患友关注丨血液病、自免诊疗新突破，新药落地，普惠型便民医疗新发展，速看这些实用资讯

对于血液病/肿瘤患者而言，诊疗技术的突破、新药的落地，直接关系到治疗希望与生活质量。近期，多项肿瘤诊疗进展、权威数据发布、行业会议动态与医疗政策更新，为病友家庭、医护同仁带来准确、实用的行业参考。为方便大家快速掌握核心信息，我们整理了各类重磅进展，助力患友精准了解前沿诊疗动态，少走弯路。

自体CD19 CAR-T治疗系统性红斑狼疮：

有望实现“无药缓解”

近日，中国医学科学院血液病医院及北京高博医院双聘专家潘静团队，联合杭州师范大学基础医学院冯晓明团队，在国际权威期刊Molecular Therapy发表了一项重要研究成果，专门针对被系统性红斑狼疮（SLE）困扰的患友。

这类患者长期依赖免疫抑制剂，不仅副作用明显，病情还容易反复。研究纳入了18名经多种免疫抑制剂治疗无效的患者（含15名儿童），采用自体CD19 CAR-T细胞疗法进行治疗。结果显示安全性良好，副作用轻微，第6个月时14名患者实现缓解，且多数人能停用免疫抑制剂，为实现长期“无药缓解”打下了坚实基础。（信息来源：BioArtMED）

复发/难治中枢神经系统淋巴瘤：

ASCT仍是目前化疗敏感患者的首选

复发/难治中枢神经系统淋巴瘤（R/R CNSL）的患友，预后通常较差，尤其是再次诱导缓解后，选择哪种巩固治疗方式至关重要。北京高博医院胡凯教授团队近期在Cancer Immunology, Immunotherapy杂志发表的研究，给这类患友提供了明确参考。

研究对比了60例再次达到完全缓解的患者，分别采用自体造血干细胞移植（ASCT）和CAR-T疗法巩固治疗的效果。结果显示，ASCT组患友3年无进展生存期（80%）明显高于CAR-T组（64.8%），复发率也更低（20% vs 30.2%），尤其适合原发性CNSL患者。简单来说，ASCT仍是这类患友的首选巩固方案，不符合ASCT条件的患友，可考虑CAR-T疗法作为替代方案。（信息来源：血液时讯）

低剂量CD7 CAR-T治疗

复发/难治T细胞淋巴瘤：

高缓解率且毒性可控

复发/难治T细胞淋巴瘤的治疗难度大，很多患友面临化疗耐药、肿瘤负荷高、病情危重的困境。北京高博医院胡凯主任团队的杨帆医生，在Blood Cancer Journal杂志发表了一项突破性研究，探索出低剂量CD7 CAR-T疗法的新方案。

研究纳入40例难治患者，采用低剂量（1×10⁵ ±30% CAR-T cells/kg）治疗，总体缓解率高达92.5%，且严重感染风险大幅降低。这种策略的核心意义在于：它能迅速压低肿瘤负荷，为后续桥接异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）争取宝贵的时间窗。随访数据显示，桥接移植后的两年生存率有显著提升，为原本无药可治的重症患者开辟了生命通道。（信息来源：血液时讯）

儿童白血病CAR-T新选择：

普基奥仑赛北京首方落地，

可及性大幅提升

对于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的患儿家庭来说，最近有一个振奋人心的消息：我国首款自主研发、用于儿童及青少年的国家I类生物新药普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯®）在北京高博医院完成了患者回输。

本次治疗由北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科潘静主任团队全程实施。该药已纳入北京普惠健康保特药保障范围，极大地减轻了用药负担，让更多患儿家庭能用上这款高效、可及的前沿疗法。（信息来源：北京高博医院）

《国家儿童肿瘤监测年报（2024）》

正式发布

2026年4月25日，国家儿童肿瘤监测中心在北京国家会议中心正式发布《国家儿童肿瘤监测年报（2024）》。这份目前国内覆盖最广、数据最全、权威度最高的儿童肿瘤年度报告，直接关系患儿诊疗、康复管理、长期生存与家庭照护，是儿童肿瘤家长非常值得关注的权威信息。

年报显示，我国儿童肿瘤总体5年生存率已达到76.42%，监测网络覆盖全国 29 省 1750 家医疗机构，累计纳入41万余名儿童肿瘤患者数据，清晰呈现不同癌种、年龄、性别间的生存差异，并明确确诊后第一年是提升长期预后的关键窗口期。同时，报告进一步强化儿童癌症幸存者长期随访体系，覆盖身心健康、远期并发症、心理支持、家庭经济负担等关键维度，为全国儿童肿瘤诊疗、康复服务、公益救助与家庭支持提供了重要依据。（信息来源：国家儿童肿瘤监测中心、新华网、央视新闻）

重塑儿童 ALL 治疗格局：

靶向与免疫疗法前沿进展

儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤。近日，发表于《Current Treatment Options in Oncology 》的一篇综述，系统梳理了近年来靶向药物、双特异性抗体、CAR-T 细胞治疗等创新疗法不断取得突破，显著提升复发难治患儿的缓解率与长期生存质量，推动儿童 ALL 治疗从传统化疗走向精准、低毒、高效的免疫治疗新时代。（信息来源：医脉通血液肿瘤科）

顶刊综述：

体内CAR-T疗法核心原理与临床进展

2026 年发表在《International Journal of Molecular Sciences》的重磅综述，系统拆解体内 CAR-T 疗法核心原理与技术路线。该疗法无需在体外制备细胞，可直接在患者体内完成 T 细胞改造与激活，大幅简化流程、降低成本，有望显著提升细胞治疗可及性，是未来血液肿瘤与实体瘤治疗的重要发展方向。（信息来源：药时空）

上门医疗服务价格政策落地

国家医保局统一规范上门医疗服务价格项目，明确采用“上门服务费 + 医疗服务价格”模式收费，支持医疗机构为高龄、失能、行动不便人群提供居家医疗服务，推动医疗服务向家庭延伸，进一步完善基层医疗服务体系。（信息来源：国家医保局）

信息整理 | Xiao、Angela