北京
记者 刘晓诺
“就目前而言，AI（人工智能）尚未有对药物研发的整体周期、成本和成功率等产生显著影响的能力，当前药物的研发模式还没有出现根本性、颠覆性的变化。”2026年7月18日，在首届医药协同创新大会上，清华大学药学院院长钱锋谈论了他对AI与药物研发的看法。
他认为，目前AI在制药领域的应用更多起到加速器的作用。如果未来AI要显著影响药物开发模式，还需要在一些其他时间成本高、资金成本高、研发风险大的环节发挥更大作用。人们需要客观全面地看待AI制药，不要过度神话。
钱锋以靶点发现和临床验证为例进行了简单分析：
第一，靶点发现需要长期、大量的基础研究积累。AI的底层逻辑是对现有文献、专利、有限数据等做关联性的分析，然后提出一个机制或者靶点的假设。这相当于一个人快速阅读了大量文献，开始推测哪些机制可能和疾病进展有关，是否可能靶向它治疗特定疾病。
“所谓AI的靶点发现，其本质是系列假设的提出，这个过程可能比有经验的科学家还要快得多。但针对什么问题寻找假设，选择什么样的假设做验证，如何开展临床前和临床试验论证，等等，这些都还是需要人去做决定，需要人去执行，这些工作往往是药物研发的高成本高风险步骤。”钱锋说。
他认为：“AI不能发现前所未有的新生物学机制。一个从来没有人研究过的疾病机制，AI也无法去无中生有地发现。当然，AI可以协助科学家思考和提假设，但是靶点和机制研究工作还是需要依赖学术界的多年研究。”
第二，临床验证也会消耗大量资源和时间。这个阶段需要证明药物机制确实在人体身上产生了预期效果，很多药物会在此阶段失败，尤其是新机制的药物。然而目前AI还不能预测药物在人身上的效果，也不能预测临床成功率。
“人们总是觉得AI可以预测一个蛋白靶点，再生成一个分子，分子和靶点的结合亲和力很好，这就是药物了。但这就把制药过程看得过于简单了。”钱锋说，“这其实只是在预测一个binder（结合分子），它与药是两回事。”
在钱锋看来，如果AI有能力预测疾病干扰模式和最终的干扰效果，才能实质上提高药物的研发效率。也就是说，利用各种药物对生物体进行干预后，AI要能够预测出真实的生物学后果，比如药物干扰对动物行为产生的影响，各种分子和细胞生物学层面发生的变化。这需要采集大量数据，也要有更新的技术来获取这些数据。
钱锋介绍，国内外生物医药企业也在和清华大学合作，评价AI的新方法和应用潜力，为未来的可能性做铺垫。不过，药企的研发经费主要还是用在推进现有管线上，特别是临床阶段的管线开发，并未放弃传统制药模式。中国过去几年的授权许可交易很多，2026年上半年潜在总交易额已经达到约1100亿美元，然而其中与AI相关的只是非常小的一部分，绝大部分还是以传统制药模式获得的资产。
但钱锋强调，AI技术只是在现阶段尚未显著影响生物医药行业研发的成本、时间和风险，今天的局限性不代表AI技术没有潜力。清华大学的相关院系已经就此方向展开广泛的讨论、挖掘和科研布局，希望通过跨学科、跨行业的合作来大幅提高AI在制药领域的真实价值。
“AI给了人们一个前所未有的工具，未来这个工具会越来越完善，过去很难做的、需要花大成本做的事情，可能通过新的工具来简化。未来AI有可能产生新的能力，真切地在一些方面产生更大作用，带来重大突破。不过这也还需要做很多研究，并不是立刻就能做到。”钱锋说。
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