点、给药周期等行业痛点；对于偏后期的项目的定价，则会参照全球市场空间，并结合中国资产的实际情况，给出较为合理的估值。

面对赛道内卷下的突围路径，嘉宾一致认为差异化是穿越周期的核心，且差异化不仅限于靶点选择，更在于技术细节与临床价值的打磨。

梁国杰表示，小核酸药物的设计空间充足，同一靶点通过序列优化、修饰技术、递送系统的差异化设计，完全可以实现更优的有效性、安全性与给药便利性，其中给药周期就是重要的差异化方向，更长的给药间隔能大幅提升患者依从性，创造显著临床价值。

程超也表示，很多看似拥挤的靶点，在临床价值上仍有很大优化空间，企业不必盲目追求 first-in-class，打造best-in-class的成药性与用药体验，以及多靶点策略，同样能获得市场认可；此外，肝外靶向、中枢神经系统递送等前沿方向竞争格局较好，具备技术积累的企业更容易突围。

整体来看，中国核酸药物产业仍处于成长期起点，未来3-5年或将迎来产品集中落地的爆发期，AI 与研发的深度融合、慢病长周期给药技术突破、平台型企业持续成长，将是行业接下来值得关注的三大方向。

未来，动脉网将持续聚焦核酸药物等前沿生物医药赛道，联动产业各方打造高质量交流对接活动，助力本土创新企业实现技术突破与价值跨越，推动中国生物医药产业向全球价值链高端攀升。

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