四川
2026年7月23日，国家药监局（NMPA）官网显示，位于成都医学城内的创新药企业海思科自主研发的1类创新药琥珀酸思普可泮片（研发代号：HSK39297）正式获批上市，用于既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药通过优先审评审批程序快速落地，成为全球首个每日一次口服给药的补体B因子（CFB）抑制剂。
PNH是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，以血管内溶血、血栓形成和骨髓衰竭为特征，患者常因严重贫血和疲劳备受困扰。HSK39297此次获批基于两项重磅III期研究，数据双双入选2026年欧洲血液学协会（EHA）大会。从依从性看，此前全球仅有两款CFB抑制剂获批——诺华的伊普可泮与国产兰诺可泮，均需每日口服两次；思普可泮每日一次给药，在便利性上实现明确“升维”，有望改善长期用药患者的生活质量。
除PNH外，海思科正加速拓展思普可泮的适应症版图：狼疮肾炎已进入II期临床，原发性IgA肾病III期研究正在进行，该适应症已被CDE纳入突破性治疗品种。值得关注的是，2026年6月，海思科已就包括思普可泮在内的两款小分子新药，与美国Nuvectis Pharma达成独占许可协议，授予其在大中华、东南亚及印度以外区域的全球开发、生产和商业化权利，中国原创新药正加速走向世界舞台。思普可泮的上市，不仅为PNH患者提供了更多治疗选择，更标志着我国在补体药物创新领域迈入全球第一梯队。
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