新政松绑，CGT加速跑时代来了

近期，国家药监局的三份文件，让国内细胞与基因治疗（CGT）产业迎来了新的机遇。

具体来看《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告（征求意见稿）》（下文简称“意见稿”）、《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》和《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》这三份文件在同一天发布，共同形成了“审批提速+边界厘清”的系统化监管体系——一份旨在优化审评审批，另外两份则厘清CGT品类标准，补齐长期以来的行业监管短板。

无独有偶，年初FDA也刚出台了新的CGT监管政策，意在推动CGT产品在化学、生产和控制（CMC）监管方面更为灵活。

尽管政策重点不同，但中美两大监管同步发力绝非巧合，这背后是CGT产业正处于爆发前夜。

6月份，科济药业自主研发的Claudin18.2自体人源化CAR-T细胞治疗产品舒瑞基奥仑赛注射液获批上市，成为全球首款针对实体瘤的CAR-T疗法，就再次推高了赛道的热度。

政策与产业双重催化共振，本轮新政会带来哪些实质性变革，释放红利？国内CGT赛道如今又呈现何种发展格局？

立边界，政策按下加速键

本次CGT新政导向十分清晰，那就是规范化和提速。

其中，审评审批优化成为了行业最核心的利好突破点。意见稿里，国家药监局为鼓励研发创新，提高临床研发质效，“鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验，将符合条件的细胞与基因治疗药品纳入创新药临床试验审评审批30日通道”。

从意见稿来看，符合条件的产品首先是要以临床价值为导向，其次它们主要聚焦在恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病、免疫系统疾病、神经退行性疾病等重点领域。

相较于过往，“30天”这一审评周期已经直接砍半。对于即将进入临床阶段的产品而言，无疑有利于缩短研发耗时，加速产品整体上市进程。

同时，意见稿还提出将优化优化审评审批，服务支持重点创新品种。这些新品种指向“对新靶点、新机制或者具有重要临床价值的细胞与基因治疗药品”。

而在另外两份文件里，则对细胞与治疗产品划分了明确的产品界线。文件明确，CGT产品的划分原则是，“一般情况下，以‘物质基础及活性成分’要素为主，综合考虑生产工艺、作用机制等要素进行类别判定。”

值得一提的是，业界关心的in vivo CAR-T就被划分在了基因治疗产品领域。文件里特地提到，“以 in vivo CAR-T 为代表的一类药品，其活性成分主要为递送载体（如病毒载体、LNP 等）递送的核酸序列，通过体内产生嵌合抗原受体细胞从而发挥预期生物学功能,将其归属于 GTMPs（微生物载体类基因治疗药品）。”

如果说审评审批优化是为产业发展“提速松绑”，那么同步配套出台的两份产品归类文件，则终结了行业长期存在的产品界定模糊、分类混乱的痛点。

不过，意见稿仍在征求意见中，具体细则还有待正式落地敲定。但即便如此，让国产CGT有序快跑，已经是行业主线。

融资升温，中国开始领跑

在系列新政持续迭代优化之下，国内CGT产业早已迈入快速发展阶段。

医药魔方数据库显示，一级市场上，国内CGT研发企业融资事件数量在2021年达到顶峰后，由于整体经济环境受冷，2022年之后都有所回落。2025年，国内CGT融资开始有所反弹，时间来到2026年上半年，国内CGT迎来了一波融资高潮，仅上半年的融资额就几乎与2025年趋平，为8.36亿美元。

中国细胞与基因疗法一级市场融资情况

图源：医药魔方MedAlpha投融资数据库

在这波热潮里，多起大额融资事件频发，且多集中在实体瘤CAR-T领域。相较于过去CAR-T常被用于罕见病和血液瘤领域，实体瘤领域庞大的临床需求与市场空间，或许是资本竞相涌入的原因。

今年1月，原启生物拿下7000万美元（约合5亿元）C1轮融资，投资者阵容包含了美元基金、国际主权基金等多方资本。三个月后，这家深耕实体瘤CAR-T疗法的药企又完成了1.1亿美元Pre-IPO融资。

