撬动全球创新药“中国时刻” 中国生物医药创新生态对顶尖药企产生磁吸效应

央视网消息：记者7月21日从国家药监局获悉，一款在全球同步研发、同步申报的新靶点创新药7月21日在我国率先获批上市，实现全球多中心研发的原创靶点创新药，在中国首报首发的历史性突破。

国家药监局药审中心化药药学一部副部长刘宗英介绍，国家药监局最新批准“选择性食欲素2型受体激动剂”上市，这款新靶点、新机制的创新药，用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。

国家药监局药品注册司化学药品处处长徐晓强表示，这款创新药在中国、美国、日本等国家同步提交了药品上市注册申请。我国在全球范围内第一个批准它上市，标志着我国在“全球新”药物研发领域，从靶点原创到同步推进国际多中心临床，再到注册上市，实现了全球范围内的首报首发的历史性突破。

据了解，这款创新药是一款罕见病治疗药物，它在全球多个国家和地区同步提交上市申请。在我国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序，获得“双重加速通道”；在美国获得突破性治疗药物认定，并纳入快速通道；在日本获得先驱和孤儿药资格认定，纳入快速审评审批；在欧盟获得孤儿药资格认定。

徐晓强表示，这款创新药的临床研发遵循“全球统一方案、中国竞争入组”的国际化标准，国家药监局对严重危及生命、具有显著临床优势的新药加快审评审批，从而撬动全球创新药的“中国时刻”。

专家表示，我国病例数量多、疾病谱广，能够为全球各种疾病包括罕见病的药物研发，提供有代表性的临床数据。“全球新”创新药在中国首报首发，是缘于跨国药企的研发和注册路径在中国发生根本性转变。从以前的“境外先行上市后产品引进”，升级为“全球研发一盘棋、中国同步设计、中国同步申报、中国同步商业化”的新布局。

北京大学人民医院睡眠医学科主任韩芳表示，全球之所以关注中国，第一不仅仅我们有广大的市场，更重要的是临床研究能力增强，第二是管理机制有了很大的提高，包括这次作为全球首发突破性药物（全球首发），是因为我们有快速评审的通道，取得了国际的认可。

首都医科大学宣武医院睡眠中心教授詹淑琴表示，以发作性睡病为例，中国建立了发作性睡病临床队列，在睡眠监测，在成人和儿童疾病管理，以及长期随访，还有参加国际多中心临床研究等方面，都积累了比较好的临床经验。现在中国不仅仅是全球的药品市场，更是全球创新药物研发的策源地、验证地和转化地。

发作性睡病：白天随时随地“秒睡”

发作性睡病对于很多人来说比较陌生。这是一个不管你晚上睡得多充足，白天依然会随时随地“秒睡”的罕见病。

韩芳介绍，发作性睡病是一种以白天犯困为主要特点的一个疾病，这种犯困不可控制，还有一个就是如果遇到高兴的事儿，比如说心情一激动就猝倒，还有比如夜里发生睡瘫、幻觉，就是夜里睡眠不好，这么五大主症。

詹淑琴表示，发作性睡病是一种慢性的罕见的神经系统疾病，它包括1型发作性睡病，也就是伴有猝倒的这种类型。主要原因是由于下丘脑分泌食欲素的神经元大量丢失，所导致的一系列神经功能障碍。所以发作性睡病它不是单纯“爱睡觉”，它是一种全面的神经功能障碍疾病。

专家介绍，发作性睡病分为1型和2型两种亚型。这种罕见病的主要症状是难以遏制地瞌睡，患者会在说话、吃饭、聊天时突然“秒睡”。它是一个24小时的睡眠障碍疾病，而且1型发作性睡病患者还可能随时随地出现猝倒。

