双靶siRNA领域专利布局实务（终）：专利布局中的时机安排

（来源：TiPLab）

随着双靶siRNA领域研发活动日益活跃，创新主体需要前瞻性关注专利申请时机的规划。本文结合Arrowhead的专利申请实践及相关研发信息公开情况，，分析不同层次专利申请之间、以及专利申请与研发信息公开之间的时机安排，以期为双靶siRNA领域的专利布局提供参考。

双靶siRNA领域专利布局实务（终）：专利布局中的时机安排

by

TiPLab 石香菜

前两篇文章中，我们分别结合Arrowhead等公司的专利申请，探讨了双靶背景下单靶序列申请撰写中需要关注的问题，以及不同应用场景下的专利布局策略和实施例设计。而在双靶siRNA专利布局中，还有两个与时机安排密切相关的问题值得关注：一是不同层次专利申请之间应当如何安排申请时机，为后续专利布局预留空间；二是专利申请应当如何与研发过程中的对外公开相协调，避免对后续专利布局造成影响。

与单靶siRNA相比，双靶siRNA研发项目往往更容易围绕同一技术路线衍生出平台技术和具体产品等多个具有独立价值的创新成果，因此，不同层次专利申请之间的先后安排显得更为重要。另一方面，随着双靶siRNA领域研发活动日益活跃，相关技术信息也将越来越频繁地通过学术交流、新闻宣传、商业推广、临床申报等各种渠道向外披露，如何协调专利申请与对外公开的时间节点，也成为创新主体在专利布局中需要重点关注的问题。

作为本系列的最后一篇，我们仍以Arrowhead的具体专利申请为例，结合其相关信息公开，分析其在上述两个方面的时机安排，以期为双靶siRNA领域的专利布局提供参考思路。

平台专利与具体产品专利之间的安排

Arrowhead的配体平台专利与PCSK9/APOC3双靶专利

图1 Arrowhead涉及PCSK9/APOC3靶点组合的3个专利家族递交时间轴，由公开信息总结双靶分子示意图来自Arrowhead官网公开的NLA 2025会议海报

这里展示了Arrowhead两个涉及代谢稳定配体的平台专利家族PCT/US2024/031757、PCT/US2024/031750及PCSK9/APOC3双靶siRNA产品专利家族PCT/US2025/017533的递交时间轴。

可以看到，两个配体专利家族的递交各时间点完全一致（包括优先权日、申请日、公开日等）。我们在上一篇文章中已经提到，二者实际为针对同一核心发明点的不同应用场景、所构建的不同层次的平台性专利家族，且涉及相同的实施例。同时递交可以有效避免二者之间相互影响彼此的新颖性、创造性。

整体上来看，两个配体专利家族的各时间点均早于PCSK9/APOC3双靶siRNA产品专利家族。这种平台专利早于产品专利的现象，也符合一般的研发规律：平台技术（如新的递送配体、linker、双靶分子整体的结构等）往往先形成，而具体产品还需要进一步迭代优化。

然而，我们进一步分析发现，涉及PCSK9/APOC3靶点组合的内容实际上是在3个专利家族中同步布局的。两个配体专利家族2023年5月31日最早优先权日的申请均未涉及PCSK9/APOC3靶点组合；直至2024年2月29日，Arrowhead同时递交了两个配体专利家族的第二件优先权申请以及PCSK9/APOC3双靶siRNA产品专利家族的第一件优先权申请，3件申请均首次记载了该靶点组合。

值得注意的是，3件优先权申请中记载的深度并不相同：产品专利家族的第一件优先权申请已记载多个PCSK9/APOC3双靶siRNA分子在小鼠和食蟹猴中不同给药方案下的体内效果数据；而同日递交的两个配体专利家族第二件优先权申请，对于PCSK9/APOC3双靶siRNA分子仅记载了两个具体分子在食蟹猴中的一组体内效果数据。

图2 平台专利与产品专利对具体技术方案的披露尺度不同

另外，3个专利家族递交正式申请时均基本卡满了最早优先权日后12个月的期限。

布局启示

与单靶产品相比，双靶siRNA通常涉及平台技术和具体产品两个层次，申请人往往既希望通过平台专利获得更宽泛的保护，又希望围绕具体产品继续申请后续专利。在这种情况下，平台专利与产品专利之间的申请先后顺序、以及平台专利中对具体产品技术方案的披露尺度，都需要统筹考虑，以避免平台专利和产品专利之间相互影响。

研发过程中，平台技术通常先于具体产品成熟，因此平台专利一般倾向于更早申请，以尽早确立优先权、涵盖更多潜在产品，并避免后续产品研发公开影响平台专利的可专利性。也可同步提交平台专利和产品专利，在实现分层保护的同时，避免因申请时间差导致前一申请影响后一申请的可专利性。此外，平台专利还应合理控制对具体产品技术方案的披露程度，为后续产品专利预留布局空间。

类似地，若一项发明包含多个独立创新点，计划拆分为多件专利分别保护，且涉及相同实施例，也建议尽可能同步提交，以避免不同申请之间相互影响。若因各种原因限制无法同步申请，则可适当调整实施例设计。例如，一项发明同时包含新的配体和新的序列，可在配体专利中采用已公开的序列，在序列专利中采用已公开的配体，从而实现不同发明点的独立保护。

