中美瑞康完成超2亿元新一轮融资

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（来源：细胞与基因治疗领域）

近日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）完成超2亿元新一轮融资。本轮融资由国中资本领投，IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控等机构入局，老股东隆门资本持续加注。

本轮融资将主要用于加速RAG-17（渐冻症）、RAG-01（膀胱癌）等核心管线的临床推进，推动RAG-18（杜氏肌营养不良症）及代谢领域项目进入临床IND，并升级其全球唯一的saRNA/siRNA双模态平台与肝外递送系统。

当行业绝大多数玩家仍在GalNAc肝靶向赛道内卷时，中美瑞康同时布局基因激活与肝外递送两大差异化路径。本轮融资的落定，标志着资本对这家平台型biotech从科学假设到人体验证关键跃迁的认可：RNA激活（RNAa），这个由华人科学家发现并命名的生物学机制，正在走出实验室，逼近成药爆发的临界点。

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双模态RNA的差异化底色

过去十年，GalNAc技术让肝脏成为小核酸药物主场，国内小核酸药企扎堆布局肝脏代谢、肝病相关靶点，机制与递送路线高度重合，赛道迅速陷入同质化竞争。

但是，中美瑞康从成立之初就避开了这条拥挤赛道。作为RNA激活（RNAa）现象的发现者，李龙承团队手握差异化的技术源头。2006年，时任美国UCSF副教授的李龙承首次发现并命名RNA激活：双链小RNA可靶向基因启动子区域，在转录水平上调内源性基因表达，颠覆了小核酸只能沉默基因的固有认知。

从产业逻辑看，全球已上市小核酸药物几乎均为沉默机制，但大部分人类的疾病却源于关键蛋白功能缺失或表达不足，现有抑制型药物无法从根源上解决问题。“基因激活是治疗刚需，但长期缺乏可行技术手段。” 李龙承表示，“saRNA补上了这块拼图。它不改变基因组，只是重启细胞内天然的蛋白生产线，从而恢复蛋白的生理功能。”

但中美瑞康没有只押注激活一条路线。李龙承解释，单一技术路径始终存在局限，真正的平台型公司需要“能开能关”的完整工具箱，“针对致病基因过表达的疾病，我们用siRNA沉默；针对蛋白功能缺失的疾病，我们用saRNA激活；针对复杂疾病，两者还可以形成协同疗法。”

这种“激活+沉默”的双模态布局，让中美瑞康可以根据疾病的底层病理机制选择最优成药方案，而不是被单一技术限制适应症边界。

如果说双模态机制是差异化的上层设计，那么肝外递送平台就是支撑这一切的底层壁垒。肝外递送是小核酸行业公认的“圣杯”，已上市siRNA药物全部靶向肝脏，肌肉、中枢神经、心脏等组织的递送难题，始终制约着小核酸适应症的拓展。

中美瑞康依托两套自主知识产权的肝外递送体系建立了先发优势。

针对中枢神经系统的SCAD™平台，跳出主流病毒载体与脂质纳米颗粒的思路，借鉴已上市ASO药物的自递送原理，通过筛选得到的辅助寡核苷酸（ACO）将双链RNA高效递送至中枢神经。这套机制递送效率比肩国际标杆技术，安全性更胜一筹，已通过RAG-17完成临床验证，相关成果发表于《自然・医学》，是全球首个正式见刊的CNS siRNA临床研究。

另一套LiCO™递送平台覆盖更广的肝外场景，通过专有SDL™连接子技术实现脂质与寡核苷酸偶联，无需包载即可完成肌肉、心脏、脂肪、膀胱、眼部等多组织长效递送，单次给药活性可维持9个月。同时该技术工艺简单，生产成本远低于抗体与多肽偶联药物，天然具备规模化商业化优势。

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从科学假设到人体数据闭环

机制创新加递送突破，构成了中美瑞康的核心护城河。

当同行仍在成熟技术上做微创新时，中美瑞康已经完成了从无临床项目到三条管线齐头并进的跨越，用人体数据完成了对平台技术的硬核验证。

进展最快的RAG-17（针对肌萎缩侧索硬化，ALS），是国内首个进入临床的CNS小核酸药物。作为一款SCAD™递送的SOD1靶向siRNA，它的核心价值在于用更优的疗效与安全性，解决现有ASO疗法的痛点。

此前I期单次给药数据显示，高剂量组给药90天后脑脊液SOD1蛋白降幅接近60%，150天时反映神经损伤的血浆神经丝轻链蛋白（NfL）降幅超80%；整个研究中未观察到剂量限制性毒性与严重不良事件，所有治疗相关不良反应均为轻度。

相关临床研究结果正式发表于《自然・医学》，成为全球首个见刊的CNS siRNA临床研究，被行业视为肝外递送领域的里程碑事件。更重要的是，这篇论文的意义不止于单个管线的进展，更证实了SCAD™平台的可行性，为后续更多CNS小核酸药物的开发铺平了道路。

