四川
2026年5月21日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示信息显示，国内第二款干细胞药物附条件批准上市申请获受理，适应症为系统性硬化症（临床上也被称为“硬皮病”，是一种以皮肤增厚、变硬为主要特征的系统性自身免疫性疾病，有致死危险）！
前面看过王老师作品的应该知道，当时王老师预测的第二款上市药品适应症应该是膝盖骨关节炎，却没想到系统性硬化症借助罕见病的政策优势，提前申请上市。按照大众适应症来看，本应该做三期临床，而系统性硬化症仅在完成一期临床的情况下，做优先审评申请，确实出乎大众的意料，或有可能成为第二款上市的干细胞药品！
产品名称
RY_SW01细胞注射液
适应症
系统性硬化症
IND时间
2023/5/31
临床试验默示许可时间
2023/8/23
临床试验第一例受试者签署知情同意书日期
2023-10-08
临床试验第一例受试者入组日期
2023-10-12
临床试验完成日期
2025-09-23
突破性疗法
2025-07-08
优先审评申请日期
2026/4/28
附条件上市批准申请日期
2026/5/21
实际上，干细胞在罕见病领域很可能有巨大突破！
正如中国工程院院士陈香美在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上说：“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上。”这句话的含金量还在增加。干细胞可能是所有药品中对诸多罕见病最为友好的治疗方式！
根据世界卫生组织的统计，世界上有6000~8000种罕见病，并且每年以250多种的数量新增，影响着多达4亿患者的生活，罕见病并不罕见，但是具体到单独一种疾病，则非常罕见，同时由于人群比较少，潜在的经济效益不大，因此往往被忽视。
据统计，目前全球只有不到5%的罕见病有药可医，罕见病用药被形象地称为“孤儿药”。
干细胞治疗作为继药物治疗、手术治疗之后的第三种治疗方式，与传统的治疗方式不同。人本身是由细胞组成的，人体的疾病归根结底是体内细胞或细胞所处微环境的问题，而干细胞正是从细胞层面去解决问题。
目前，干细胞干预的方式多种多样，根据《医学参考报》干细胞与再生医学专刊的介绍，主要包括以下三个方面：
1、体内分化干预：经过体外简单分离后，干细胞可以直接移植到人体内，通过干细胞的归巢性到达患处，修复损伤部位。
2、体外分化替代干预：在特定条件下，干细胞可以利用其“多向分化”特性，身体哪里细胞受损，就在体外被大量扩增并诱导分化为所缺的功能细胞，再移植入人体内，以修复损伤部位并治疗该项疾病。
3、分泌效应干预：部分干细胞进入体内后，并不会直接分化为损伤部位的细胞，而是通过分泌活性因子来促进组织的修复再生。
通过以上三种方式，未来很多罕见病有望实现有药可医！
例如，间充质干细胞第一款药品——艾米迈托赛就针对的一个罕见病——移植物抗宿主病，更具体来讲是14岁以上消化道受累为主的激素治疗失效的急性移植物抗宿主病（aGVHD），它就是主要利用干细胞的免疫调节作用，充当一个“和事佬”的角色，减轻人体的排斥，类似的其实还有一些免疫疾病，如系统性硬化症等。
除此以外，干细胞还在为其它罕见病提供了新的策略，如肌萎缩侧索硬化、多发性硬化、特发性肺纤维化、系统性硬化症等等，虽然其中有的项目甚至还未有项目进入临床试验阶段，但不代表无效，只是尚未被重视，还须再做等待！
但是，不得不说，由于干细胞是变革式的治疗手段，也为罕见病带来了一些希望，相信随着干细胞技术的不断发展以及临床转化研究的不断深入，越来越多曾经无计可施的罕见病将拥有健康生活的可能，为罕见病患者点燃了希望！
我是从事细胞行业近10年的王老师，欢迎沟通交流，帮我多点赞即可！
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