告别“秒睡”误解，罕见病患者迎来全球首创新药

全球首创新药在华首发，拯救70万“被迫嗜睡”的人

文｜《财经》研究员 丁宁

编辑｜王小

有这样一群人，即使前一晚睡眠充足，也会在课堂、办公室，甚至走路、开车时，被突如其来的睡意吞没。

这并非懒惰或意志薄弱，他们是患了一种罕见病——发作性睡病。

从初次出现持续犯困症状到确诊1型发作性睡病，陆珣（化名）耗费了10年。而这并非个例，国内发作性睡病患者从发病到确诊的平均时长超10年。

遗憾的是，至今仍有大量患者并不知道自己患病，以为只是“太累了”或“不够自律”。

2026年7月23日，国家药监局官网显示，通过优先审评审批程序，批准跨国药企武田申报的1类创新药奥普雷顿片（商品名称：奥泽悦）上市。该药用于16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病（NT1）患者。

这是目前全球唯一针对NT1病因、高选择性靶向OX2R激动剂，在中国、美国、日本等国同步提交了药品上市注册申请，在中国率先完成审评审批流程获批上市，成为该药物全球首个获批的市场，实现了国际同步研发、中国全球首发的历史性突破。

打破对症治疗僵局

前不久，陆珣又因为犯困被开除了。这是她毕业后的第五份工作，也是干得最久的一份工作，但只干了不到九个月。此前四份工作都因在工位频繁打瞌睡，而被劝退。最短的一份工作只有十天。现在，她因找不到工作而焦虑万分。

另一名患者梁镇（化名），选择在求职时主动在面试时坦白病情，但好几次，对方听完后便委婉拒绝。“大部分人连听都没听过这个病，怎么能指望对方理解你上班时总打瞌睡？”他至今仍待业。

发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，根本病因在于，下丘脑分泌素（Hcrt，又称食欲素）的神经元大量丢失。

食欲素是维持清醒和稳定睡眠-觉醒节律的关键神经递质，其缺失导致清醒信号不足、快速眼动睡眠调控失常。

首都医科大学宣武医院睡眠中心教授詹淑琴称，正常人脑的食欲素水平通常在200pg/ml以上，而NT1患者脑脊液食欲素普遍极低，低的可能只有10pg/ml。

对于发作性睡病患者，入睡从不分时间、地点，从困意涌起到进入睡眠，往往只需几秒到几分钟。白天，陆珣会挣扎于过度思睡；夜间，又因睡眠紊乱而难耐。

即便夜间睡眠时间充足，发作性睡病患者白天仍会频繁陷入无法抗拒的困倦。

该病最早由法国医生Gélineau在1880年提出，全球通用诊断手册《国际睡眠障碍分类（ICSD）》将其分为1型和2型。据估算，中国现有患者约70万人，NT1占75%—80%。NT1患者核心特征为伴随情绪激动诱发的猝倒症状，这也是该病最具危害性的典型表现之一。

国内针对发作性睡病主流治疗方案，长期以对症缓解为主，缺乏精准高效的对因治疗方案。

詹淑琴分析，治疗药物以缓解和改善症状为主。比如说患者爱打瞌睡，就用促觉醒药；伴有猝倒，就用抗猝倒药；如果有夜间睡眠问题，也有相应的药物。如果一位患者有三个症状，就需要使用三种针对不同症状的药物。

最新获批的奥普雷顿片，适应症为16岁及以上青少年和成人NT1患者。其核心突破在于，它将发作性睡病的治疗，从对症缓解推向对因治疗的新阶段。

奥普雷顿片是直接对准NT1的病根来设计的。简单说，它能精准“重启”大脑里负责维持清醒的关键信号，帮你把白天的睡意压下去、稳住清醒状态，还能减少情绪一激动就发软、摔倒的猝倒问题，同时把夜里睡不踏实、睡眠紊乱等情况一并改善，让白天和晚上、睡眠—清醒都回归正常状态。

针对奥普雷顿片率先在中国获批，武田中国总裁刘燕称，“我们由衷感谢中国监管机构对武田创新成果的认可，通过加速审评支持创新疗法更快惠及中国患者，快速回应国内迫切的临床需求”。

受限制的人生

陆珣和梁镇都是NT1患者，警惕猝倒已成为日常。确诊前的六七年里，在旁人眼中，陆珣是个性格恶劣、自闭阴郁的孩子。但实际上，她只是不敢笑，因为一笑就可能猝倒，“其实我很爱笑的，但没人知道”。

猝倒，是NT1的核心典型症状，是区分1型与2型的关键。NT1通常在10岁-20岁之间发病，症状贯穿全天，病程恰好横跨求学与个性发展的关键期。

学生时代的嗜睡直接改写了梁镇的人生轨迹。他回忆，最早出现嗜睡是初中，起初有趣味的课还能撑住，后来任何课都无法抵抗，“上课铃响没多久就昏睡过去，再醒来已是下课铃”。

