北京
“亨廷顿病项目即将提交上市申请，我们把评级上调至超配，目标价从25美元大幅提升至65美元。”巴克莱银行在6月18日发给客户的一份报告中写道。这家华尔街机构做出上述判断时，荷兰基因治疗公司UniQure的股价仍在低位徘徊。按巴克莱的计算逻辑，亨廷顿病适应症潜在的数十亿美元峰值销售空间，足以让当前市值显得局促。
UniQure此前已明确将在第三季度向美国FDA提交BLA。选择这个时间点，意味着公司拿到了足够支撑加速审批的临床证据。巴克莱没有在研报中透露更多数据细节，但明确表态“提高了该项目的成功概率评估”。在生物技术投资领域，机构主动上调成功概率，通常暗示他们看到的数据比市场预期更积极。
亨廷顿病是一种由单基因突变引发的神经退行性疾病，患者逐渐丧失运动控制能力和认知功能，最终走向死亡。目前没有治愈手段，现有药物只能缓解部分症状。这是基因疗法最想攻克的那类靶点——病因明确、靶点清晰、未满足临床需求巨大。UniQure试图用一次性的AAV载体递送方案，从基因层面中断病程进展。如果成功，商业逻辑会自动成立：治疗一批患者,就沉淀一批不可逆的竞争壁垒。
同样依托AAV递送平台的AMT-260，在另外一条管线上也刚刚交出了一份中期答卷。6月19日，UniQure公布了AMT-260针对难治性内侧颞叶癫痫的I/IIa期临床研究初步数据。六个接受低剂量治疗的参与者中，三人在第4至第6个月期间观察到致残性癫痫发作显著减少，降幅从79%到完全消失不等。其余参与者的发作频率变化不一，有人在随访期内出现波动。
安全性数据干净：没有报告与AMT-260或手术操作相关的严重不良事件。观察到的副作用均为轻至中度，头痛是最常见的不适反应。对于一款直接作用于中枢神经系统的基因疗法而言，这个安全性轮廓足以让研究者继续推进。高剂量组的入组工作正在进行中，按照剂量递增试验的常规逻辑，更高的剂量可能带来更好的疗效，但也需要更谨慎地监控安全边界。
UniQure的研发管线有个共同策略特征：全部围绕一次性给药的AAV基因疗法展开，锁定的是严重遗传病和中枢神经系统疾病这两大类适应症。公司反复对外强调的技术愿景，是“提供潜在根治性治疗”。这句话的潜台词很清楚——不做缓解症状的me-too药物，只赌能从根源上修正疾病进程的基因药物。赌注大,成了就是独占市场,输了就是沉默成本。
华尔街的研报逻辑其实不复杂：亨廷顿病项目构成了近期估值重估的催化剂，癫痫管线提供了中长期想象空间。巴克莱把目标价从25美元拉到65美元，差价160%的幅度本身就传递了机构的判断——这不是一次温和上调，而是重新定价。医药股分析师在面对BLA前夕的生物技术公司时，通常会在数据读出的窗口期前提前表态，以免获批后股价跳空失去推荐时机。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
