17.7亿美元大单落地，石药阿斯利康攻坚肾病siRNA赛道

7月2日，石药集团（01093.HK）与阿斯利康敲定siRNA肾病药物重磅合作，17.7亿美元潜在交易额，成为国产小核酸技术出海标志性事件。

大单敲定

今日，石药集团港交所发布官方公告，旗下控股子公司巨石生物与阿斯利康签署《合作、选择权及授权协议》，正式切入肾病领域肝外靶向siRNA药物联合开发赛道，整体潜在交易总额达17.7亿美元，刷新国内肾病小核酸BD合作规模纪录。

从交易结构拆解，阿斯利康先期支付3000万美元首付款，后续两个研发项目若顺利行权、完成全流程开发与商业化落地，石药可累计收取最高5.4亿美元研发里程碑、最高12亿美元销售里程碑款项，同时叠加产品年净销售额个位数比例销售提成，多重收益构成完整兑现体系。

权益分配设计颇具战略巧思，阿斯利康可任选任一项目拿下全球或中国境外独家开发、生产、商业化权限，石药牢牢锁定其中一个项目中国大陆全产业链权益，实现技术出海与本土市场自留双向兼顾。

这并非两家企业首次深度绑定，2026年1月石药曾与阿斯利康就创新长效多肽药物开发签订战略合作与授权协议，拿下12亿美元预付款、最高35亿美元研发里程碑、最高138亿美元销售里程碑付款。

本次合作从小分子代谢药升级至技术壁垒更高的肝外靶向递送siRNA，标志合作从管线授权进阶为底层技术平台全球共建，也侧面印证阿斯利康对石药前沿制药技术的持续认可。

放眼行业同期动态，2026年初罗氏17亿美元牵手圣因生物、GSK近10亿美元收购前沿生物MASP-2肾病管线，本次合作接续行业头部药企重金布局肾病小核酸的热潮，进一步推高赛道关注度。

硬核家底

本次合作的核心议价筹码，是石药自主搭建的siRNA药物发现平台与独家肝外靶向递送平台，依托AI分子设计模型、全自动高通量筛选体系，破解了传统siRNA仅能靶向肝脏的行业痛点，是国内少数完成肾脏靶向递送前期验证的技术平台。

长期重金研发投入筑牢技术根基，2026年一季度石药研发费用14.03亿元，同比增长7.7%，占成药业务收入比重26.8%，石药研发团队规模超2000人，搭建八大创新技术平台，siRNA为核心主攻方向之一。

全球管线排名维度，Citeline 2026榜单显示石药以113个活跃在研药物位列全球第15位，其中罕见病管线42项，创新研发底盘扎实。

管线落地层面，石药多款自研siRNA药物已进入临床阶段，实现技术平台落地验证。

2025年9月SYH2070（ANGPTL3靶点）获NMPA临床批件，凭借GalNAc肝靶向递送治疗高甘油三酯血症。

SYH2061靶向补体C5，主攻IgA肾病等肾脏免疫疾病，依托超长效给药、低脱靶毒性形成差异化优势。

主力品种SYH2053（PCSK9降脂siRNA）2026年2月推进至III期临床，即将迎来商业化兑现，完整覆盖肝靶向、肾病肝外靶向两条研发路径。

对比合作方阿斯利康，其在肾病商业化领域积淀深厚，拥有成熟的肾病专科医生渠道、全球临床运营网络。

双方形成“石药出递送技术+靶点筛选，阿斯利康出临床+商业化渠道”的互补格局，最大化降低新药开发试错成本。

多重市场机遇

从行业价值来看，小核酸是继小分子、抗体药后的第三大制药赛道。

弗若斯特沙利文数据显示，2024年全球小核酸市场规模62亿美元，预计2033年增至467亿美元，复合年增长率25%；其中siRNA细分赛道2024年规模24亿美元，2031年有望突破113亿美元，增速领跑整个寡核苷酸药物市场。

肾病是肝外递送最核心落地场景，国际肾脏病学会（ISN）统计，全球慢性肾脏病（CKD）患者约8.5亿人，国内患者约1.2亿人，现有RAAS抑制剂、SGLT2抑制剂仅能延缓病程，无法阻断致病基因表达，大量患者最终进展为终末期肾病，临床刚需缺口显著。

siRNA可在mRNA层面静默致病基因，实现3-6个月一次长效给药，适配慢病长期管理需求，行业机构预测2030年全球肾病专用siRNA市场规模将突破58亿美元，年复合增速超13%。

当前小核酸赛道正迎来多重实质性市场机遇，国内创新药企已然跳出单一项目授权的浅层出海模式，迈入平台技术整体输出的全新阶段，充分印证国产核酸递送底层技术具备全球一流的竞争实力。

肾病慢病领域的广阔蓝海市场，承接了小核酸药物从罕见病小众赛道向常见病大众市场渗透的产业趋势，彻底打开了品类商业化的增长天花板。

同时，本次合作落地的首付款能够有效补充企业现金流，为石药早期创新管线研发、技术迭代提供充足资金支撑，构建起研发与商业化相互赋能的产业良性循环。

高速增长的赛道背后，依旧潜藏着不可忽视的行业不确定性。

目前肾脏肝外靶向递送技术尚未形成如GalNAc般成熟统一的行业标准，递送效率稳定性、长期脱靶安全性问题，仍需大量临床样本持续验证，这类前沿技术的临床前研发本身具备较高失败风险。

本次合作的两款肾病候选药物仍处于早期靶点发现阶段，新药从研发立项到最终获批上市需历经多年打磨，漫长的研发周期让各类里程碑收益的兑现存在较大不确定性。

全球肾病siRNA赛道早已迎来密集布局，Arrowhead、瑞博生物等国内外头部企业纷纷加码，全行业在研管线总数已突破20条，未来临床阶段的同质化竞争将持续加剧，叠加海外药监审核标准趋严、地缘贸易壁垒等外部因素，进一步增加了产品海外商业化落地的变数。

综合来看，本次跨国合作是国际药企对国产siRNA创新技术的认可，也是石药集团完成创新转型、兑现平台技术价值的核心里程碑。

此次联手不仅为难治性肾病患者提供了全新的基因疗法治疗思路，更成为国内创新药产业从单一产品出海，进阶为核心技术、平台能力出海的典型样本，这笔百亿级合作的最终价值，将完全依托后续临床数据的持续读出与项目推进节奏落地兑现。

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