国家药监局新政，CGT赛道狂奔

作者 | 草履虫

编辑 | 郑瑶

2026年7月3日， 国家药监局 发布三份CGT行业重磅政策文件，将CGT产品纳入30日临床试验审评通道，并明确了细胞治疗与基因治疗药品的归类标准。

与此同时，全球首款获批的实体瘤CAR-T产品在国内上市。在政策利好与产品突破的双重驱动下，CGT正加速成为医药行业最受关注的热门赛道。

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中国跻身第一梯队

国内CGT行业再次迎来政策利好。2026年7月3日，国家药监局发布《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》和《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》三份文件。

其中，征求意见稿提出将符合条件的细胞与基因治疗产品纳入临床试验30日审评通道（此前常规为60个工作日），进一步缩短产品进入临床的等待时间；后两份文件则明确了细胞治疗和基因治疗药品的范围及归类标准，为行业研发和产品申报提供了更清晰的指引。

图1. 国家药监局综合司公开征求《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》意见

来源：NMPA官网

政策利好之下，资本市场的反应最为直接。医药魔方数据库显示，2026年上半年，国内CGT研发企业在一级市场的融资总额达到8.36亿美元（已接近2025年全年水平），反映出资本对这一赛道的关注度正在持续升温。

产品端同样进入集中兑现期。

自2021年以来，中国已有11款CGT疗法陆续获批上市，其中包括9款CAR-T疗法、1款干细胞治疗药物和1款基因治疗药物（见表1）。本土CGT产业已逐步形成覆盖血液肿瘤、实体瘤、移植物抗宿主病及遗传性疾病等多个领域的产品布局，创新成果正加速从临床研发走向商业化应用。

表1 中国已获批的11款CGT产品

数据来源：公开资料整理

在干细胞治疗领域，铂生生物自主研发的艾米迈托赛注射液（睿铂生）于2025年1月获NMPA附条件批准上市，成为国内首款获批的干细胞治疗药物。

该产品适用于14岁及以上、以消化道受累为主且激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者。2025年6月，睿铂生在北京大学人民医院开出全国首张处方并完成首针注射，标志着产品正式进入商业化临床应用阶段。

基因治疗领域也实现了重要突破。由信念医药研发、武田中国负责国内市场商业化的波哌达可基注射液（信玖凝），于2025年4月获批上市，成为国内首款获批的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，用于治疗中重度血友病B。

为提升患者用药可及性，该产品已陆续纳入北京、江西、淄博、重庆、上海和肇庆等六地的惠民保，并计划申报2026年《商业健康保险创新药品目录》。

在CAR-T领域，国内产品布局正从血液肿瘤向实体瘤进一步拓展。6月22日，舒瑞基奥仑赛注射液（恺力美）获批上市。

据公开信息，该产品是全球首款获批用于实体瘤治疗的CAR-T产品，适应症为胃/食管胃结合部腺癌。这一成果拓展了CAR-T技术的临床应用边界，使中国在实体瘤细胞治疗领域实现了具有全球影响力的创新突破。

不过，对于CGT产品而言，获批上市只是产业化进程的新起点。

从全球市场经验来看，能够顺利完成规模化生产和持续放量的CGT企业仍然有限，能够跨越十亿美元“重磅炸弹”门槛的产品更是少数。一方面，企业仍需持续攻克技术和商业化难点；另一方面，监管政策也需要根据技术进步和产业实践持续调整，在鼓励创新与控制风险之间寻找平衡。

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重磅管线步入收获期

随着政策环境持续优化，国内CGT产业正从早期技术验证迈向临床价值兑现阶段，资本也开始更多关注具备上市潜力的成熟管线。

原启生物成为本轮融资回暖中的代表企业之一。今年1月，公司完成7000万美元C1轮融资，随后完成Pre-IPO轮累计融资1.1亿美元。其核心产品Ori-C101是一款靶向GPC3的自体CAR-T疗法，用于治疗晚期肝细胞癌，目前已进入Ⅱ期确证性临床研究，是全球较早进入随机对照临床阶段的肝癌CAR-T产品。

同样布局实体瘤CAR-T的易慕峰生物，于上半年完成近2亿元Pre-IPO轮融资。其核心产品IMC002是一款靶向CLDN18.2（一种在胃癌、胰腺癌等多种实体瘤中高度表达的蛋白靶点）的自体CAR-T产品，采用纳米抗体VHH结构域设计，以提高对肿瘤细胞的识别能力和组织浸润能力。