梁镇试过风油精、掐大腿、用书夹夹自己，甚至站着听课，但统统失效，“那时候我觉得，自己大概真的不是学习的料”。

在和《财经》对话的当日下午，梁镇午睡时做了一个充满对抗情绪的梦，醒来后疲惫不堪。他形容那种感觉像“鬼压床”，他清醒地知道自己正在做梦，却挣扎不醒。睡眠质量不高，常常成为NT1患者的隐形负担。

在与陆珣和梁镇交流时，他们提到了同一个发作性睡病患者组织“觉主之家”。暴敏冬是“觉主之家”的负责人，自身也是发作性睡病患者。目前该组织已有五个微信群，串联起2000多个患者家庭。

暴敏冬向《财经》分享了一位患者的故事，揭开了发作性睡病更为残酷的一面。一位30多岁的公交车司机，在一次驾驶中因睡着发生事故，导致有乘客死亡。那时这名公交车司机尚未确诊，他不仅坐了牢，还为此赔得倾家荡产，影响一生。

尽早确诊对患者至关重要。“长期可能会伴随注意力下降及认知功能受损。”詹淑琴提醒，上课或集中注意力时无法控制地入睡、在情绪激动时突然出现肌肉张力丧失，表现为身体发软、眼睛睁不开、吐舌头等，都应尽快就医，就医会进行详细的病史评估。

根据《中国发作性睡病诊断与治疗指南（2022版）》（下称《指南》），确诊发作性睡病需要进行量表评估、夜间多导睡眠监测及次日进行日间多次睡眠潜伏期试验、脑脊液 Hcrt⁃1 检测等多种量表评估与实验室检查。

由于公众对发作性睡病认知不足且症状复杂，往往会导致误诊、漏诊，患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。

暴敏冬认识的一位患者李晴（化名）曾被误诊为精神分裂，并按错误方案治疗了10年。

15岁时，李晴出现睡眠幻觉，但当时嗜睡并不明显。由于经常能在梦里看到“妖怪”，父母带她去当地医院精神科，被诊断为精神分裂。十年后，李晴的父亲偶然在网上看到发作性睡病的科普，才惊觉女儿的症状高度吻合，带她到大城市重新诊断，最终确诊。

然而，十年间受病症困扰，李晴经历了休学、他人议论和亲友疏远，并且一直服用抗精神病药物，由于长期误诊误治、病情迁延诱发的继发性精神症状，合并治疗难度极大。

詹淑琴坦言，社会对发作性睡病的整体认知虽有提升，但远未足够。“病人首发症状各异，食欲素缺失程度不同，诊断初期很容易出错。”

比如，猝倒易被误为癫痫，睡眠幻觉易被归为精神疾病。这种误诊不仅存在于国内，国际上从发病到确诊的平均延迟也长达8年—22年。

梁镇从出现症状到确诊，历经13年。高中时期，他的年级排名从全校前20多滑落到2000多名，这成为他永远的意难平。学生时代，他一度无法接受成绩的快速下滑。对于他来说，确诊是给学生时期的自己一个答复。

“原来我真的是生病了，而不是懒惰成性”，得知自己确诊发作性睡病后，陆珣反而松了一口气，“终于家人、朋友能理解我了”。

在暴敏冬看来，社会偏见带来的心理压力，有时比疾病本身更沉重。“普通人看到的永远是我们很懒、意志力差。大家从小在误解中长大，很多患者渐渐失去解释的勇气，甚至状态不好的患者不愿意社交。”

《指南》显示，25%的发作性睡病患者有惊恐发作或社交恐惧等症状；18%-57% 的发作性睡病患者伴有抑郁、兴趣低下、快感缺乏。有病例报道显示，发作性睡病可与精神分裂症并存，但相对少见。

治疗发作性睡病的推荐药物包括促醒药、抗猝倒药、镇静药，即替洛利生、莫达非尼、γ-羟丁酸钠、阿莫达非尼、哌甲酯缓释片等。

其中，替洛利生于2023年于中国上市，是发作性睡病领域首个创新药，主要是通过增加中枢神经系统内源性组胺和其他兴奋性神经递质，达到改善日间过度思睡和猝倒的作用。2026年奥普雷顿片的获批，则是全球首款高选择性OX2R靶向NT1创新药。

每次新药获批上市，不仅让患者看到了治愈的可能，也是一次面向公众的罕见病科普契机。梁镇说，“如果越来越多人关注到这个病，我们被误解、被当成懒惰的时刻，或许能少一些。”

现在，梁镇最现实的顾虑是价格。是否用药，首先要看是否负担得起，“如果效果也更好，一定会试。同时也希望能进医保，减轻长期负担。”梁镇说。

詹淑琴认为，作为一款原创新药，奥普雷顿的定价可能会比现在用于改善症状的普通药物价格要高。不过，由于发作性睡病属于罕见病，与常见病相比用药人群数量有限，医保支付压力相对可控，后续有机会进入医保。

相较于常见病用药，罕见病用药受众有限，医保整体支付压力相对可控，为后续医保准入谈判预留了空间，但最终能否入医保、定价几何，仍受药品成本、谈判规则等多重变量影响。

目前，奥普雷顿的售价尚未公布。武田方面向《财经》表示，“原则上，在产品上市前不会披露具体的定价细节。”

责编 | 陈湘

题图来源 | 视觉中国