CRISPR之母杜德纳给硅谷泼冷水：AI还治不了病，创新仍然属于人类

詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）是加州伯克利大学的化学系教授，她在 2020 年和 Emmanuelle Charpentier 一起凭借 CRISPR（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 基因编辑技术拿下诺贝尔化学奖。

而这位把基因编辑技术从实验室推向真实疗法的前沿科学家，却是新一轮硅谷 AI 狂热中少有的保守派。她在接受 Bloomberg 采访时，直言自己并不认同当前硅谷对于“人工智能将治愈一切疾病”这一论点的追捧。

聊天机器人没有创新

硅谷科技领袖们对 AI 的医疗前景到底有多乐观？DeepMind 创始人、诺贝尔奖得主 Demis Hassabis 曾表示“我认为也许有一天，我们能借助 AI 治愈所有疾病；也许就在未来十年之内。”

而 Anthropic 创始人 Dario Amodei 也表达过类似的信心，认为 AI 技术应用有潜力消灭大多数癌症；甲骨文创始人 Larry Ellison 在白宫宣布 5,000 亿美元“星门”AI 基础设施项目时称，AI 能在 48 小时内为患者生成个性化癌症疫苗。

Sam Altman 也同样乐观，他在去年底上《今夜秀》时预测，五年内 AI 将消灭疾病。OpenAI 的一位高管甚至提出，如果 ChatGPT 参与发现了一款新药，OpenAI 应该从药品销售额中分成。

图｜CRISPRE 技术示意（来源：Youtube）

对于最后一条，Doudna 只用了两个词回应：“Good luck（祝好运）。”

对 Ellison 的说法，她的态度也很明确：“如果那是真的，我们每个人都会非常开心，但现在我看不到那一天的到来。”

此外，Doudna 补充了一个在硅谷 AI 精英讨论中常常被忽略的常识：癌症不是一种病，而是数百种不同的疾病，每一种都需要不同的解决方案。肿瘤学家们一直在强调这一点，但这个事实在“AI 治愈癌症”的叙事中被轻轻掠过了。

尽管 Doudna 自己也使用 AI 工具辅助实验，但她仍然觉得，如今关于 AI 最核心的误判，是把“总结”当成了“创新”。“创新目前仍然属于人类，”她这样说，“在我们自己的实践中，我没有看到聊天机器人在创新。”

不过，她也承认 AI 工具确实有用：它们能整理数据，能写报告，能把已有的东西高效地归纳出来。但这和提出一个前所未有的全新想法是两回事。主持人追问 Doudna，“所以你是说 AI 无法创新？”Doudna 的措辞很严谨；她并没有把话说死：“我不知道它能不能创新，我只是觉得它现在还没有。”

“那 AGI 到来之后呢？”主持人接着问。“我从不说绝不，也许那一天会来。但我不会屏住呼吸等它。”Doudna 补充道。

Doudna 的言论很克制，但不是所有人都买账。推特上，关于 Doudna 的言论出现了两种不同的声音。一方赞扬 Doudna 的克制，认为现在关于 AI 的炒作太过于狂热且缺乏具体的科学依据；而另一方则认为 Doudna 并不能把聊天机器人和人工智能化上绝对的等号；他们认为 Doudna 作为生物学家，并不确切了解人工智能的进展。

反对派的观点是，聊天机器人也许确实没什么帮助，但不代表 Alphafold、Alphafold 的创始团队凭借 Alphafold 带来的突破同样获得了诺贝尔奖，AlphaGenome、AlphaMissense 以及 AlphaProteo 这些由人工智能赋能的技术对生物科学没有贡献。而同样获得了诺贝尔奖的 David Baker 则表现出了另一种对人工智能的更积极的态度。

生物学的复杂，远超想象

Doudna 给出了具体的例子去佐证她的看法。她说，人类基因组早在 2000 年前后就完成了测序，那是一个被反复庆祝的里程碑。可如今已是 2026 年，距离那一刻过去了二十六年，人类却依然搞不清一个典型细菌细胞中大约 40% 基因的功能。即便细菌的基因组远比人类的小得多。

正是基于这种认知，她对“模拟”这条路保持警惕。“我们没办法靠模拟来理解人体；我们也没办法绕开某些类型的测试。”总的来说，Doudna 认为，AI 并不是没有价值，它确实可能提高科研发现的效率，帮助人们更快理解身体如何运作、如何与药物相互作用。但前提是，研究者需要使用正确的数据去训练模型，但这恰恰是当前最大的缺口。要实现这一切，需要更好、更多的训练数据，而不是更宏大的承诺。

