产业新闻 | 开发新一代持久mRNA药物，新锐完成1300万美元种子轮融资；共价PI3Kα抑制剂早期临床结果积极

开发新一代持久mRNA药物，新锐完成1300万美元种子轮融资

ParcelBio今日宣布，已完成1300万美元种子轮融资。本轮融资由Breyer Capital领投，General Catalyst、Y Combinator、Metaplanet、SurgePoint Capital、ZAKA VC及其他投资者参与。本轮融资将支持ParcelBio专有扩增且延长表达mRNA（APEXm）平台的开发，并推进其管线，包括用于自身免疫性疾病的体内CAR-T项目，以及肿瘤学和编码蛋白疗法领域的其他项目。

当前mRNA技术在同时实现高蛋白表达和持久表达方面仍存在局限，通常需要在效力、持续时间和可生产性之间进行权衡。这些因素制约了mRNA在疫苗和短效疗法之外更广泛的应用。ParcelBio正在开发一类新的mRNA药物，旨在克服这些局限。其专有APEXm平台通过工程化RNA分子，使其能够主动招募细胞自身的RNA稳定机制，从而实现显著更高且更持久的蛋白表达。与环状RNA和其他下一代方法不同，ParcelBio的平台在保持简单线性mRNA结构的同时，实现高峰值表达和持续活性。该平台具有模块化特征，并可广泛适用于不同蛋白和细胞类型，从而支持从免疫重编程到蛋白替代等多样化治疗应用。

ParcelBio的领先项目聚焦于体内CAR-T疗法，靶向自身免疫性疾病中的致病性B细胞。临床前数据显示，与一种临床期mRNA设计相比，ParcelBio的在研疗法可驱动更高且更持久的蛋白表达，并转化为更深度的生物学反应，包括在体内CAR-T模型中实现更完全的靶细胞清除。该公司将在2026年5月14日举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，通过口头报告首次展示APEXm平台和临床前数据。

共价PI3Kα抑制剂早期临床结果积极

Totus Medicines今日在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）乳腺癌年会上公布了其在研疗法TOS-358的1b期临床试验中期数据。TOS-358是一款下一代泛突变、共价、α选择性PI3Kα抑制剂。

TOS-358-001是一项正在进行的开放标签、全球多中心1期研究。10例可评估HR阳性、HER2阴性乳腺癌患者接受TOS-358联合fulvestrant治疗（中位既往治疗线数为3.5线）。主要疗效和持久性结果包括：

• 接受TOS-358+fulvestrant治疗的女性患者疾病控制率（DCR）为100%。

• 女性患者临床获益率（CBR）为89%，其中包括既往接受过PI3K/AKT/mTOR（PAM）靶向治疗的患者，以及接受四线及以后治疗的患者。

• 应答随时间推移持续加深，包括从疾病稳定（SD）转化为部分缓解（PR），与TOS-358对PI3Kα信号传导的近乎完全抑制一致。

• 接受TOS-358+fulvestrant治疗的患者中，60%的治疗时间超过24周，另有20%的患者入组时间不足24周且仍在接受试验治疗；整体1期人群的中位治疗时间超过24周。

作为一款泛突变、α选择性口服小分子，TOS-358通过与一个半胱氨酸残基共价结合，在具有临床相关性的剂量下实现>95%的持续靶点结合。PI3Kα驱动突变存在于约40%的ER阳性、HER2阴性乳腺癌、50%的子宫内膜腺癌以及相当一部分头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者中。Totus Medicines正在推进TOS-358作为潜在“best-in-class”PI3Kα抑制剂，用于特定实体瘤适应症。

参考资料：

[1] Totus Medicines Presents Early Phase 1b Clinical Data Demonstrating 100% Disease Control Rate and Class-Leading Safety for TOS-358 + Fulvestrant Doublet Therapy in HR+/HER2- Breast Cancer at ESMO Breast Cancer Annual Congress 2026. Retrieved May 7, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/06/3289493/0/en/totus-medicines-presents-early-phase-1b-clinical-data-demonstrating-100-disease-control-rate-and-class-leading-safety-for-tos-358-fulvestrant-doublet-therapy-in-hr-her2-breast-canc.html

[2] ParcelBio Launches with $13 Million in Financing to Advance Next-Generation mRNA Medicines. Retrieved May 7, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260507530407/en/ParcelBio-Launches-with-%2413-Million-in-Financing-to-Advance-Next-Generation-mRNA-Medicines

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