北京
据北京日报消息，由京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊“牵线”开展研发的一款国产渐冻症药物，已完成二期临床试验，明年有望上市。这是我国首款完全自主设计研发的 SOD1 基因突变型渐冻症药物。
这款新药由北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙带领团队与国内药企合作研发，首批临床数据近期登上了国际权威学术杂志《自然 · 医学》。2023 年，正是蔡磊把研发企业推荐给了天坛医院团队。
目前我国仅有的两款渐冻症药物均为进口，且作用仅限于延缓疾病进展，无法逆转或阻止病情发展。而这款新药有望为约 10% 的渐冻症患者“解冻”。药物瞄准了这些患者身上携带的 SOD1 基因突变 —— 会不断产生坏蛋白，导致运动神经元死亡。治疗原理可以简单理解为，用药物“封印”住 SOD1 基因，从根源上掐断致病链条。
遗憾的是，蔡磊本人不属于 SOD1 基因突变型渐冻症，无法从这款药中直接受益。事实上，绝大多数渐冻症患者都和他一样，病因至今不明。
此次研究成果的发布，标志着药物的首批临床数据获得国际权威认可：首批 6 位试验患者用药 240 天后，脑脊液中的坏蛋白水平降低了 56%-69%，血液中的神经损伤“警报信号”降低了一半多，病情被按下了“暂停键”。
据悉，有两位患者脚趾头一度完全不能动，用药后恢复了活动。“这在以前是想都不敢想的。”王伊龙说，临床试验自 2023 年 8 月启动，6 位患者目前全部存活。其中一位年轻女患者，至今身体状况基本维持在接受第一次用药时的状态，没有再加重。“越早用药，患者就越有可能不发病，或者一直维持在稳定状态。”
王伊龙介绍称，进口药属于反义核苷酸药物，每 3 个月或半年就得打一针；新药属于小干扰核糖核酸药物，理论上有效期更长，半年甚至一年以上打一针即可。“这是纯国产原研，未来在价格上也会更有优势。”
IT之家从报道中获悉，目前天坛医院正在推进十多项渐冻症临床试验，其中一项针对散发型（病因不明）渐冻症患者的国产新药也已取得积极进展：有患者用药期间病情停止发展，甚至出现逆转。
本文源自：IT之家
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