上海
8月4日，炎明生物宣布，公司自主研发的小分子细胞焦亡抑制剂PTT-121在中国获批临床，拟治疗脓毒症及感染性休克。这是一款特异性GSDMD抑制剂，GSDMD靶点此前被认为“不可成药”。
细胞焦亡（Pyroptosis）是由Gasdermin蛋白介导的细胞程序性坏死。2015年，北京生命科学研究所邵峰团队在《自然》（Nature）发表突破性成果，证实GSDMD是细胞焦亡的直接执行蛋白，从分子层面重新定义了细胞焦亡的核心机制，也为众多炎症相关疾病的药物开发开辟了新的靶点方向。
脓毒症是机体对感染反应失调导致的致命性器官功能障碍。患者病情进展极快，往往在数小时内引发全身细胞因子风暴、感染性休克及多器官衰竭，属于典型的ICU急危重症。越来越多的临床证据表明，GSDMD介导的细胞焦亡在脓毒症的发生发展中发挥了重要作用。
GSDMD为新膜打孔蛋白，目前尚没有针对膜打孔蛋白的成药先例和可借鉴成药路径；另外，GSDMD不具有任何酶学活性，也缺乏传统的小分子结合口袋，因此被普遍认为是“不可成药”靶点。炎明生物研发团队依托邵峰实验室的原创成果，基于自身独有的新药研发平台，成功开发出高特异性、高活性且可静脉滴注的GSDMD小分子抑制剂。临床前数据表明，PTT-121在多种脓毒症疾病模型中展现出良好的药效，不仅能有效抑制细胞因子风暴，还可显著降低模型动物的死亡风险。
参考资料：
[1]重磅｜攻克“不可成药”靶点！炎明生物GSDMD抑制剂项目获临床试验许可.From https://mp.weixin.qq.com/s/GNcQopASvtURFo2oPkXhtw
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