百时美施贵宝联手英伟达，扩展人工智能在生命科学中的应用；治疗DMD，FDA受理突破性小核酸药物上市申请……

百时美施贵宝联手英伟达，扩展人工智能在生命科学中的应用

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，将部署英伟达（NVIDIA）的DGX Vera Rubin NVL72系统，以扩大专有人工智能（AI）模型的应用规模、缩短药物发现周期，并推进其协作式混合智能愿景。在这一模式下，AI科学家将与研究人员并肩工作，共同开发潜在“first-in-class”和“best-in-class”药物。

此次投资建立在双方近3年的合作基础之上。该合作始于百时美施贵宝首次部署NVIDIA DGX SuperPOD基础设施。此次扩展标志着百时美施贵宝进一步扩展现有计算基础设施，以匹配其在肿瘤学、血液学、心血管疾病、免疫学和神经科学领域不断扩大且日益复杂的AI驱动型科研项目。

此次扩大的合作进一步推动百时美施贵宝实现其“混合智能”愿景。在这一科研工作模式下，AI科学家与人类研究人员密切协作：AI系统负责执行复杂且数据密集型的任务，而科学家则专注于研究方向、结果解读以及需要深厚人类专业知识才能作出的决策。

治疗DMD，FDA受理突破性小核酸药物上市申请

Dyne Therapeutics宣布，美国FDA已受理zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，亦称DYNE-251）的生物制品许可申请（BLA）。该疗法拟用于治疗适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。FDA已授予该BLA优先审评资格，并将PDUFA目标审评决定日期定为2027年1月21日。

Z-rostudirsen是一款在研疗法，用于治疗携带适合外显子51跳跃的DMD基因突变患者。Z-rostudirsen在全球1/2期DELIVER临床试验中的注册性扩展队列（REC）达到主要终点。DELIVER试验数据构成了该疗法在美国提交加速批准BLA的依据。此前公布的结果显示，与基线相比，经肌肉含量校正后，z-rostudirsen组患者的抗肌萎缩蛋白表达达到正常值的5.46%（p<0.0001）。此外，在DELIVER研究REC的顶线结果中，所有六项预定的功能性终点相对安慰剂均观察到改善。其中两项指标——起身速度（TTR）和10米行走/跑步（10MWR）速度——在六个月时相对安慰剂均有改善，且p<0.05。

Z-rostudirsen由磷酰二胺吗啉代寡聚体（PMO）与可结合转铁蛋白受体1（TfR1）的抗原结合片段（Fab）偶联而成。该疗法旨在促进肌肉和中枢神经系统（CNS）中接近全长的抗肌萎缩蛋白的生成，从而带来功能改善。针对适合外显子51跳跃的DMD患者，z-rostudirsen已获得美国FDA授予的突破性疗法认定、快速通道资格和罕见儿科疾病认定。

计划IPO募资约9600万美元，新锐推进表观遗传沉默疗法

Scribe Therapeutics公司在递交的监管文件中表示，计划通过首次公开募股（IPO）募资约9600万美元。Scribe Therapeutics由Jennifer Doudna教授、Benjamin Oakes博士等人共同创立，其技术源自联合创始人的相关实验室研究，于2020年10月走出隐匿模式。

该公司近日宣布已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的许可，评估STX-1150降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）作用的1期临床试验。STX-1150是一款旨在通过沉默胆固醇调节因子PCSK9的转录，从而持久地降低LDL-C的创新药物。该药物利用了Scribe专有的表观遗传长期X抑制技术（ELXR），由编码高度工程化ELXR的mRNA与靶向PCSK9基因的向导RNA组成，并采用具有肝靶向性的脂质纳米颗粒进行包封递送。其设计旨在通过单次给药实现LDL-C的持续降低，有望为LDL-C升高且心血管风险增加的患者提供更早干预和长期预防的新选择。

该公司预计将把IPO募集资金中的3000万至3500万美元用于推进STX-1150正在开展的1期临床研究。公司还计划将1500万至2000万美元募集资金用于推动靶向APOC3的疗法STX-1400进入临床开发并获得初步数据。

参考资料：

[1] Scribe aims for $96M IPO to fund clinical push for lipid-lowering genetic meds. Retrieved July 20, 2026, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/scribe-aims-96m-ipo-fund-clinical-push-lipid-lowering-genetic-meds

[2] Bristol Myers Squibb to Build the Most Powerful AI Factory in Life Sciences with NVIDIA. Retrieved July 20, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260720065516/en/Bristol-Myers-Squibb-to-Build-the-Most-Powerful-AI-Factory-in-Life-Sciences-with-NVIDIA

[3] Dyne Therapeutics Announces U.S. FDA Acceptance of Biologics License Application (BLA) for Z-Rostudirsen in Exon 51 Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Retrieved July 20, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/20/3329635/0/en/dyne-therapeutics-announces-u-s-fda-acceptance-of-biologics-license-application-bla-for-z-rostudirsen-in-exon-51-duchenne-muscular-dystrophy-dmd.html

[4] AMENDMENT NO. 2 TO FORM S- REGISTRATION STATEMENT. Retrieved July 20, 2026, from https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1853921/000119312526308330/d21355ds1a.htm

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