目前，IMC002已进入关键性临床研究，并获得美国FDA快速通道资格、再生医学先进疗法认定，以及胃癌和胰腺癌孤儿药资格。

除肿瘤外，CGT的适应症也在向心血管和神经退行性疾病扩展。2025年6月，华润三九与南京艾尔普再生医学就HiCM-188达成联合开发合作。

HiCM-188是一款iPSC（诱导多能干细胞）来源的心肌细胞治疗产品，主要用于严重心力衰竭，目前已在中国进入Ⅱ期临床，并在美国及部分亚洲国家推进临床研究。

与传统自体细胞疗法相比，HiCM-188采用异体“现货型”设计，可依托标准化细胞库进行批量制备，缩短患者等待时间，并具备规模化生产和降低边际成本的潜力。

不过，其长期安全性、心律失常风险、免疫排斥以及批次一致性，仍需通过更多临床数据验证。

在神经系统疾病领域，士泽生物也在加快推进iPSC衍生细胞疗法。今年3月，公司完成约5亿元C/C+轮融资，资金主要用于推动异体通用型iPSC衍生神经细胞产品进入关键临床阶段。其核心产品XS411是一款iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液，用于治疗帕金森病。

该产品通过移植健康神经前体细胞，尝试补充退变的多巴胺能神经元，重建受损神经环路，使治疗从长期控制症状进一步走向功能修复。目前，XS411已获得中美两地临床试验许可，并进入注册临床阶段。

综合来看，国内CGT研发正在向两个方向拓展：CAR-T逐步从血液肿瘤进入实体瘤领域，iPSC衍生细胞治疗则开始应用于心力衰竭、帕金森病等非肿瘤疾病。

随着应用边界不断扩大，“现货化”和规模化生产已成为行业下一阶段的竞争重点。

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政策红利下的现实挑战

这次政策调整最值得关注的，不只是审评时间从60个工作日缩短到30日，更是CGT开始拥有更具针对性的审评路径。

2024年，创新药临床试验审评审批试点尚未将细胞和基因治疗产品纳入其中；而此次征求意见稿专门面向CGT产品提出优化措施，说明监管部门对这类产品的技术特点和审评要求已形成更系统的认识。

政策支持的方向也相当明确。恶性肿瘤、罕见病（含遗传性疾病）和神经退行性疾病等临床需求较为迫切的领域，将获得更多关注；全球同步研发和国际多中心临床试验也被写入文件。

对于已上市产品，重大生产工艺变更补充申请的审评时限拟由200个工作日缩短至130个工作日。这意味着，政策不仅希望产品更快进入临床，也在为上市后的工艺调整和持续开发留出空间。

然而，审评提速解决的主要是前端问题。产品能够更早获得临床许可，并不意味着后续生产和商业化的难度随之降低。

以自体CAR-T为例。这类疗法需要针对每名患者单独完成一整套细胞制备和治疗流程，难以像传统药物一样实现大规模标准化生产。生产流程越复杂，成本越高，对时间和质量控制的要求也越严格。考虑到患者病情通常进展较快，生产或运输一旦出现延误，便可能错过治疗窗口。

产品完成生产后，还需要具备相应条件的医院承接。CGT治疗并非一次给药即告完成，而是需要医院持续参与。因此，治疗中心的数量、医护人员的经验以及院内协作能力都会影响产品的临床落地。

即使生产和治疗环节顺利打通，价格仍是一道现实门槛。目前，CAR-T尚未被常规纳入医保目录。商业保险、惠民保和患者援助计划虽可分担部分费用，但覆盖范围仍然有限。对不少患者而言，能否接受治疗最终取决于自身的支付能力。

换言之，政策优化能够推动CGT产品更快进入临床，但从进入临床到形成稳定市场，仍有一段长路要走。未来CGT行业的核心竞争力，在于能否将复杂疗法真正转化为患者“用得上、也用得起”的产品。

参考资料

[1]https://www.nmpa.gov.cn/xxgk/zhqyj/zhqyjyp/20260703163821159.html

[2]https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/56c7aff3a0301d6d96d5e58efd2bfd44

[3]https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/e94169c94277cb7cd11a6fbacefe88e2

[4]https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20260622143203120.html

[5]https://www.999.com.cn/2025Codesbaks/2025-06-19/1833973.html