鼓楼医院：没有KPI的顶尖机构，临床为本的细胞“圣殿”

要想成就一桩事

最主要的还是坚持坚持再坚持

——鼓楼医院 孙凌云

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常顺 | 撰稿

Ducaby | 排版

在这个系列中，之前我们讲过很多企业，它们有融资、有估值、有上市故事。但今天要讲的这家机构，和它们都不一样。

它不融资，不上市，不追求利润。它没有董事会，没有对赌协议，也没有市值压力。它有的，是一间 1000 平米的实验室，是 2800 多例被治愈的患者，是一个国家技术发明二等奖，以及一群在这个领域深耕了二三十年的人。

它就是南京大学医学院附属鼓楼医院临床干细胞研究室。

在中国细胞产业的地图上，它是一个“圣殿”般的存在。不是因为它规模最大、钱最多，而是因为在这个充满资本和喧嚣的行业里，它始终保持着一种罕见的纯粹——一切从临床出发，一切回到临床。

# 01

一间 1000 平米的实验室

2026 年 2 月，南京鼓楼医院发布了一份文件，标题很长：《南京鼓楼医院临床医学研究院科研服务项目（三）：临床干细胞研究室》。

这份文件详细介绍了这间实验室：

它坐落在南京市玄武区，总面积约 1000 平方米。整体采用净化层流技术，达到千级洁净标准，局部区域达到百级洁净水平——这是制药工厂的标准，不是普通实验室的标准。

实验室功能分区非常清晰：设有 GMP 级临床干细胞培养准备室、干细胞制备实验室、干细胞质量检测实验室以及干细胞冷冻储藏室。

2016 年，南京鼓楼医院成为全国首批 30 家干细胞临床研究的备案机构之一。目前，医院已成功备案干细胞临床研究项目五项，备案项目数位居全国前列。

（图源：南京鼓楼医院干细胞研究室）

更关键的是——这间实验室已通过各项验收，所有指标均符合国家 GM P要求，是国内首个建立的医院院内 GMP 级干细胞制备中心。

这意味着什么？意味着鼓楼医院可以在自己的院子里，按照药品生产的标准，制备临床级的干细胞。这在当时的中国医院里，是独一份的。

这间实验室能制备的细胞种类非常丰富：人脐带、骨髓、脂肪、牙髓、牙龈、胎盘绒膜、胎盘蜕膜、胎盘羊膜来源的间充质干细胞，以及人成纤维细胞。在临床服务方面，还能制备临床级 Treg 细胞、NK 细胞、血管基质组分、干细胞和免疫细胞外泌体、间充质干细胞线粒体以及骨髓单个核细胞等等。

但这些硬件设施，只是这间研究室故事的一个侧面。真正让它成为“圣殿”的，是这里的人。

# 02

孙凌云——

30年，2800例红斑狼疮

孙凌云，是这间研究室绕不开的名字。

1962 年出生的他，现在是南京鼓楼医院风湿免疫医学中心主任、南京大学风湿免疫研究所所长。但在三十多年前，他还只是一个刚接过科室重担的年轻医生。

图：孙凌云教授

南京鼓楼医院的风湿免疫科成立于 1979 年。那时，国内的风湿免疫专业才刚刚起步，而西方国家成立这一学科已有 70 多年的历史。面对庞大的患者群体和稀缺的医疗资源，风湿免疫病又被称为“不死的癌症”——死不了，但痛起来生不如死。

1993 年，孙凌云接手了免疫科的工作。作为当时最年轻的科主任，他给自己定了一个目标：用 20 年时间，让科室在国内外的行业排名中名列前茅。

1994 年，他远赴意大利求学。在那里，他像一块海绵一样吸收一切：病例、疗法、科研思路，全部手写记录下来。半年后，他带着这些笔记回国，完成了一部 38 万字的专著——《分子风湿病学》，填补了国内该领域研究的空白。

1998 年，孙凌云团队成功完成了亚洲首例造血干细胞移植治疗系统性红斑狼疮。

但在首战告捷之后，他陷入了沉思。造血干细胞移植费用高昂，患者还要承受巨大的不良反应。他在想：能不能找到一个更安全、更普惠的疗法？

通过文献研究，他将目光投向了骨髓中的间充质干细胞。他曾打过一个比方：如果说骨髓中的造血干细胞是“种子”，决定人体自身免疫力的高低，那间充质干细胞则如同“土壤”，具有免疫调节与组织修复功能。治病不能只换种子，还要改良土壤。

此后，孙凌云团队花了八年时间，研究间充质干细胞治疗方案的可行性。最难的部分，是间充质干细胞的分离和扩增，光是这一环节就耗时一年多。因为没有现成的路，所以每一步都要自己踩出来。

