产业新闻 | FDA授予Keytruda/ADC组合疗法优先审评资格；潜在“first-in-class”新药积极临床数据公布……

FDA授予Keytruda/ADC组合疗法优先审评资格！

默沙东（MSD）今日宣布，美国FDA已受理其两项补充生物制品许可申请（sBLA），并授予优先审评资格。此次申请涉及抗PD-1疗法Keytruda（pembrolizumab）静脉输注制剂，以及Keytruda Qlex（pembrolizumab和berahyaluronidase alfa）皮下注射制剂。上述两种方案均拟联合辉瑞（Pfizer）和安斯泰来（Astellas）共同开发的抗体偶联药物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin），用于治疗适合接受顺铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者。FDA已将该申请的PDUFA目标审评日期定为2026年8月17日。根据新闻稿，若获批，该联合疗法有望成为首个适用于所有MIBC患者（无论是否适合顺铂治疗）的围手术期治疗选择，并可能成为新的标准治疗方案。

此次申报主要基于3期KEYNOTE-B15研究结果。数据显示，Keytruda联合Padcev方案在研究参与者中实现了具有统计学显著性且具临床意义的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）改善。之前公布的分析显示，在中位随访33.6个月后，Keytruda联合Padcev达到了研究的主要终点。与新辅助化疗联合手术相比，该方案将EFS事件风险降低47%（HR=0.53，95% CI：0.41–0.70，p<0.0001）。Keytruda联合Padcev组的中位EFS尚未达到，而对照组为48.5个月（95% CI：43.3–NR）。在两年时，约79.4%接受该联合治疗的患者仍存活且未出现疾病进展或复发，而新辅助化疗联合手术组为约66.2%。

Padcev是一种抗体偶联药物，其靶点为Nectin-4，这是一种位于细胞表面并在膀胱癌中高表达的蛋白质。Keytruda则是一种PD-1单克隆抗体，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活T淋巴细胞，以发挥抗肿瘤功效。

治疗斑秃，潜在“first-in-class”新药积极临床数据公布

Nektar Therapeutics今日公布其2b期REZOLVE-AA研究中一项盲态16周延长期治疗的新结果。该研究正在评估在研药物rezpegaldesleukin用于治疗重度至极重度斑秃患者。REZOLVE-AA为一项全球研究，共纳入92名重度至极重度斑秃患者，旨在进一步评估该疗法的疗效与安全性。

数据显示，在持续每月两次给药的治疗方案下，18 µg/kg和24 µg/kg延长期治疗组分别有29%和31%的患者在第36周至第52周期间新达到斑秃严重度评分工具（SALT）评分≤20（即80%以上的头皮毛发覆盖率），显示出持续治疗带来的进一步获益。与此同时，越来越多患者在多个SALT评估指标上达到具有临床意义的毛发生长标准，且94%的患者完成了延长期治疗。安全性方面，该药物在52周内维持了良好的安全性特征，与此前公布结果一致。上述数据支持rezpegaldesleukin推进至斑秃适应症后期临床开发阶段。

Rezpegaldesleukin是一种潜在“first-in-class”、针对调节性T细胞（Treg）的生物制品，旨在解决患者免疫系统的失衡。它通过作用于体内白细胞介素-2受体复合物，刺激具强效免疫抑制性的调节性T细胞的增殖。通过激活这些细胞，rezpegaldesleukin有望帮助免疫系统恢复平衡。

70亿美元！礼来收购基因疗法新锐

礼来（Eli Lilly and Company）与Kelonia Therapeutics今日宣布，双方已达成最终协议，礼来将收购Kelonia。根据协议，Kelonia最高可获得70亿美元款项，其中包括32.5亿美元预付款，以及在达到特定临床、监管和商业里程碑后支付的后续款项。此次交易将进一步拓展礼来在遗传医学领域的布局，并获得一项具有广泛应用潜力的新型体内基因递送与整合技术平台。

Kelonia开发了专有体内基因植入系统iGPS，该平台利用特殊工程化慢病毒颗粒，可在体内高效且选择性地进入T细胞，使患者自身在体内生成嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，以治疗相关疾病。公司核心项目KLN-1010是一款潜在“first-in-class”的静脉注射一次性基因疗法，可在体内生成靶向BCMA蛋白的CAR-T细胞，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，目前处于1期临床开发阶段。该项目近期临床数据显示初步临床验证及令人鼓舞的耐受性表现。若后续开发顺利，KLN-1010有望通过免除传统体外个体化细胞制备流程及给药前化疗步骤，为多发性骨髓瘤治疗带来显著进展。

参考资料：

[1] FDA Grants Priority Review for KEYTRUDA® (pembrolizumab) and KEYTRUDA QLEX™ (pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph), Each with Padcev® (enfortumab vedotin-ejfv), for Cisplatin-Eligible Patients with Muscle-Invasive Bladder Cancer. Retrieved April 20, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260420766130/en/FDA-Grants-Priority-Review-for-KEYTRUDA-pembrolizumab-and-KEYTRUDA-QLEX-pembrolizumab-and-berahyaluronidase-alfa-pmph-Each-with-Padcev-enfortumab-vedotin-ejfv-for-Cisplatin-Eligible-Patients-with-Muscle-Invasive-Bladder-Cancer

[2] 52-Week Topline Results from 16-Week Blinded Treatment Extension of REZOLVE-AA Demonstrate Deepening of Responses in Severe-to-Very-Severe Alopecia Areata with Rezpegaldesleukin. Retrieved April 20, 2026 from https://ir.nektar.com/news-releases/news-release-details/52-week-topline-results-16-week-blinded-treatment-extension

[3] Lilly to acquire Kelonia Therapeutics to advance in vivo CAR-T cell therapies. Retrieved April 20, 2026 from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-kelonia-therapeutics-advance-vivo-car-t-cell

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