如果说RAG-17验证了递送平台的潜力，那么针对非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的RAG-01，则是全球首个通过偶联递送技术在肿瘤领域完成临床概念验证的saRNA疗法。RAG-01通过膀胱灌注给药，依托LiCO™平台递送saRNA激活抑癌基因p21，同时借助双链RNA的免疫佐剂效应激活肿瘤微环境，形成“细胞周期阻滞+免疫激活”的双重作用机制。

早期Ⅰ期临床数据显示，针对卡介苗治疗失败的高危NMIBC患者，RAG-01实现了67%的完全缓解率，安全性良好，耐受性显著优于现有二线的免疫治疗与化疗方案。这一数据首次在人体中证实了saRNA激活抑癌基因的治疗价值，打破了激活疗法难成药的行业偏见。目前该项目已获得FDA快速通道认证，国内Ⅱ期临床将于今年四季度启动。

更具平台验证意义的，是杜氏肌营养不良（DMD）管线RAG-18。这一管线通过低频静脉注射给药，依靠LiCO™平台将saRNA递送至全身肌肉组织和心脏，通过激活Utrophin蛋白代偿抗肌萎缩蛋白的功能，是一款覆盖所有突变类型的通用型DMD疗法。

正在进行的IIT研究初步数据展现出积极信号：首个剂量组患者血清肌酸激酶（肌肉损伤核心标志物）水平下降27%-53%；肌肉活检显示，患者正常肌纤维面积从基线的75%提升至90%，肌纤维化程度相对减少7%，Utrophin蛋白的肌膜表达量提升3倍以上。

作为全球首个突破肝外递送壁垒通过系统给药的 saRNA 临床项目，RAG-18的价值远超单个管线本身。它同时验证了saRNA的系统成药性与LiCO™平台的全身递送能力，为后续更多肌肉、代谢类管线的开发打下了基础。

临床价值的持续兑现，也换来产业与资本的双重认可。2025年底，中美瑞康与海外上市药企达成总额超30亿美元的研发合作，首付款已全额到账，成为近年国内小核酸领域的重磅BD之一。

加上本轮融资落地，中美瑞康已经完成了“临床数据、商业背书、资本加持”的价值闭环。李龙承坦言，三年前行业还会质疑saRNA能不能成药、肝外递送能不能做，现在这些问题已经有了答案，“从科学假设到人体验证，我们走通了最关键的第一步。接下来的核心，是把早期验证转化为规模化的临床成果。”

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锚定肝外时代的产业新坐标

完成新一轮融资后，中美瑞康正进入“平台验证后蓄势爆发”的关键窗口期。

临床端，RAG-17的Ⅱ期临床入组已全部完成，预计2027年初公布完整数据，后续将推进关键注册临床，目标成为国内首个获批上市的原研小核酸药物，同时冲击全球首个CNS siRNA药物。

RAG-01的国内Ⅱ期临床将于今年四季度启动，同步推进海外临床布局，针对卡介苗失败的原位癌亚型探索单臂上市路径。RAG-18将在2027年完成IIT研究并推进正式IND，逐步拓展至更多神经肌肉疾病适应症。此外，针对肥胖症的RAG-24等常见病管线也将于今年底确定PCC，快速向临床阶段推进。

平台端，中美瑞康将持续升级Smart-TTC saRNA发现引擎，融入AI辅助序列设计进一步提升成药效率、降低脱靶风险；同时迭代SCAD™与LiCO™递送平台，拓展心脏、肺部等更多组织的递送能力，补齐NeuroSafe神经安全制剂、OMC脱靶优化等一系列辅助技术，构建更完整的小核酸技术栈。

商业端，将继续推进与海外药企的合作洽谈，围绕早期管线授权、平台技术合作等方向落地更多交易。李龙承坦言，“我们的优势在于可产生持续价值的平台技术，借助海外大药企的临床与商业化能力，可以快速放大平台价值以及获得BD收入支撑研发投入；同时，我们会保留核心管线的中国区甚至全球权益，追求长期商业价值。”

把视角拉到整个行业，李龙承判断，未来3-5年将是小核酸行业的关键拐点，“肝脏赛道的竞争会进一步白热化，而肝外递送的突破会持续落地，基因激活疗法也会从边缘走向主流。”

对于中国小核酸产业而言，肝外时代也意味着换道超车的机会。过去肝脏赛道的底层技术由海外企业定义，国内企业更多是跟随式创新；而在肝外递送、基因激活这些新方向上，中国企业已经站在了全球第一梯队。

作为RNA激活赛道的全球领跑者，中美瑞康的目标不只是做出几款新药，更是要定义新一代核酸药物的技术标准。

当外界试图用关键词锚定中美瑞康时，李龙承给出了三个标签：RNA激活的原创者与全球领跑者、持续创新的平台型公司、对患者有温度的担当者。

例如，在罕见病领域，中美瑞康与蔡磊等患者组织深度合作，RAG-17与RAG-18项目已经取得了初步的临床积极进展。“我们要为那些身患绝症的患者带来重生的希望，”李龙承说，“通过RAG-17，我们看到这一理想正在实现。”

从2006年RNAa现象的发现，到2017年回国创业，再到如今三条管线完成临床概念验证，李龙承团队带着救助患者的初心，用二十年时间，把一个实验室里的生物学发现，已经推到了商业化爆发的前夜。