原启生物的核心亮点，是其产品Ori-C101。这款靶向GPC3、用于晚期肝细胞癌的自体CAR-T 药物，已获得NMPA批准进入晚期末线肝细胞癌的Ⅱ期临床。这也是全球首个针对肝癌适应症进入Ⅱ期确证性随机对照临床研究的CAR-T疗法。

在此前的注册Ⅰ期临床中，Ori-C101的ORR在Ⅱ期推荐剂量（RP2D）剂量组达66.7%，在最高剂量组（DL4）则实现100%；总人群mOS长达21.4个月，远高于现有二线治疗药物的数据。

同样专注在实体瘤CAR-T开发的易慕峰生物，也在上半年完成了近2亿元的Pre-IPO轮融资。根据弗若斯特沙利文资料，易慕峰生物潜在同类最佳候选产品IMC002（靶向CLDN18.2）为全球临床进展第二快的实体瘤CAR-T疗法。

在实体瘤之外，针对神经系统疾病、心血管疾病、免疫系统疾病等非肿瘤领域的CGT研发持续升温，行业正逐步从肿瘤治疗向多领域拓展。而这一研发布局趋势，恰好与本轮新政重点扶持的创新方向高度契合。

与此同时，新的技术方向如iPSC、in vivo CAR-T也在从早期的技术验证向临床转化和产业化加速。

专注于开发临床级、异体通用、“现货型”iPSC衍生神经细胞药用于治疗神经系统疾病的士泽生物，就于今年3月连续完成五亿元C/C+轮市场化融资，融资将用于进一步支持其自主开发的多项“中国首发”或“全球首款”异体通用型iPSC衍生细胞新药推进至关键性确证临床阶段等。

相较于细胞治疗领域，基因疗法总体融资相对较少，但也不乏大额融资事件。5月，尧唐生物就宣布完成了近5亿元C轮融资，成为了当月CGT领域的吸金王。

图源：《创新与融合: 下一代创新药十年探索》-医药魔方报告

从全球研发格局来看，CGT创新管线则持续扩容。医药魔方数据库显示，全球范围内CGT产品数量快速增加，截至2025年，活跃产品共有7173个，其中已有112款产品上市，绝大多数产品仍处于临床前（58%）或1-2期临床阶段（36%）。

目前，美国和中国是CGT领域当之无愧的两大开发市场。其中，美国有2750款，占比37%，中国内地有2640款，占比35%。

临床研究方面，截至2025年，已有419个CGT产品在中国申报临床，以细胞疗法和基因疗法为主，分别有296个（71%）和80个（19%），此外，溶瘤病毒有42个（10%），溶瘤细菌和外泌体也有少量产品申报。

其中在最为热门的CAR-T领域，自2016年以来，中国企业申办的临床试验数量迅速增加，近十年共登记1423项临床试验，远高于国外（718项）。

随着众多管线源源不断往前推进，中国CGT产品的上市加速态势也更为明显。万联证券的报告显示，截至2026年4月，国内共有10款细胞和基因治疗药物获批上市，从上市时间来看，2021年、2023年、2024年各上市2款，2025年上市4款；其中5款CD19 CAR-T，主要用于血液瘤治疗；3款BCMA CAR-T，针对多发性骨髓瘤；1款干细胞治疗（艾米迈托赛注射液，2025年获批）；1款基因治疗（波哌达可基注射液，2025年获批）。

到6月份，国内也迎来了全球首款针对实体瘤的CAR-T疗法“恺力美”（舒瑞基奥仑赛注射液）。这意味着中国在细胞与基因治疗赛道，取得了领跑世界的成果。

不过，上市对于CGT产品而言只是开始。回看过往，能够顺利完成产业化落地、实现规模化商业变现的药企不多，跨越十亿美元“重磅炸弹”门槛的更是稀少。也因此，药企持续攻坚技术和商业化难点，监管政策随产业发展动态优化，两端都仍在双向发力完善产业发展。

事实上，任何新兴产业的成熟都并非一蹴而就，而是迭代演进的过程。行业在探索中前行、也在实践中优化升级。可以相信的是，随着政策保驾护航、资本持续加持、以及成果不断兑现，多重利好共振下的国内CGT产业将加速突围，迈入发展黄金期。

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