3个月赚1320万美元？美国天价干细胞药问世 患者哭诉“用钱换命”

据环球新闻社消息，美近日公布了干细胞药Ryoncil上市后的首季度销售额：94天内创收1320万美元（折合人民币9476万元）。

公开资料显示，Ryoncil是全球首个获得FDA批准上市的间充质干细胞药物，适用于接受移植后有严重排异反应，且使用激素无效的患者。该药单针定价19.4万美元，完整一个疗程的费用高达155.2万美元（折合人民币超1100万元）。

干细胞改写了必死的结局，但这张“续命”门票却标价千万，远非常人可奢求。面对如此天价，舆论一片哗然：贫富差距何时演变成了生与死的差距？

01、19.4万一针，生命竟被明码标价？

国际权威期刊《Blood》指出，在全球范围内，每年接受异基因（他人）骨髓移植的患者中，约有50%会面临致命的急性排异反应。对于这部分患者而言，Ryoncil是不可或缺的“救命药”。

据专家介绍，该药可通过抑制T细胞扩增、降低促炎因子来调节炎症反应。在2024年的临床试验中，54例重症患儿接受Ryoncil干预1个月后，30%的受试者实现完全缓解（所有受损器官功能均恢复正常）。

然而，这份“生命希望”的价格同样令人咋舌：该药不会依据患者的具体情况调整剂量，统一售价为19.4万美元/针。即便被纳入美医保，一疗程下来患者仍需自付约46万美元。

“这哪是治病，分明是在烧钱买命。”一位患儿母亲曾在采访中哽咽，“就算砸锅卖铁也负担不起。”

更关键的是，凭借FDA授予的7年孤儿药独占期，直至2032年，市场上都不会有Ryoncil同款药物问世。此外，其仿制药的申报也被禁止至2036年，这意味着未来十年内，Ryoncil将在市场上占据绝对垄断地位，患者若想活命，除了支付天价费用外别无选择。

但纵观全球，干细胞疗法动辄天价早已不是个例。

2014年，肌萎缩干预药NeuroNATA-R在韩国上市。作为全球首个异体（他人）来源的干细胞药物，其研发历时14年、耗资10亿美元，因此一疗程定价高达50.4万元；2018年富豪在乌克兰输注的青春干细胞，需先从他人胚胎中提取干细胞，再到实验室分离、扩增，最后回输，属于“一人一批次”的纯手工定制，因而定价高达59.8万元……

如此高昂的门槛不禁让人追问：这些本应造福人类的前沿科技，难道终究只能成为富人才能享用的奢侈品？

02、15天破垄断，门槛下探98%

在Ryoncil深陷定价风波之际，国内实验室传来了好消息。凭借在干细胞领域近1400亿元的投入，以及《国家重点研发计划》等强力支撑，Ryoncil获批仅15天后，我国便迅速研制出同款药物“艾米迈托赛”，一举填补了国内干细胞药物市场的空白。

据悉，“艾米迈托赛”在生产中应用了清华大学的3D微载体干细胞培养技术，解决了传统的细胞培养人工成本高的问题，使得其价格仅为Ryoncil的1/70（1.98万/针），成功让“天价药”走下神坛。

令人振奋的是，这种“以技术换价格”的路径，正在被越来越多的干细胞成果所验证。

以2012年韩国获批的膝骨关节炎干细胞药“CARTISTEM”为例，其采用“一患者一批次”的定制模式，加之依赖高技能人员的手工操作，导致单剂价格高达20万元；相比之下，海南同类型干细胞成果，借助无人工厂与智能3D培养系统，已将单针费用迭代至3.6万元。

除重疾缓解外，门槛下探的趋势亦延伸至青春科技领域。

2018年，海外知名生科企业Cellerator研制出Revistem干细胞激活因子。据《柳叶刀》刊载的研究显示，其落地的口服干细胞科技赛立瑞stemax，能够“唤醒自体干细胞的修复潜能，令机体重拾青春活力”。

据悉，该科技以应用化为研发目标，单月成本3.2万元，较前述干细胞针下探约94%，翻阅天猫、京J东等发现，诸如“气色红润”“精力充沛，状态回到五年前”等近万条反馈，或成为赛立瑞stemax市场接受度的最好例证。

这一切正如业界共识：科技进步的初心，从来不是制造壁垒，而是打破壁垒。

03、全面突围，干细胞黄金时代启幕

从15天打破美垄断，到颠覆韩国定制化的高价模式，再到让海外高端干细胞青春科技走入大众消费市场，三则看似分散的进展，却在干细胞产业化进程中汇聚成势。

“早期我们落后，是因为科研基础设施薄弱、资金投入不足。”生物技术发展中心研究员王浩回顾行业发展时坦言，“但现在，随着市场的有力引导、关键技术的持续突破以及市场需求的强劲拉动，正从‘跟跑者’变为‘领跑者’。”

基于当前的研究进展，有业内人士大胆预测，到2030年，生命质量维护市场规模将突破24万亿，其中干细胞技术占比约30%。正如《Nature》杂志所言：“干细胞疗法的黄金时代才刚刚开始,而我国，正以技术、市场等多重优势，书写这场生命科学的新篇章。”