而 Doudna 真正的紧迫感落在另一个地方：如何把 CRISPR 真正应用到病人身上。

过去几年，CRISPR 确实治好了人，但每治疗一个，代价都大到难以复制。

2019 年，密西西比州的 Victoria Gray 成为全球第一位接受 CRISPR 基因编辑治疗的镰状细胞病患者。此前她忍受了 34 年的疼痛发作和反复住院。治疗八个月后，她不再需要输血，症状消失。基于这项临床试验开发的疗法 Casgevy 在 2023 年获得 FDA 批准，但定价是每位患者 220 万美元。

2025 年 2 月，费城儿童医院完成了另一个里程碑：出生仅六个多月的婴儿 KJ Muldoon 接受了全球首例完全个性化的 CRISPR 体内疗法。KJ 患有一种罕见的代谢疾病——氨甲酰磷酸合成酶 1（CPS1）缺乏症，发病率仅百万分之一。

Doudna 创办的创新基因组学研究所（Innovative Genomics Institute, IGI）的五名研究人员参与了这项治疗的开发，从设计到给药只用了六个月。截至 2025 年 4 月，KJ 已经接受了三剂治疗，没有严重副作用，开始能耐受更多蛋白质摄入。但整个治疗花费约 80 万美元，靠公共科研经费、学术合作和慈善资金拼凑而成。

“怎么才能拯救更多的 KJ 宝宝？”Doudna 反问，“这条路不应该是耗费几百万美元的路，也不应该需要一支庞大的团队花几年时间才能走通。”

图｜KJ Baby（来源：STAT News）

当前 CRISPR 疗法的主流模式是“体外编辑”：把细胞从病人体内取出，在实验室里用 CRISPR 编辑，再移植回去。过程复杂、昂贵，病人也遭罪。Doudna 押注的方向是“体内疗法”：把编辑分子直接送进患者体内，精准抵达目标细胞，省去取出和回输的步骤。

为此，IGI 正在筹集 10 亿美元，计划未来十年维持每年 1 亿美元的研究预算（目前年预算约 4,000 万美元）。去年 7 月，IGI 还用 Chan Zuckerberg Initiative 提供的 2,000 万美元成立了儿科 CRISPR 治疗中心，目标是为 8 名患有严重遗传病的儿童开发个性化疗法，并最终覆盖上千种罕见病。Doudna 说得很直白：“我不想让 CRISPR 变成一种学术上的珍奇事物，只影响地球上的少数几个人，和真实世界没有交集。”

自 2015 年创办以来，IGI 已经孵化出 31 家公司，合计估值约 90 亿美元，创造了超过 2,500 个工作岗位。Doudna 本人是其中 7 家的联合创始人。但 CRISPR 的商业化之路并不平坦，Caribou Biosciences 股价跌了 91%，Editas Medicine 在 2024 年 12 月裁掉 65% 的员工并搁置了镰状细胞病项目，Tome Biosciences 在融资超 2 亿美元后几乎裁光了全部员工。

不是天堂，也不是《千钧一发》

基因编辑技术的突破固然让人欣喜，但背后的伦理问题却引人深思。很多人担忧基因编辑技术最终只会服务少数富豪精英，加剧阶级固化，引发社会震荡。1997 年科幻电影《千钧一发》是这种忧虑的一个缩影。影片的设定是：生物技术的快速发展让人们可以为自己的后代选择优良基因，也可以通过生物识别技术快速查验身份。而人们也因此被分化为“基因优化人”（Valid）和“自然人”(Invalid)。

（来源：Youtube）

因此，当基因编辑越来越强大，我们究竟在通往何方？

Doudna 本人曾经预测过，二十五年内会出现由 CRISPR 技术编辑的婴儿，但并不是硅谷那种“定制超级宝宝”。她对硅谷的基因编辑狂热保持着清醒：智力、身高、眼睛颜色这些性状，往往由成千上万个基因共同决定，彼此之间还在以人类尚未理解的方式相互作用。“如果我们调整一个基因，甚至几个基因，我们并不能确保结果会如何发展，”她说，“尤其是放到长期去看。”

总体来说，Doudna 对于技术的态度是谨慎的。她倾向于把 CRISPR 的应用分门别类：一类是病因明确、有清晰编辑方案、能够阻止毁灭性疾病的应用，比如镰状细胞病；另一类则风险重重，需要改动大量基因，极可能带来意想不到的后果。前者值得全力推进，后者则需要格外慎重。

那么，前方是天堂，还是《千钧一发》里那个被基因决定命运的世界？Doudna 回答，“也许在中间的某个地方吧，但希望更接近天堂一点。”

参考资料：

https://x.com/emilychangtv/status/2070632703331102798

https://x.com/ihtesham2005/status/2070175612615201205?s=20

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