在正式申请的时间安排上，实务中常见的做法是尽量卡满最早优先权日后12个月的期限，补充实验数据，以增强创造性论证，提高授权机会，并相应延长专利保护期限。但这并非唯一选择，申请人需结合自身研发进度和需求灵活决策：若核心数据已较为充分，或希望尽快获得授权，也可提前提交正式申请，并结合优先审查等加速程序，缩短授权周期。

对外披露如何与专利申请相协调

Arrowhead的PCSK9/APOC3双靶管线

图3 Arrowhead涉及PCSK9/APOC3靶点组合的专利家族及相关其他公开的时间轴，由公开信息总结双靶分子示意图来自Arrowhead官网公开的NLA 2025会议海报

这里展示了Arrowhead关于PCSK9/APOC3双靶产品的对外信息公开的时间及相应内容。

Arrowhead于2024-02-29同日递交了3件首次记载PCSK9/APOC3靶点组合的优先权申请。随后，记载了PCSK9/APOC3靶点组合的2件配体平台专利申请于12月5日公开；而Arrowhead官网一周后的12月13 日公开的其他材料中，对公司管线的总结甚至还未显示PCSK9/APOC3 dimer。此后，Arrowhead在2025年第一季度的对外电话会议中公开表示，当年会递交PCSK9/APOC3 dimer的临床试验申请。随后，在5月的NLA 2025会议中公开了PCSK9/APOC3 dimer的临床前实验数据，10月发出宣布递交临床试验的新闻。最后是临床试验登记信息的被动公开。

可以看出，所有对外公开均发生在递交最早优先权申请之后，甚至于专利以外的公开均发生在专利已公开PCSK9/APOC3靶点组合之后。

Arrowhead的TSLP/IL33双靶管线

图4 Arrowhead涉及TSLP/IL33靶点组合的专利家族及相关其他公开的时间轴，由公开信息总结双靶分子示意图来自Arrowhead官网公开的ATS 2025会议海报

这里展示了Arrowhead涉及TSLP/IL33靶点组合的专利家族及其他对外信息公开的时间及相应内容。

与PCSK9/APOC3管线类似，所有对外公开均发生在递交最早优先权申请之后。不同的是，在即将会议公开临床前实验数据时，Arrowhead又递交了TSLP/IL33靶点组合的第二件优先权申请。

我们进一步分析发现，优先权2新增的内容与会议公开新增的内容高度对应，均是在优先权1的基础上增加的部分。

图5 优先权2新增的内容与会议公开新增的内容高度对应

布局启示

• 在对外批露前先递交专利

学术交流、新闻宣传、商业推广、临床申报等各种渠道的公开都可能成为后续专利申请的现有技术，影响其可专利性，而新颖性一旦丧失通常难以弥补。因此，在对外披露前，应尽可能完成专利申请。这也要求创新主体在研发管理中建立相应机制，在各类对外公开节点前，预先评估是否涉及可申请的技术方案，为专利申请留足时间窗口，避免因过早公开而错失保护机会。

• 合理控制对外信息披露尺度

专利申请递交至公开前，企业可能也希望对外展示研发进展、释放积极信号，但未必希望过早公开产品的具体序列、结构或其他关键技术细节，以避免竞争对手快速跟进或开展规避设计。因此，在这一阶段仍应合理控制对外公开的内容，在满足交流需求的同时，避免过度披露核心技术信息。

• 对外信息批露和专利文件中使用两套独立代号

此外，还可以考虑在对外信息批露和专利文件中分别使用两套独立代号。 这样即使专利申请公开后，第三方也需要进一步比对和分析才能推测建立二者之间可能的对应关系，提高关联难度，为产品研发和专利保护争取更多主动空间。

结语

本系列文章以Arrowhead的具体专利申请为例，围绕双靶siRNA领域专利布局中的若干新问题，分享了我们目前的一些观察与思考。随着技术发展和专利实践的不断积累，相信相关问题也将得到更深入的解答，同时也会有更多值得研究的新问题不断涌现。

当前，国内创新主体已成为双靶siRNA领域的重要参与力量，对专利布局和FTO风险评估的需求持续增长。作为一家长期深耕前沿技术领域、服务于创新主体和投资机构、并以研究为导向的知识产权服务机构，我们也将持续关注双靶siRNA相关技术、专利及产业发展，并期待与大家共同见证和探讨这一方向未来的新实践与新变化。

* 以上文字仅为促进讨论与交流，不构成法律意见或咨询建议。

© 作为一家专业服务公司，TiPLab坚持原创的系统的研究，注重系统性知识积累与专业影响力。欢迎读者个人分享转发，各专业平台媒体如需转载请联系TiPLab获得授权。

TiPLab提供基于研究的核心知识产权服务

FTO：技术商业化实施的侵权风险防范

TiPLab通过对细分技术领域内核心技术和重要专利的长期研究，结合自身在数据检索和分析方面的专长，致力于帮助客户深入了解、积极应对潜在的专利侵权风险。

Due Diligence：商业活动中的知识产权尽职调查

在企业许可交易、融资、并购、上市等过程中，TiPLab帮助企业和投资方了解目标技术/产品的专利保护强度及产品商业化过程中潜在的专利侵权风险，从而为商业谈判和决策提供支持依据。

Patenting：全球范围内高价值专利资产的创设

TiPLab熟知全球主要国家和地区的法律实践和细分领域内的前沿技术进展情况，通过前瞻性的专利布局策略，帮助客户通过创设有价值的专利资产而获取、保持和巩固独特的竞争优势。