重磅消息 | 卫健委 CGT 审批细则落地！双轨制明确，行业告别监管模糊时代

就在《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（业内俗称 "818 新规"）即将于 5 月 1 日正式实施的前夜，国家卫健委于今日（4 月 19 日）火速发布了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（征求意见稿）》，意见反馈截止至 4 月 25 日。作为 "818 新规" 最核心的配套执行文件，这份 28 页的细则首次完整勾勒出了我国生物医学新技术临床转化的审批全流程，彻底终结了长期以来细胞基因治疗（CGT）领域 "监管路径模糊" 的行业痛点，正式确立了 "卫健委技术审批 + NMPA 药品审批" 并行的双轨制监管格局。

作为深耕 CGT 领域多年的从业者，我第一时间通读了全文。可以说，这份文件的每一条都直击行业核心关切，既划定了清晰的红线，也为真正有临床价值的创新技术开辟了快速通道。下面，我将从五个核心维度，为大家深度解读这份决定行业未来走向的关键文件。

一、审批范围精准划定：谁走卫健委，谁走 NMPA？

这是行业最关心的问题，也是本次细则最核心的突破。文件第三条明确划定了卫健委审批的 "两类技术"，同时一刀切排除了所有药品和医疗器械，彻底厘清了两个监管部门的职责边界。

✅ 纳入卫健委审批的两类技术

必须同时满足两个前提：

1. 已列入《生物医学新技术临床研究备案指导清单》

2. 符合以下任一条件：

• 个性化程度高，国内尚没有使用同类机制原理的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验

• 用于治疗《罕见病目录》收录的罕见病，国内尚没有使用同类机制原理、针对相同适应症的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验

• 符合《医疗器械监督管理条例》定义的医疗器械

• 能够进行标准化、规模化生产的药品

解读：这一划分逻辑非常清晰 ——"个性化、不可规模化" 的医疗技术走卫健委通道，"标准化、可量产" 的产品走 NMPA 通道。这意味着：

• 自体 CAR-T、TIL、个体化肿瘤疫苗等高度个性化的细胞治疗技术，将主要通过卫健委的技术审批路径实现临床转化

• 通用型 CAR-T、异体干细胞制剂等可规模化生产的产品，仍将走传统的药品注册路径

• 这也解释了为什么 "同类机制原理" 成为关键判定标准 —— 一旦某一机制有药品上市，后续同机制的技术就不能再走技术审批通道，倒逼企业进行真正的原始创新

文件第六条明确了申请临床转化应用必须同时满足的三个条件，其中"多中心独立验证一致"是首次提出的硬性要求，也是本次细则中最具争议也最有必要的一条。

1.经依法备案并完成生物医学新技术临床研究

这是基础前提，意味着所有未在卫健委备案的临床研究，其数据都不能用于转化申请

2.临床研究证明安全、有效，符合伦理原则

这是所有医疗技术的基本要求，文件后续用大量篇幅细化了伦理审查的标准

3.多中心独立验证一致

即 "符合条件的其他医疗机构和卫生专业技术人员，遵守临床应用操作规范独立实施该技术，可以得到一致的安全性、有效性结论"

解读：为什么要设置如此严格的多中心验证要求？起草说明中给出了明确答案：因为《专利法》规定疾病诊疗方法不授予专利权，而技术获批后必须公布操作规范，所有符合条件的机构都可以使用。为了防止 "一家有效、别家无效" 的情况出现，必须确保技术的可重复性。

这一条将直接淘汰大量 "作坊式" 的技术研发。过去很多企业只在一家医院做了几十例临床就想推广应用的时代，彻底一去不复返了。未来，只有真正成熟、稳定、可复制的技术才能通过审批，这对患者安全是极大的保障。