据了解，发作性睡病已被列入我国《第二批罕见病目录》。据不完全统计，全球该疾病的患病率约万分之四左右。

詹淑琴介绍，全球1型发作性睡病的患者也在200—300万，尽管它是一个罕见病，但是由于现在认识不足，诊断条件有限。就医院来说这个病不少见，在门诊大概有30%的患者是发作性睡病的患者，门诊每年大概接待300例次发作性睡病患者。

韩芳表示，尤其我国小孩得病比较多，很难维持学业。长大以后还会有各种肥胖、心脑血管疾病、代谢性疾病，这个并发症比较多。

发作性睡病：急需“对因治疗”新药

据了解，发作性睡病患者中，青少年儿童的占比较大，而且伴有多种并发症，严重影响患者学习、工作和日常生活。专家表示，这种24小时睡眠障碍罕见病，目前全球治疗药物都是缓解和改善症状为主，急需针对发病原因的治疗新药上市。

韩芳介绍，包括国际的、国内的这些批准的药物，全都是用来只改善症状。你若犯困，让你维持觉醒，就像疼痛给你止疼一样。

詹淑琴表示，用促觉醒药去改善嗜睡，用抗抑郁药去控制猝倒。一个患者要用多种药物联合使用才能够控制症状，甚至控制症状不理想。

专家介绍，目前，全球的批准上市治疗药物不仅药效有限，而且部分患者可能存在器官慢性损伤、精神或躯体药物依赖、认知功能下降等短板。

刘宗英表示，我国率先批准的这款“全球新”创新药，是首个针对病因的治疗药物，属于对因治疗的first-in-class药物，也就是新靶点新机制创新药。

詹淑琴便表示，对于中国患者来说，能够更早参与到国际先进的治疗，更快获得创新药物，不必再像以前那样等待一个漫长的上市时间差。

据了解，这款创新药在全球开展多中心临床试验，受试者覆盖19个国家和地区，包括青少年患者。临床试验数据显示，这款创新药能够改善疾病的核心症状，未来有望成为病症一线治疗用药。 中国医药创新生态对全球药企产生磁吸效应

据了解，为了让我国患者尽早尽快使用全球最新医药研发成果，我国近年来大力支持和鼓励“全球新”创新药研发、上市。像这样临床急需、具备重大治疗价值的创新药，不仅半年内通过快速审评审批上市，而且国家药监局还给予6年的药品试验数据保护期。

刘宗英表示，国家药监局对严重危及生命、具有显著临床优势的罕见病新药纳入优先审评，用时压缩在130工作日以内。

中国药品监督管理研究会常务副会长袁林介绍，这款创新药在中国首报首发，是跨国药企在华发展战略转变的一个缩影。一套完整的鼓励全球原创新药、保障患者用药可及、激励医药行业创新的制度体系，已经在中国落地成型，中国生物医药创新生态对全球顶尖药企产生磁吸效应。

据了解，近年来，全球大型跨国药企纷纷将国内医疗机构纳入创新药早期临床研究，将“全球新”创新药的早期临床试验设在中国，在中国同步递交创新药上市申请，一些跨国药企甚至将部分早期分子的临床开发总部放在中国。最新统计显示，2025年，我国国际多中心临床试验登记数量为410项，同比增长超过20%，较2020年翻一番。其中，境外申请人占比由2020年的22%下降为2025年7%。

韩芳介绍，举一个例子，从睡眠领域来讲，过去是无药可用，现在是新药“井喷式”发展。从治失眠的新靶点的到治犯困的，睡不醒的、睡不着的都有创新突破性的新药上市。

“十四五”期间，我国批准境内外同步上市创新药持续增多，由2021年的2个增至2025年的10个，5年累计批准30个。

国家药监局药品注册司司长杨霆表示，随着药监改革的持续深化，中国将成为全球创新药从研发注册与产业化的核心枢纽之一，吸引越来越多的first-in-class药物，也就是新靶点新机制药物进入中国，实现“全球同步、中国首发、惠及中国患者、服务全球临床”的全新格局。

来源：央视网