2007 年，一位叫珊珊的 21 岁患者，成为了全球首例接受异体间充质干细胞移植的人。她的系统性红斑狼疮已经到了传统治疗完全无效的地步，身体被疾病消耗得奄奄一息。于是她决定放手一搏。治疗过程并不像人们想象的那样惊心动魄——只是像普通输液一样，干细胞通过静脉一滴一滴地注入体内。

然后，奇迹发生了。

首次治疗后，她之前停止的月经恢复了。血液与尿液检查显示，那些曾经紊乱不堪的生化指标，正在一个一个回到正常范围。此后的十多年里，她的身体指标一直稳定。当年那个被疾病判了死刑的年轻女孩，重新拥有了正常的人生。

这次成功，宣告了一种全新疗法的诞生。此后，孙凌云带领团队用间充质干细胞治疗方案，成功治疗了 2800 多例重症红斑狼疮、系统性硬化症等免疫疾病，有效率达到 60%，并显著降低了死亡率，避免了传统治疗的严重副作用。

2020 年 1 月，孙凌云团队的研究成果——“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用研究”，荣获国家技术发明二等奖。他是第一完成人。

2025 年 3 月，孙凌云获得第十八届中国药学发展奖临床医药研究突出成就奖。

如今，孙凌云已经 60 多岁了，但他依然每周出诊、查房、带学生。他常说一句话：“一个学科，没有科研不行。”

他的学生说，孙老师仿佛是一位“记忆大师”，对几乎所有患者的病情都了如指掌。遇到经济困难的患者，他还会默默垫付医药费，从未计较得失。

从 1998 年的亚洲首例，到 2007 年的全球首例，再到 2020 年的国家技术发明奖——这条路，孙凌云走了二十多年。二十多年里，他没有拿过一轮融资，没有做过一次商业路演。他只是在看病、做实验、带学生，然后用 2800 多例活生生的病例，回答了那个 1998 年就萦绕在他心里的问题：

干细胞到底能不能救人？

现在看来答案是肯定的——能！

图：孙凌云教授依然在一线坐诊

# 03

孙海翔——

世界首例干细胞宝宝的诞生

如果说孙凌云代表的是鼓楼医院在免疫领域的深耕，那孙海翔代表的就是在生殖医学领域的突破。

卵巢早衰，指的是女性在 40 岁之前由于多种病因出现卵巢功能衰竭，这种病在育龄女性中发病率超过 1%。这类患者的卵巢中没有优势卵泡活动，无法取得卵子，即使通过辅助生殖技术也很难受孕，被认为是导致不孕的“不治之症”。

2015 年，南京鼓楼医院生殖医学中心孙海翔教授临床团队，与中国科学院遗传与发育生物学研究所戴建武教授团队合作，在国际上率先开展了脐带间充质干细胞干预卵巢早衰合并不孕症的临床研究。

这项研究，在通过医院伦理审查和国家卫计委备案后，成为我国实行干细胞临床研究备案制度后首批备案的 8 个干细胞临床研究项目之一。

2015 年 12 月，团队为一位 34 岁的安徽患者方女士实施了干细胞卵巢内移植术。用于移植的脐带干细胞，正是由鼓楼医院 GMP 级临床干细胞室制备的，并经中国食品药品检定研究院第三方检验。

术后复查，卵巢血流有明显改善。2016 年，方女士又接受了两次移植。2017 年 5 月，B 超屏幕上出现了一个所有医生都期待看到的信号——大卵泡活动。

而就在那个月，她自然受孕了。

2018 年 1 月 12 日，南京鼓楼医院的产房里，一声响亮的啼哭划破了冬日的寂静。方女士顺利产下一个 5 斤 9 两的健康男婴。这是世界首例干细胞治疗卵巢早衰诞下的健康婴儿。那一刻，产房里的医生和护士都红了眼眶——他们知道，这个孩子背后，是无数个家庭绝望的眼泪，是无数个不眠不休的实验夜晚。

（图源：南京鼓楼医院）

这一成果，被媒体称为“生殖医学领域继子宫内膜损伤修复之后的又一重大突破”。自成功的两年来，该临床研究已入组患者 23 人，9 位患者有优势卵泡活动，2 位患者获得临床妊娠。每一个数字背后，都是一个家庭从绝望到希望的逆转。

而孙海翔团队并没有止步于此。他们研发的间充质干细胞治疗技术，使卵巢早衰患者大卵泡活动率从 6% 提升到了 32.6%。针对反复胚胎种植失败的患者，通过子宫内膜容受性改善的临床分层诊疗，使得 75% 以上外院胚胎移植失败的患者成功妊娠。

