最贵国产药降价腰斩：仅售百万级，患者为何仍在观望？

一针药，从279万元降到139万元。

这样的降价力度，在中国医药市场并不多见。但比降价更令人意外的是，截至目前，这款曾刷新中国药价纪录的药物，仍然没有迎来第一位付费患者。

近日，经济观察报报道称，由信念医药研发的血友病基因治疗药物——波哌达可基注射液，在今年6月已经完成大幅降价。部分地区叠加惠民保报销后，患者实际自付金额有望降至100万元左右。

面对几乎“腰斩”的价格，患者依然选择观望。

表面看，这是一个“天价药卖不动”的故事。但如果深入研究就会发现，这背后其实折射出中国创新药产业正在面临的新挑战：技术突破了，支付体系却还没有跟上。

很多人看到279万元的定价，第一反应往往是进口药。

事实上，波哌达可基注射液是一款地地道道的“中国制造”。

它的研发企业信念医药（Belief BioMed）总部位于上海，是国内少数专注于基因治疗技术的平台型公司。该药于2025年获国家药监局批准上市，成为中国首个获批的血友病B基因治疗药物。上市后，由武田中国负责商业化推广。

换句话说，研发、生产和审批都发生在中国，只是在市场推广环节引入了全球罕见病领域经验丰富的武田制药。

从产业角度看，这款药的意义并不仅仅是一款新药上市，而是中国基因治疗产业首次实现自主突破的重要标志。

过去十几年，中国创新药行业一直在追赶欧美，而基因治疗被视为未来最具颠覆性的技术路线之一。波哌达可基注射液的获批，意味着中国企业已经开始进入这一高端赛道。

很多人觉得279万元的价格不可思议。

但实际上，这类产品和普通药物完全不是一个概念。

血友病B是一种遗传性疾病，患者体内负责凝血功能的F9基因存在缺陷，导致无法正常产生凝血因子IX。一旦发生出血，往往很难自行止血，严重者甚至会因反复出血导致关节残疾。

传统治疗方式是定期输注凝血因子。很多患者每年需要注射几十次甚至上百次，一生都无法摆脱治疗。

而基因治疗的逻辑完全不同。

通过经过改造的病毒载体，将正常的F9基因送入患者肝脏细胞，随后患者自身细胞便能够持续产生凝血因子。

简单来说，过去是不断补充凝血因子，而现在则是尝试直接修复产生凝血因子的能力。

因此，它卖的并不是一支药，而是一种长期甚至接近治愈的可能性。

这也是为什么全球基因治疗产品普遍价格高昂。

如果放到全球市场比较，中国药企实际上已经把价格打到了极低水平。

目前，美国同类血友病基因治疗产品Hemgenix定价约350万美元，另一款Roctavian售价约290万美元。折算成人民币，大约在2000万元至2500万元之间。

相比之下，波哌达可基注射液上市时定价279万元，如今已经降至139万元左右，仅相当于欧美同类产品价格的3%至5%。

这背后反映的，其实是中国制造业熟悉的一套逻辑。

无论是新能源汽车、光伏还是无人机，中国企业往往能够依靠更低的研发成本、更高的生产效率以及更强的供应链能力，把产品价格降到全球竞争对手难以企及的水平。

信念医药曾披露，该产品从IND申报到上市总投入约3000万美元，而欧美同行往往需要投入数亿美元甚至十亿美元级别资金。

从这个角度看，139万元已经不是“天价”，而是中国创新药成本优势的体现。

问题在于，药企算的是长期账，患者算的是现实账。

根据病痛挑战基金会发布的数据，80%的血友病家庭年收入低于8万元，接近一半家庭的医疗支出占家庭收入40%以上。

对于这样的家庭而言，即便药价降至100万元左右，仍然是一笔无法轻易承担的开支。

更重要的是，患者长期形成了一套稳定的治疗模式。

每年花几万元或者十几万元，通过医保、慈善援助等方式维持治疗。虽然麻烦，但费用是分散的、可预期的。

而基因治疗要求一次性支付上百万元，相当于提前把未来十年的医疗费用一次性付清。

从经济学角度看，这笔账可能是划算的；但从普通家庭角度看，一次性掏出100万元和未来十年慢慢支付，是完全不同的心理感受。

因此，真正拦住患者的，并不只是价格本身，而是支付方式。

除了费用，疗效也是患者关注的重点。

目前公开数据显示，最早参与临床研究的患者已经接受了4至5年的持续随访，大多数患者仍保持良好的凝血因子水平，部分患者实现长期零出血。

这说明产品确实有效。

但患者关心的并不是4年或者5年，而是10年、15年甚至20年后的结果。

毕竟，很多血友病患者还很年轻，他们需要面对的是未来几十年的生活。

如果几年后疗效下降怎么办？如果未来还需要再次治疗怎么办？

对于需要一次性投入上百万元的家庭来说，这种长期不确定性会被无限放大。

也正因为如此，不少患者选择继续等待，希望看到更长期的数据积累后再做决定。

事实上，这并非中国企业独有的问题。

过去几年，欧美市场已经有多款基因治疗产品因为商业化不及预期而遭遇挫折，甚至出现获批后销量远低于预期、最终退出市场的案例。

原因很简单。

技术已经成熟，但支付体系还停留在传统药物时代。

传统药物是按年支付、按疗程支付，而基因治疗是一次性支付。两种模式之间天然存在冲突。

因此，全球范围内都在探索新的解决方案。

例如按疗效付款、分期付款、疗效达标后继续支付等模式。意大利、西班牙等国家已经开始尝试将CAR-T疗法纳入疗效挂钩支付体系，以降低医保和患者的风险。

这些探索的核心只有一个：让创新药从“能研发出来”，变成“真正用得起”。

从更大的产业视角看，这次“中国最贵药降价140万元仍无人买单”，其实暴露出的是中国创新药行业的新课题。

过去二十年，中国医药产业最大的任务是解决“有没有”的问题。

如今，这个问题正在被逐步解决。

越来越多国产创新药开始进入全球第一梯队，甚至具备价格和技术双重竞争力。

但接下来，行业需要解决的是“谁买单”的问题。

未来无论是基因治疗、细胞治疗还是CAR-T疗法，都将面临类似挑战。

谁能够率先建立起医保、商保、企业和患者共同参与的新支付体系，谁就有机会真正打开创新药市场的大门。

对于信念医药而言，139万元或许已经接近市场能够接受的极限价格。

而对于整个行业而言，真正决定未来的，可能已经不是实验室里的技术突破，而是支付体系的创新速度。