产业新闻 | 超10亿美元，GSK获得siRNA疗法开发权益；IL-1β抗体2期临床试验达到主要终点……

超10亿美元，GSK获得siRNA疗法开发权益

苏州时安生物技术有限公司（“时安生物”）宣布，与GSK就SA030达成一项全球独家许可协议（中国大陆、香港、澳门及台湾地区除外）。SA030是一款长效的小干扰RNA（siRNA），正处于开发阶段，用于治疗代谢与心血管疾病。SA030近期已进入1期临床试验，靶向激活素受体样激酶7（ALK7）。

心脏代谢疾病是约50%慢性肾病与肝病患者的首要死亡原因。靶向ALK7可在保留瘦体重的同时减少内脏脂肪脂肪（VAT），从而改善胰岛素敏感性、血脂谱，并减轻脂肪细胞驱动的炎症。临床前研究表明，SA030具备差异化的长效作用特性，可通过脂肪细胞靶向递送与低频次给药方案，干预与心血管代谢风险相关的基础性炎症。SA030具备与GLP-1受体激动剂、SGLT2抑制剂互补且独特的机制，为未来潜在的联合用药方案提供支持，以降低现有疗法未能完全解决的残余心脏代谢风险。

根据协议，GSK将支付首付款，以及未来基于成功达成的开发、注册与商业化里程碑付款，总额最高达10.05亿美元。时安生物将主导SA030的临床开发工作直至1期临床试验完成，在此之后，GSK将承担中国大陆、香港、澳门及台湾地区以外的开发、注册申报与商业化相关职责。

IL-1β抗体2期临床试验达到主要终点

Avalo Therapeutics今日宣布，其评估abdakibart用于治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者的2期LOTUS试验取得积极顶线结果。LOTUS试验在所研究的两个剂量组均成功达到主要终点。基于这些数据，Avalo计划推动abdakibart进入注册性3期临床试验。

Abdakibart是一款人源化单克隆抗体，可与白细胞介素-1β（IL-1β）高亲和力结合，并中和其活性。IL-1β是一种促炎细胞因子，在多种人类疾病的发病机制中发挥核心作用。它能够激活免疫细胞，促使其产生包括IL-6、TNF-α和IL-17在内的促炎细胞因子。IL-1β信号传导失调是炎症反应的重要驱动因素，可推动自身免疫性疾病进展。IL-1β抑制已被证明在多种免疫介导性炎症疾病中有效。

2期LOTUS试验在所研究的两个剂量组均成功达到主要终点（150 mg组，p=0.018；300 mg组，p=0.015；合并分析p=0.004），分别显示第16周达到化脓性汗腺炎临床应答HiSCR75的受试者比例较安慰剂组改善42.2和42.9个百分点（安慰剂组应答率为25.6%）。

拜耳拟收购Perfuse Therapeutics，获得小分子内皮素受体拮抗剂权益

拜耳（Bayer）和Perfuse Therapeutics今日宣布达成一项协议，根据该协议，拜耳将收购Perfuse Therapeutics。通过此次收购，拜耳将获得PER-001的全部相关权益。根据协议条款，该交易的潜在总额最高可达24.5亿美元，包括3亿美元预付款，以及基于成功标准的额外开发、监管和商业里程碑付款。

PER-001是一款潜在“first-in-class”小分子内皮素受体拮抗剂。内皮素是人体内的强效血管收缩因子之一，并在青光眼、糖尿病视网膜病变、年龄相关性黄斑变性和视网膜静脉阻塞中上调。内皮素通过表达于视网膜血管细胞和神经视网膜细胞上的受体参与炎症和细胞死亡过程。PER-001目前正处于治疗青光眼和糖尿病视网膜病变（DR）的2期临床开发阶段。

参考资料：

[1] 时安生物（SiranBio）与葛兰素史克（GSK）就 ALK7 siRNA 药物达成独家许可协议. Retrieved May 6, 2026, from https://www.siranbio.com/news/html/?41.html

[2] Avalo Therapeutics Achieves Positive Topline Results in Phase 2 LOTUS Trial of Abdakibart (AVTX-009) in Moderate to Severe Hidradenitis Suppurativa. Retrieved May 6, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/05/3288197/0/en/avalo-therapeutics-achieves-positive-topline-results-in-phase-2-lotus-trial-of-abdakibart-avtx-009-in-moderate-to-severe-hidradenitis-suppurativa.html

[3] Bayer to Acquire Perfuse Therapeutics to Complement Ophthalmology Pipeline. Retrieved May 6, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260505596100/en/Bayer-to-Acquire-Perfuse-Therapeutics-to-Complement-Ophthalmology-Pipeline

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