2025 年，第三批落地海南收费的细胞技术中，早发型卵巢功能发育不全的脐带间充质干细胞治疗技术也正式获批，定价 8 万元/次。

从 2015 年项目启动，到 2018 年首例婴儿诞生，再到 2025 年临床医学研究院启用——整整 10 年。孙海翔团队用 10 年时间，把一个“不治之症”变成了“可治之症”。

# 04

王斌——

解构细胞治疗

在这间研究室里，还有一位中生代科学家值得关注——王斌。

王斌是南京鼓楼医院研发平台管理处处长、临床干细胞研究室主任。他是博士、研究员、博导，曾在美国杜克大学及康奈尔大学做博士后，是江苏省“双创”卫生类创新人才。目前主持三项国家自然科学基金项目。

如果说孙凌云代表的是“临床应用”，孙海翔代表的是“临床转化”，那王斌代表的就是“机制研究”——追问干细胞“为什么有效”，然后想办法“让它更有效”。

2025 年 10 月，王斌团队在国际控释领域顶刊《Journal of Controlled Release》上发表了一项重要成果。他们提出了一个全新的概念：解构细胞治疗。

（DOI: 10.1016/j.jconrel.2025.114121）

什么意思？简单说，就是放弃使用完整的活细胞，而是提取其发挥治疗效应的核心功能组件——比如细胞膜——制成标准化的细胞衍生产品。这样做的优势很明显：不需要担心细胞存活、复制或致瘤风险，而且理化性质稳定、易于标准化生产、可室温保存。

研究团队通过对 8 种不同组织来源的间充质干细胞进行转录组学分析，发现牙髓来源的干细胞具有独特的免疫抑制能力。他们将牙髓干细胞的细胞膜制成仿生膜纳米颗粒，在动物模型中展现了与活细胞相当的疗效。

这项研究的意义在于，它成功将干细胞治疗的思路从“用细胞”转向“用细胞的部件”，为解决细胞治疗产品的转化瓶颈提供了全新方案。

此外，王斌团队还与清华大学杜亚楠课题组、中国食品药品检定研究院等单位合作，联合打造了基于 GMP 级 3D 微载体的自动化封闭式工业级干细胞“智造”平台。

自动化封闭式工业级干细胞生产示意图

（图源：清华大学医学院）

从孙凌云的“土壤理论”，到王斌的“解构细胞治疗”——这间研究室的两代人，用不同的方式回答着同一个问题：干细胞到底是怎么治好病的？

# 05

规则的制定者

除了临床和科研，这间研究室还在做另一件重要的事：制定规则。

在行业标准制定方面，研究室牵头完成了江苏省干细胞团体标准《药用纳米氧化铁示踪剂标记临床级人脐带间充质干细胞的技术规范》（T/JPMA 008—2020）。

除此之外，研究室还牵头制定了两项国家标准：《纳米技术 纳米氧化铁标记活细胞的方法》和《纳米技术 纳米氧化铁标记细胞磁共振测试方法》。

这些标准，解决了干细胞研究和应用中的一个关键问题：如何追踪干细胞进入体内后的去向？纳米氧化铁标记技术，让研究者可以在磁共振下实时观察干细胞的分布和归巢情况。

牵头制定国家标准，意味着这间研究室不只是在“用”技术，更是在“定义”技术。

在临床规范化方面，孙凌云还牵头制定了《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》，推动了整个行业的规范化发展。

（DOI: 10.3760/cma.j.cn141217-20210923-00381）

从地方标准到国家标准，从专家共识到行业规范——这间研究室正在用自己的实践，为整个中国干细胞产业“修路架桥”。

# 06

“圣殿”的意义

2025 年底，南京鼓楼医院临床医学研究院正式启用。研究院总规划面积接近 4 万平方米，其中有近 8000 平方米的动物实验中心，涵盖从斑马鱼到大动物的全链条实验支撑。

研究院执行院长丁利军说，依托这个全链条体系，一批前沿科研成果正快速从“实验室”走向“临床”。

而在这座研究院的核心，就是那间 1000 平米的临床干细胞研究室。

那间 1000 平米的实验室里，一批批临床级细胞正在制备，一批批患者的命运正在被改写。

（图源：南京鼓楼医院互联网医院）

它不参与资本游戏，却为整个行业提供着最硬核的临床数据和科学支撑；它不追求速度和规模，却在每一个关键节点引领着方向。

孙凌云曾经说过一句话：“治病救人不能牺牲患者利益。”

这句话很朴素，但分量很重。这间研究室的一切——不管是那 1000 平米的洁净空间，还是那 2800 多例被改写的命运，或者是那两项沉甸甸的国家标准——都建立在这个底线之上。

这，才是“圣殿”真正的意义。

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