湖北
7月22日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网更新了一条受理信息，诺和诺德旗下“迪纳西米单抗注射液”的上市许可申请正式获得承办。
尽管官方尚未披露具体适应症，但结合该药全球临床布局及公开研究进展，业内普遍认为，此次申报指向的正是A型血友病的预防性治疗。
值得注意的是，这是诺和诺德首个在中国提交上市申请的双特异性抗体药物，标志着这家丹麦制药巨头在华创新药管线进入双抗时代。
模拟凝血因子VIIIa：一款“桥梁”抗体如何工作
迪纳西米单抗（代号Mim8）属于凝血因子VIIIa模拟物类双抗。
其设计逻辑颇为精巧：通过同时抓取凝血因子IXa与凝血因子X，人为搭建一座“分子桥梁”，替代先天性缺乏或功能缺陷的凝血因子VIIIa，从而重启凝血级联反应中的关键一环——凝血酶生成。
与传统替代疗法需频繁静脉输注不同，该药采用皮下注射给药方式，在便利性上具备显著优势。
从机制上看，这并非全新概念。
罗氏早已上市的艾美赛珠单抗（Hemlibra）同样基于FVIIIa模拟原理，并已在全球血友病A市场占据主导地位。
而迪纳西米单抗被外界视为诺和诺德发起的直接挑战者，其临床前及早期数据提示，Mim8在分子结构上可能具有更高的结合亲和力或更长的半衰期，但最终优劣仍需头对头研究验证。
全球同步推进，中美上市仅差一步
在时间轴上，诺和诺德对迪纳西米单抗的全球化布局节奏紧凑。
2025年9月，公司已向美国FDA递交该药用于伴或不伴抑制物的A型血友病成人与儿童的上市申请，覆盖所有年龄段及抑制物状态患者。
而中国此次受理，距离美方递交不足一年，表明诺和诺德对中国市场的同步性要求明显提升。
支撑这两地申报的，是代号为FRONTIER的一系列临床试验。
截至目前，三项III期研究已读出完整或中期数据：
- FRONTIER 2（52周，成人与青少年）：该研究同时对比了按需治疗和既往规律预防治疗。
结果显示，迪纳西米单抗在降低年化出血率上均达到统计学优效性，且主试验期内64%～95% 的患者未发生任何需要干预的出血事件。
这一宽区间可能反映了不同基线严重程度或给药方案的差异。
- FRONTIER 3（儿童人群）：中期分析覆盖了伴或不伴抑制物的患儿。
每周一次皮下注射后，74.3% 的儿童未出现治疗性出血，初步验证了该药在低龄群体中的可行性。
- FRONTIER 5（26周，转换研究）：这项设计颇具现实意义，直接让患者从艾美赛珠单抗无缝切换至迪纳西米单抗，无需洗脱期。
结果显示，转换过程耐受性良好，未报告新的安全性信号。
凝血酶生成水平被稳定提升至正常生理范围，但未出现过度升高所担心的血栓风险。
中国市场：血友病治疗格局或迎“双雄”时代
A型血友病是中国《第一批罕见病目录》中的病种，患者需终身依赖凝血因子替代或旁路药物控制出血。
目前，艾美赛珠单抗已进入国家医保目录，大幅降低了患者支付门槛。
迪纳西米单抗若顺利获批，将直接形成双抗类药物“二选一” 的局面，而皮下注射的便捷性、抑制物患者的全覆盖以及潜在的剂量优势，都可能成为医生和患者权衡的维度。
不过，诺和诺德尚未公布该药在中国的具体定价策略及医保准入计划。
考虑到艾美赛珠单抗已有成熟的临床使用经验和报销路径，后来者迪纳西米单抗需要在真实世界证据、长期安全数据或给药间隔（如每周一次对比更优方案）上拿出更清晰的差异化价值。
从CDE受理到最终获批，通常还需经过技术审评、临床现场核查等流程。
若一切顺利，这款双抗新药有望在2027年内为中国血友病A患者提供新的选择。
而诺和诺德能否借此在罕见病凝血领域从罗氏手中分得一杯羹，也将是未来两年全球血液学领域最受关注的商业叙事之一。
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