三、审批全流程详解：最快多久能拿到批文？

文件详细规定了从申请到获批的完整流程，实行 "专家评估与部门审核相结合" 的审查方式，同时设立了优先审查和紧急应用两个特殊通道。

标准审批流程时间表

环节

时限

负责单位

核心工作

形式审查

5 个工作日

卫健委受理窗口

材料齐全性审查

专家评估

无明确时限

生物中心 + 医管中心

材料核查、技术评估、伦理评估

部门审核

15 个工作日

国家卫健委

作出最终审批决定

总时限：专家评估时间根据技术复杂程度而定，一般预计 3-6 个月，加上部门审核时间，标准流程整体约 4-7 个月

特殊审批通道

1.优先审查审批

适用范围：治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病；公共卫生急需

优势：启动优先审查程序，大幅缩短评估时间

申请方式：提交申请时同步提交优先审查申请表

2.紧急应用

适用范围：特别重大突发公共卫生事件或其他严重威胁公众健康的紧急事件

特殊之处：正在开展临床研究的新技术也可以申请，在规定范围、期限和条件下紧急应用

解读：这个审批速度远超传统的药品注册流程，充分体现了 "技术审批" 的优势。对于一些临床急需的罕见病治疗技术，通过优先审查通道，有望在 3 个月内获得批准，这将极大加快创新技术惠及患者的速度。

四、批准后风险分级管理：不同风险，不同监管

这是本次细则最具中国特色的监管设计。文件规定，将根据《生物医学新技术风险分级指南》对技术进行风险分级，并实行差异化的批准后管理。

风险等级

限制使用期限

管理要求

高风险

5 年

仅限原临床研究机构（含多中心）使用，每年上报应用情况和安全性数据

中风险

3 年

同上

低风险

1 年

同上

期满后：未出现严重安全问题或再评估证实收益远大于风险的，其他符合条件的医疗机构和人员方可按规定使用。

解读：这种 "先限制、后放开" 的渐进式推广模式，完美平衡了创新与安全。生物医学新技术往往存在未知的远期风险，通过在原研究机构进行一定期限的 "试点应用"，可以积累更多的真实世界数据，及时发现潜在问题，避免大规模推广后出现严重的安全事故。

同时，这也意味着技术获批并不等于可以立即全国推广，企业需要有足够的耐心和资金支持，度过限制使用期。

五、全生命周期监管：再评估机制确保技术安全

文件专设一章规定了临床应用管理要求，建立了全生命周期的监管体系，其中 "再评估机制" 是保障技术安全的最后一道防线。

触发再评估的四种情形

1.对技术的安全性、有效性有认识上的改变

2.临床应用过程中发生严重不良反应或出现不可控制的风险

3.造成重大社会稳定风险或发生影响社会稳定的重大事件

4.国家卫健委规定的其他情形

再评估期间：暂停应用该技术再评估结果：不能保证安全、有效的，国家卫健委将禁止临床应用并向社会公布

解读：这意味着技术审批不是 "一劳永逸" 的，而是一个动态的过程。即使已经获批应用，如果后续发现严重的安全问题，仍然可能被 "叫停"。这要求企业必须建立完善的长期随访体系，持续监测技术的安全性和有效性。

写在最后：行业迎来规范化发展的新时代

总的来说，这份《工作规范》是一份非常专业、非常务实、非常接地气的文件。它既充分考虑了我国生物医学新技术发展的实际情况，又严格坚守了医疗安全的底线，为行业指明了清晰的发展方向。

对于企业而言，现在最紧迫的任务有三个：

1.认真研究文件，对照要求梳理自己的技术管线，明确每条技术的监管路径

2.对于计划走卫健委审批通道的技术，尽快启动多中心临床研究，满足 "多中心独立验证" 的要求

3.积极参与意见反馈，在 4 月 25 日前将自己的意见和建议提交给国家卫健委

我相信，随着 "818 新规" 及其配套细则的实施，我国生物医学新技术行业将告别过去的 "野蛮生长"，进入一个规范化、高质量发展的新时代。真正有临床价值、真正为患者着想的创新技术，将迎来前所未有的发展机遇。

最后，我想强调一点：监管的完善从来不是创新的阻碍，而是创新的保障。只有在一个规范、透明、可预期的监管环境下，我国的生物医学新技术产业才能行稳致远，最终造福广大患者。

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