北京
一种号称能让人活得更久的注射型基因疗法，没做过严格临床试验、也没拿到美国食药监局等主流监管机构的批文，却准备在某些国家开售了。开发这款疗法的是总部位于美国得州奥斯汀的Minicircle公司，它的思路是让人体细胞产生更多抗衰老蛋白klotho。为了绕开FDA漫长的临床测试要求，公司面向愿意前往洪都拉斯、巴哈马或巴拿马的人提供这项几乎未经验证的基因疗法。其官网已经开放候补名单，并称将在未来六个月内正式推出。
klotho以希腊神话中纺织生命之线的女神命名，它的抗衰老效应从20世纪90年代起就被注意到——当时缺少这种蛋白的小鼠会迅速衰老并早夭。此后，通过基因工程让小鼠过量表达klotho，其寿命最多延长了30%；给老年猴子注射该蛋白，也被发现能改善记忆力。不过，这些结果能否在人类身上复现，还毫无把握。澳大利亚墨尔本大学的Christopher Gyngell提醒，太多能延长小鼠寿命的东西对人无效，而且一例罕见遗传病导致klotho水平过高的婴儿表现出骨骼脆弱与生长障碍，暗示蛋白过量可能有害。
Minicircle网站介绍，这款“延寿”基因疗法含有称为微小环状DNA的遗传物质，它们携带合成klotho蛋白的指令，被注射进腹部脂肪后进入脂肪细胞，促使细胞生产klotho并让其随血液循环。外来DNA会进入脂肪细胞的细胞核，但停留在染色体之外，不会整合进人的基因组，最终会被分解清除。公司估计单次治疗效果可能维持长达一年。
但在医学伦理学家看来，绕过为保护公众免受潜在风险而设立的监管体系，是相当鲁莽的行为。悉尼大学的Christopher Rudge直言：“这就是硅谷‘快速行动、打破常规’的心态正在侵入医学领域，但快速推进药物开发的风险在于，它可能‘打破’的恰恰是人。”Minicircle则表示，想向FDA提交申请得花超过30万美元，高昂成本促使它转向监管宽松的地区。
把动物数据直接推向人体，同时规避系统性安全审查，这种做法横跨了创新与蛮干的界限。正方可以用小鼠和猴子的数据证明klotho的潜力，反方只需一句“人类结果完全是另一回事”就能让热情降温。在没有可靠临床试验之前，愿意为此自费出境的消费者，本质上是在为一场高风险的生理实验买单。
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