上海
东方网记者刘轶琳6月9日报道:记者今天获悉，大冢制药宣布全球首个获批用于治疗免疫球蛋白A（IgA）肾病的生物制剂——斯贝利单抗注射液（伊再可），获中国国家药品监督管理局正式批准，适用于降低存在疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（下称“IgA肾病”）成人患者的蛋白尿。此次获批，标志着中国IgA肾病治疗正式迈入精准靶向、源头阻断的全新阶段，为长期面临肾衰竭进展风险、缺乏特异性对因治疗的数百万中国患者带来里程碑式的全新治疗选择。
斯贝利单抗的在华获批，是基于Ⅲ期VISIONARY研究的积极结果。VISIONARY研究是IgA肾病领域迄今为止规模最大的全球Ⅲ期双盲、安慰剂对照研究之一，纳入来自5大洲、31国的510例患者（包括102例中国大陆患者）。VISIONARY研究显示，斯贝利单抗治疗9个月可使24h尿蛋白/肌酐比值（UPCR-24h）较安慰剂组显著降低51.2%，12个月时降幅达54.3%。在中国亚组中，斯贝利单抗治疗9个月，中国人群UPCR-24h较安慰剂降低61.9%，治疗效果卓越。同时，本次研究的探索性终点还显示出斯贝利单抗在延缓肾小球滤过率（eGFR）下降中的积极作用。全球队列结果显示，斯贝利单抗治疗12个月eGFR较基线的变化为+0.7 mL/min/1.73 m²，而安慰剂组下降了4.8个单位，治疗差异达5.5 mL/min/1.73m2 。斯贝利单抗的整体安全性与耐受性良好且使用方便，每4周一次皮下注射，给药频率远低于同类lgA肾病治疗药物，为患者带来便捷选择。
IgA肾病是一种以肾小球系膜区IgA或IgA为主的免疫球蛋白沉积为特点的肾小球肾炎，是全球最常见的原发性肾小球疾病。该病临床表现多样，可表现为发作性肉眼血尿、无症状镜下血尿伴或不伴蛋白尿、高血压、急性肾损伤乃至慢性肾衰竭。IgA肾病在亚洲的发病率最高，在我国肾活检病例中占比高达54.3%，是我国慢性肾脏病和终末期肾病的主要原因之一。
我国IgA肾病患者病理改变更重、疾病进展更快。数据显示，近80% IgA肾病患者在诊断后20年内进展至终末期，需依赖透析或肾移植维持生命4。长期以来，IgA肾病缺少能够直击发病核心、稳定阻断疾病进展、安全性更优的精准对因治疗药物。传统治疗以肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂、激素与免疫抑制剂为主，无法从源头阻断致病通路，大量患者仍持续蛋白尿、肾功能进行性下降，预后不佳。
斯贝利单抗是全球首个获批治疗IgA肾病的生物制剂，通过靶向抑制增殖诱导配体（APRIL），从上游阻断IgA肾病的核心发病机制。APRIL在IgA肾病“四重打击”致病通路中扮演核心推手角色，斯贝利单抗通过精准阻断APRIL，切断致病的“第一重”和“第二重”打击8；显著降低蛋白尿、改善血尿，稳定肾功能；延缓肾小球滤过率（eGFR）的下降，推迟进入透析或肾移植的时间，改善患者的长期预后。斯贝利单抗的这一作用机制与传统支持治疗形成互补，共同构建IgA肾病精准、对因的现代治疗体系。
VISIONARY研究全球指导委员会委员、中国IgA肾病协作组科学委员会主席，北京大学第一医院肾脏内科张宏教授表示：“IgA肾病在临床方面长期以来更多是在蛋白尿、炎症反应和肾功能下降等疾病后果出现后进行干预。斯贝利单抗通过靶向抑制APRIL，从上游减少致病性IgA及相关自身抗体的产生，切断IgA肾病‘四重打击’中的关键起始环节，使治疗从传统的对症支持进一步迈向机制靶向、精准对因的新阶段。VISIONARY研究是目前全球已完成的最大规模IgA肾病Ⅲ期研究。众多中国临床机构与研究者积极参与了该项全球研究，贡献了代表中国的临床证据，增强了全球试验的代表性与地域特色。得益于此，中国成为继美国之后第二个批准该药物上市的国家。从该研究可以看出，斯贝利单抗能够显著降低蛋白尿，并在稳定肾功能方面展现出积极潜力。对于存在疾病进展风险的IgA肾病患者而言，蛋白尿下降和肾功能保护不仅意味着当前疾病活动得到更好控制，也预示着未来肾脏长期结局的改善。此次获批，标志着IgA肾病管理理念的重要升级，为中国IgA肾病患者提供了兼具明确疗效和长期获益潜力的创新治疗方案。”
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